특히 세 번째 완전관해를 확인한 대상자는 독성 강한 기존 표준요법 치료가 불가한 81세 고령의 재발성 NK/T세포림프종 환자로, 부작용이 미미한 면역세포치료제의 장점이 최대로 부각된 사례라고 회사 측은 설명했다.
최수영 유틸렉스 대표이사는 “병원에서 표준요법치료를 모두 시행하고도 효과를 보지 못한 희귀난치성질환 환자들은 더 이상의 치료법을 찾지...
현재 유전자 편집ㆍ교정 시스템 기술은 희귀 유전질환이나, 정상 세포 손상 없이 암세포만을 선택적으로 죽이는 환자맞춤형 표적치료법에 응용돼 개발되고 있다. 마땅한 치료제가 없는 희귀유전질환이나 현재까지도 정복되지 않은 암 질환에서 빠르고 탁월한 치료 효과를 보여줄 수 있기 때문에 이 기술의 임상적용은 매우 혁신적이다.
셀리버리 연구책임자는...
바이온은 관계사 미래셀바이오가 자사 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 치료제 ‘MR-MC-01’의 희귀난치성 질환인 간질성방광염 치료제로서 상업임상 1상에 대한 환자모집을 마치고 투약을 개시했다고 14일 밝혔다.
이번 임상 1상은 저용량 투여군 3명, 고용량 투여군 3명으로 진행되며 투약 후 각 4주간의 관찰기간을 거친다.
해당 임상은 주로 안전성 평가가...
MDS) 치료제 ‘아자시티딘주’ 100mg, 150mg 완제품의 판매허가를 획득했다고 밝혔다.
MDS는 희귀 혈액암 중 하나로 골수에서 혈액을 만들어 내는 과정에서 이상이 발생해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등의 혈액세포 수와 기능이 정상 이하로 떨어지는 난치성희귀질환이다.
이번 허가에 따라 삼양홀딩스 바이오팜그룹은 대전 의약공장에서 완제품을 생산해 일본으로...
삼양홀딩스는 골수형성이상증후군(MDS, Myelodysplastic syndromes) 치료제 ‘아자시티딘주’ 100㎎, 150㎎ 완제품의 품목 허가를 일본 후생노동성으로부터 획득했다고 18일 밝혔다. MDS는 희귀 혈액암 중 하나로 골수에서 혈액을 만들어 내는 과정에서 이상이 발생해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등의 혈액세포 수와 기능이 정상 이하로 떨어지는 난치성희귀질환이다.
이번...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 중국의 항암제 전문 생명공학기업 베이진과 면역항암제에 대한 임상 공동연구개발 계약을 체결했다고 8일 밝혔다.
이번 계약으로 티움바이오는 현재 개발 중인 면역항암제 'TU2218'과 베이진의 PD-1 항체 '티슬리주맙(Tislelizumab-BGB-A317)'의 병용 투여 임상을 진행할 예정이다. 베이진은 파트너십에 따라...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(TiumBio)가 중국 베이진(BeiGene)과 면역항암제에 대한 임상 공동연구개발 계약을 체결했다고 8일 밝혔다.
이번 계약으로 티움바이오는 임상단계의 면역항암제 후보물질 TGF-ß/VEGFR 저해제 'TU2218'과 베이진의 PD-1 항체 ‘티슬리주맙(Tislelizumab)’의 병용투여 임상을 진행하게 될 예정이며, 베이진은...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 'TU2218'의 미국 식품의약국(FDA) 임상 1상의 첫 환자 등록을 마치고 본격적으로 임상에 돌입한다고 21일 밝혔다.
TU2218은 TGF-ß(transforming growth factor-β) 와 VEGFR(Vascular Endothelial Growth Factor Receptor)-2를 동시에 저해하는 면역항암제 신약후보물질이다. 회사에 따르면 이번 임상 1상은 항암제...
세노바메이트에 이어 상업화 가시권에 들어온 파이프라인은 레녹스-가스토 증후군 치료제 '카리스바메이트'이다. 지난 6일 글로벌 임상 3상을 개시했다. 레녹스-가스토 증후군 환자는 희귀 난치성 뇌전증으로 완치법이 없고 치료 예후가 좋지 않아 미충족 수요가 높다. 환자 수는 전 세계 약 100만 명, 시장 규모는 7억1000만 달러(약 8500억 원)에 달하는...
