췌장암은 조밀한 세포외 기질이 암을 둘러싸고 있어 항암제의 접근이 어려워 항암치료 반응이 낮은 난치병이다. 암이 췌장 이외의 부위로 퍼지지 않고, 수술을 받을 수 있는 건강한 상태인 경우에는 수술치료가 가능하지만 많은 환자들은 절제가 불가능한 상태에서 진단되기 때문이다. 증상 없이 초기에 발견되더라도 수술 후 재발이 잦아 치료에서...
코로나19 진단키트 등 주변에서 흔히 볼 수 있는 감염성 질환 제품과 달리, 암과 같은 난치병 치료를 위한 면역체계 기반의 진단키트를 개발한다는 점에서 차이가 있다.
특히, T세포 수용체 재배열 분석 제품은 국내 최초로 상용화를 시도하는 진단키트다. 종양의 진단부터 종양의 잔존 여부 확인, 면역치료 후 경과 모니터링까지 할 수 있다.
이 제품은 전 세계적으로...
성장호르몬 결핍증은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부 종양 등의 원인으로 성장호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받게 된다.
이번 EMA 희귀의약품...
‘성장호르몬결핍증’은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있고 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 삶의 질이 떨어질 수 있다.
성장호르몬은 성장호르몬 결핍에...
희귀난치병에 걸린 아들을 치료해준 것에 대한 감사함으로 2006년부터 6여 년간 독일 국적으로 귀화해 독일 대표로 출전한 이색 경력도 있다. 2014 인천 아시안게임에서부터 다시 우즈베키스탄 국가대표로 현재까지 선수생활을 이어오고 있다. 올림픽 경력만 자그마치 29년이다.
단순히 선수 생명만 길게 이어간 것이 아니다. 40대의 나이임에도 2018년 자카르타...
그는 10년 전 젊은 나이에 흉선암 4기와 희귀난치병 진단을 받았다. 혈장교환술이라는 혈액투석을 3회 실시한 후 수술 전 항암 치료를 4차까지 진행했다. 너무 커져 버린 종양을 줄이기 위해서였다. 흉선절제술이라는 암 제거 수술을 했고 이후에도 방사선종양학과에서 방사선치료를 28차까지 진행했다. 가슴에는 약 18cm의 절개 흉터가 남았고 5년간 통원 치료를 했다. 치료...
청원인은 “환자수는 많지 않은 희귀난치병이기에 청원 인원수는 적은 수에 지나지 않겠지만 저희의 고통에 가득찬 외침에 귀 귀울여달라”며 “힘겹게 싸우며 절망속에 살고있는 간질성방광염 환자분들에게 희망이 되는 날이 오길 간절히 바란다”고 전했다.
간질성방광염은 난치성 희귀질환으로 미래셀바이오가 식약처로부터 자사의 MMSC 간질성방광염...
유한양행이 병원, 바이오벤처와 손잡고 희귀 난치 질환 분야에서 새로운 치료기술, 혁신신약 개발에 나선다.
유한양행은 삼성서울병원 미래의학연구원, 아임뉴런바이오사이언스와 신개념 치료기술 및 혁신신약 개발 연구협력을 위한 양해각서(MOU)을 체결했다고 4일 밝혔다.
이번 MOU는 희귀 난치 질환 분야 환자에게 맞춤형 정밀의학 실현을 목표로 한다. 협력을...
이번 MOU는 희귀 난치 질환 분야 환자에 대한 맞춤형 정밀의학 실현을 목표로 한다. 이번 협력을 통해 세 기관은 ▲뇌질환, 유전자질환, 암 등 난치질환의 환자 맞춤형 정밀의학 관련 의료 및 보건학술, 기술정보 교류 ▲신개념 치료기술을 통한 과제발굴 및 공동연구 ▲혁신신약 공동개발 상호협력을 추진한다.
이를 위해 3개 기관은 신규 치료 타깃을 발굴하고...
희귀난치성 질환 허가용 임상진행에 속도를 높인다는 계획이다.
현재 메드팩토는 데스모이드종양 치료 목적의 백토서팁-이마티닙 병용요법에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 준비하고 있다. 희귀의약품은 적은 환자 대상의 임상2상 결과만으로도 조기 승인을 받을 수 있어 많은 글로벌 제약사들이 주목하는 분야다.
지난해 희귀난치병인...
식약처는 희귀ㆍ난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료ㆍ기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다. 개발단계 희귀의약품은 국내에서 임상시험 단계에 있는 지정기준에 적합한 의약품을 일컫는다.
간질성 방광염은 다양한 원인에 의해 발생하는...
