지난 2012년 녹십자가 허가받은 '헌터라제’도 헌터증후군이라는 같은 종류의 리소좀 축적 질환을 치료하는 치료제다.
다국적제약사가 독점하던 시장에서 국내 기술로 각각의 희귀질환 치료제를 개발하고 마케팅도 공동으로 진행한다는 점에서 양사의 협업은 의미가 크다는 평가다.
허은철 녹십자 사장은 “환자수는 적지만 반드시 필요한 치료제를 개발해 낸...
녹십자가 개발한 ‘헌터라제’도 헌터증후군이라는 같은 종류의 리소좀 축적 질환을 치료하는 치료제다.
다국적 제약사가 독점하던 시장에서 국내 기술로 각각의 희귀질환 치료제를 만들어 낸 양사는 협업을 통해 희귀질환 사업 역량을 극대화하겠다는 전략이다.
허은철 녹십자 사장은 “환자 수는 적지만 반드시 필요한 치료제를 개발해 낸 양사가 협업을 통해 환자의...
한터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리킨이 비정상적으로 세포 내에 축적되는 유전병이다. 골격 이상, 지능 저하 등의 증상을 보이다 심하면 15세 전후 조기 사망할 수도 있다.
희귀질환인 만큼 국내 환자는 70명, 미국 환자는 500명 정도이며 전 세계에 알려진 환자도 2000여명에 불과하다. 성인...
고셔병은 우리 몸에 꼭 필요한 효소인 글루코세레브로시다아제의 부족이 발병 기전으로 이 효소가 부족하게 되면 글루코세레브로시드라는 지방질이 분해되지 못하고 리소좀 내에 축적돼 빈혈, 혈소판 감소, 간ㆍ비장 비대, 골수침윤, 신경계 증상을 일으키는 치명적인 질환이다.
회사 관계자는 “이란은 시장규모가 450억원 정도, 이라크는 그보다 더 클...
라이소트랜스는약물을 효율적으로 리소좀으로 전달하고 약효를 유지할 수 있는 기술로 다양한 리소좀 축적질환 치료제로 개발이 가능하며 대표적 리소좀 축적질환인 헌터증후군 치료시장 규모만해도 약 6000억원을 형성하고 있는 만큼 성장가능성이 매우 높다”고 말했다.
이어 “이번에 조기도입한 차세대 AML 표적치료제 후보기술 역시 시장규모는 급속히...
기존의 만노스당복합체 부착에 따른 약물의 활성감소 및 약물 전달 효율감소에 영향을 받지 않는 비당화 기술이기 때문에다양한 리소좀축적질환의 타겟에범용적인 적용이 가능하고 개발 기간과 소요 비용을 획기적으로 개선할 수 있는 장점을 가지고 있다.
리소좀축적질환의 개선을 위해 개발된 기존 치료제들은 세포 표면의 만노스(당) 수용체를 매개로 하여...
27일 열리는 ‘제 16회 아시아 LSD 연례 심포지엄’에서는 ‘두 세기간의 효소대체요법: 성과와 도전 과제’를 주제로 지난 20년 동안의 LSD(리소좀 축적 질환) 치료 과정을 조명한다. 특히 LSD에 속하는 고셔병·파브리병·폼페병·뮤코다당증의 치료에 대한 질환 별 세션과 함께 LSD의 진단에 대한 문제를 다룰 예정이다. 서울아산병원 유한욱 교수가 조직위원장을...