이와 함께 국내 제약사 최다 희귀의약품 지정을 바탕으로 올해 난치성희귀질환 분야에서 새로운 성과 창출을 기대하고 있다. 미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 국내 제약사 중 가장 많은 총 18건의 희귀의약품 지정을 받은 한미약품은 단장증후군, 선천성 고인슐린혈증, 리소좀 축적질환 등 소수의 환자에게 발병하는 희귀질환 치료제 개발에 힘쓰고...
한편 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut Syndrome)은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애와 행동 장애를 동반하는 것으로 알려졌다. 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 미국에서 약 4만8000명 질환을 앓고 있으며, 전세계적으로 약 100만명의 환자가 있는...
레녹스-가스토 증후군은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애 및 행동 장애를 동반하는 것으로 알려졌다. 이 질환은 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 미국에서 약 4만8000명이 이 질환을 앓고 있으며, 전세계적으로 약 100만 명의 환자가 있는 것으로 추정된다....
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 10일부터 13일(현지시간)까지 진행되는 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에 공식 초청을 받아 참가할 예정이라고 3일 밝혔다.
티움바이오는 상장 이후 매년 참가해온 이번 행사를 통해 TGF-ß저해 기전의 면역항암제(TU2218), 자궁내막증치료제(TU2670) 및 혈우병치료제(TU7710) 등 주요 파이프라인을...
또한 LAPSTriple Agonist는 지난해 7월 FDA로부터 비알콜성지방간염(NASH) 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발의약품으로도 지정받은 바 있다.
한편 FDA와 EMA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용...
원발 경화성 담관염은 원인 미상의 간내 및 간외 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다.
FDA 및 EMA의 ‘희귀의약품 지정’은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 처음으로...
특히 소뇌성 운동실조는 희귀난치성질환으로 근긴장이상, 통증 등을 억제하는 대증요법 외 표준치료법이 없는 상황이다.
국내 최초로 149명의 환자를 대상으로 고대 구로병원, 삼성서울병원, 서울대학교병원 등 대형 종합병원 8곳에서 진행된 이번 임상 4상은 척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조 환자에서 씨트렐린의 유효성 및 안전성을 비교하기 위해 진행됐다....
KL1333은 영진약품이 2017년 1월 흡수합병한 KT&G생명과학이 2013년부터 대사 및 난치성 질환 치료제로 독자 개발해 온 신약물질로 2017년 4월 앱리바에 기술이전돼 2018년 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 앱리바는 2021년 5월 영국 1a/b상을 성공적으로 완료하였고, 치료제가 없어 시장 성장 잠재성이 높은 미토콘드리아...
또한, 이 진단키트를 바이젠셀에서 개발 중인 난치질환 치료제의 정확하고 표준화된 치료 경과 모니터링에 활용할 수 있어, 바이젠셀 파이프라인의 상용화를 더욱 앞당길 수 있을 것으로 기대되고 있다.
신설한 정밀의료진단그룹에는 카톨릭대 의생물학 박사 출신의 최희백 상무를 영입했다. 회사는 조직개편을 통해 기존의 3개 본부를 9개 그룹으로 세분화하고...
세노바메이트는 적응증 확대를 위해 성인 전신발작과 소아 부분발작 질환을 대상으로 다국가 임상도 진행하고 있다. 레녹스-가스토 증후군(희귀 소아 뇌전증) 치료제 후보 '카리스바메이트'는 연내 임상 3상 개시를 준비하고 있으며, 항암 신약의 경우 난치성·전이성 종양 치료 후보물질 발굴 및 도입에 집중하고 있다.
회사 관계자는 "지난 7월 공개한...
미국 나스닥에 상장된 혈액암 전문 기업 앱토즈는 난치성희귀질환인 급성골수성백혈병(AML) 치료에서 효과가 입증된 한미약품 FLT3억제제(HM43239)의 미국 1ㆍ2상 결과를 토대로 후속 임상을 이어갈 계획이다. HM43239는 유일한 표적항암제인 길터리티닙(Gilteritinib) 치료에 실패한 환자에서 완전 관해를 이뤘고, 유일한 치료대안으로 알려진...