화이자의 아시아총괄 이사는 TSDT 플랫폼기술에 대해 “매우 놀라운 기술”이라며 “화이자가 현재 가장 큰 관심을 갖고 있는 희귀병 및 난치병 분야에서 굉장히 유용할 것”이라고 말했다. 또한, 추가 미팅과 기술협력 및 사업적인 협업을 제안했다.
레오파마의 아시아총괄 부사장 “TSDT 플랫폼기술을 사용하면 현재 시판중인 피부병 치료제들의 피부전송 효율성을...
한편 희귀의약품 지정은 환자 수가 적어 시장성이 크지 않은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 장려하기 위해 희귀의약품 개발 회사에 다양한 혜택을 제공하는 제도이다. 임상시험 보조금 지급 및 세금감면, 판매허가 심사비용 면제, 시장독점권 등의 혜택이 주어진다. 판매허가를 받게 되면 미국시장 독점권으로 동일계열 후속약물의...
희귀의약품 지정은 환자 수가 적어 시장성이 크지 않은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극적으로 장려하기 위해 희귀의약품 개발 회사에 다양한 혜택을 제공하는 제도다. 임상시험 보조금 지급 및 세금감면, 판매허가 심사비용 면제, 시장독점권 등의 혜택이 주어진다.
특히 판매허가 후 미국시장 독점권으로 동일계열 후속 약물의 진입을...
양사는 이번 파트너십을 기반으로 급성 호흡곤란 증후군, 이식편대숙주질환(GVHD) 등 각종 난치병의 잠재적 약물 후보물질을 발굴하는데 힘을 쏟을 전망이다.
회사는 러시아 현지 임상 가능성도 검토 중이다. 현재 SCM생명과학은 국내에서 줄기세포 치료제를 기반으로 GVHD 임상 2상을 진행하고 있다. 또한, 올해 중으로 급성 혼란곤란 증후군 2a상 돌입을 앞두고...
내부에선 개인 보험 시스템을 적용하는 미국이나 희귀난치병에 관해 예외적 국가 보험을 적용하는 유럽에서 높은 수익성을 확보할 수 있을 것으로 보고 해외 임상 및 기술 수출에 박차를 가하고 있다.
현재는 미국 현지 대리인 CRO(Contract Research Organization, 임상시험수탁기관)를 통해 자료 보완을 하고 있다.
회사 관계자는 “현재 임상 3상 재신청을 위한 서류...
혈구탐식성 림프조직구증이라는 희귀 난치병으로 세상을 떠난 나연이를 가상현실에서 만난 엄마 장지성 씨의 이야기가 전해졌다.
12일 방송된 MBC 스페셜 ‘VR 휴먼다큐멘터리-너를 만났다 뒷이야기’ 에서는 나연이 엄마 장지성 씨가 블로그에 나연이 병원 기록을 올린 것을 언급했다.
지난달 6일 '너를 만났다'가 처음 공개된 이후 세상을 떠난 딸을...
6일 밤 방송된 MBC 스페셜 'VR 휴먼 다큐멘터리 - 너를 만났다'에서는 4년 전 희귀 난치병인 혈액암으로 일곱 살이라는 나이에 세상을 떠난 딸 나연이와 장지성 씨가 VR로 만나는 과정이 그려졌다.
장 씨는 딸 나연이를 꿈에서라도 보고 싶다며 꿈에서 딸을 만났다는 남편을 부러워했다. 그는 꿈에서도 나연이가 나오지 않는다고 했다.
남편 강현구 씨는 "가슴이...
현재는 암, 심장질환, 뇌혈관질환, 희귀난치병 등 4대 중증질환에 대해서만 초음파 검사 건강보험이 적용되고 있다. 단 급여는 의사가 해당 부위에 질환이 있거나 질환이 의심된다고 판단했을 때에만 지원된다.
기초연금 최대 지급액(30만 원) 지원대상은 소득 하위 20% 노인(156만 명)에서 하위 40% 노인(325만 명)까지 확대된다. 장애인연금 기초급여액 최대 지급액...
근무 당시 백혈병 등 난치병 환자들이 골수 기증자를 찾지 못해 어려움을 겪는 상황을 지켜보다 제대혈 은행 필요성을 느끼고 회사를 설립했다.
이후 제대혈 은행뿐 아니라 줄기세포 기반 치료제까지 사업 영역을 늘렸고, 2012년 ‘카티스템’을 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제 중 세계 최초로 상용화하며 매출이 급성장했다. 2012년 대비 지난해 매출이 1777% 넘게...