연구팀에 따르면 특히 초기에 치료를 시작한 환자들은 9년 후부터는 발작 증상이 전혀 발생하지 않는 등 일상생활이 가능할 정도로 호전된 것으로 나타났다.
10만 명에 1명꼴로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환 고셔병은 체내 세포의 특정 효소(글루코세레브로시다제)가 유전적 문제로 인해 결핍돼, 해당 효소가 분해하는 당지질을 정상인만큼 분해하지 못하는...
HM16390은 면역세포의 분화와 증식을 통해 면역 기능을 조절하는 것으로 알려진 IL-2(인터루킨-2)를 새롭게 디자인한 차세대 IL-2 변이체다. 한미약품의 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’를 적용해 효능과 안전성, 지속성을 극대화했으며, 항암 약물 치료 주기당 1회 피하 투여가 가능한 지속형 제제로 개발하고 있다.
현재 승인된 치료제인 유전자 재조합 IL-2...
유방암 치료의 패러다임’ 주제로 미디어 세션을 열고 엔허투를 소개했다.
이날 세션에 참석한 손주혁 연세암병원 종양내과 교수는 유방암 분류와 엔허투의 기전 및 효과를 설명했다.
지금까지 유방암은 표피성장인자(HER2) 양성 또는 음성으로 구분했다. HER2는 암세포의 성장과 분열을 유발하는 단백질이다. 유전자 검사 결과 해당 물질의 발현 수준이...
정낙균 교수는 “과거에는 현미경으로 관찰한 골수 내 세포 모양과 골수 조직검사 결과로 혈액질환을 진단했지만, 유전자 분석기법 발달로 유전자적 특성을 기준으로 질환을 진단하고 적절한 추적관찰과 맞춤 치료를 시기적절하게 할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 유전자 진단을 통한 조기 진단으로 감별이 어려운 혈액질환이 중증질환으로 진행되는 것을 예방하고...
제임스 박 지씨셀 대표는 “국내에서 검증된 우리의 세포치료제 역량과 전문성을 글로벌 시장에서도 인정받을 수 있는 첫 발걸음을 내딛었다”며 “지씨셀의 세포유전자치료제 개발 관련 전과정 통합 밸류체인 역량과 칼베그룹의 자회사인 비파마의 인도네시아 시장내 위상 및 역량이 결합되면 현지 내 급부상하고 있는 차세대 항암세포치료제 영역을...
STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 깊이 관여하고 있으며, 아토피 피부염과 같은 염증성 질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려져 있다.
JW중외제약이 2021년 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의에서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에...
STAT3는 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 전사인자다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 깊이 관여하고 있으며, 아토피피부염과 같은 염증성질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려져 있다.
JW중외제약이 지난 2021년 미국 암연구학회(AACR 2021) 연례학술회의에서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에...
미만성 중심교종에서 관찰되는 H3-K27M 변이는 세포핵 내부의 유전정보를 압축 보관하는 ‘히스톤 H3’ 단백질 합성에 관여하는 유전자 중 하나가 K27 위치에 비정상적인 돌연변이를 보이는 상태다. 해당 신경교종은 2016년부터 세계보건기구 종양분류 4등급(매우 악성)으로 분류되는 아형으로, 인구 100만 명당 1명 정도의 유병률을 보인다. 발병 후 1년 생존율이...
맞춤형 치료 등 미래 정밀의료 연구 및 바이오·디지털헬스 산업 강화에 적극 협력할 계획이다.
특히 초거대·생성형 AI 시대에 유전정보와 생활습관 정보, 인체유래물 연구의 통합 데이터는 개인맞춤 정밀의료를 구축하는 데 필수적인 자원이다. 이에 마크로젠 바이오뱅크는 지난해 6월 출시한 유전자·미생물 정보 기반 헬스케어 플랫폼 ‘젠톡(GenTok)과 궤를...
현재 세포독성항암제를 제외하고는 전이가 있는 삼중음성유방암 환자의 2차 이상 치료제 가운데 유전자 변이나, 약물 반응성을 평가할 수 있는 지표인 ‘바이오마커(생체표지자)’와 관계없이 사용할 수 있는 유일한 치료제다.
트로델비는 기존 항암화학요법 대비 환자들의 생존기간을 연장하는 효과를 입증한 바 있다. 미국임상암학회지(ournal of Clinical Oncology)에...
베나다파립은 세포의 DNA 손상의 복구 관여하는 효소인 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)를 저해해 암세포를 선택적으로 사멸시키는 표적 치료 항암제 신약 후보물질이다. 아이디언스는 현재 위암, 유방암, 난소암, 파프저해제 내성암 등 다양한 암종을 타깃으로 베나다파립에 대한 임상개발 등 상업화 작업을 추진하고 있다.
삼성바이오에피스, 아일리아 시밀러...
동아에스티(Dong-A ST)와 자회사 뉴로보 파마슈티컬스(NeuroBo Pharmaceuticals)는 오는 6월5일부터 8일까지 이탈리아 밀라노에서 개최되는 유럽간학회(EASL 2024)에서 대사이상관련지방간염(MASH) 치료제 후보물질 ‘DA-1241’의 전임상 연구 결과를 포스터 발표한다고 24일 밝혔다.
EASL은 유럽을 대표하는 간 관련 학회로 유럽과 전세계 전문가들이 모여 간질환...
또한, 간 조직 유전체 분석을 통해 염증 및 섬유화와 관련된 유전자들의 발현 역시 두 약물의 병용에 의해 더욱 개선됨을 확인했다.
DA-1241과 세마글루타이드에 의한 병용효과는 간 섬유화 모델에서도 입증됐다. 간 섬유화 마우스 모델에서 DA-1241은 체중 감소를 유도하지 않았음에도 유의적으로 간 섬유화를 개선시켰으며, 체중감소를...
미국암학회(AACR) 발표를 통해 주목받은 다양한 실사용(Real World) 처방에서의 병용 사례, 최근 임상시험계획(IND) 제출이 완료된 GCC2005(CD5 CAR-NK), 임상 시작이 임박한 GCC2003(HER2 CAR-NK) 파이프라인, 세포유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 역량 등에 대한 다각도 기술 경쟁력 강화 및 세포유전자치료제 수주 기회 확보에 중점을 두고 있다.
제임스박...
HLB 관계사인 베리스모 테라퓨틱스(Verismo Therapeutics)는 7일부터 11일까지(현시지간) 미국 메릴랜드주 볼티모어에서 열린 2024 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT 2024)에서 CD19 CAR-T 후보물질 'SynKIR-310'의 전임상 결과를 구두발표했다고 14일 밝혔다.
이번 발표는 베리스모의 혈액암 치료제 후보물질 SynKIR...
뉴라클제네틱스는 5월 7일부터 11일까지 열린 ‘제27회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의’에 참가해 NG101의 전임상 연구 결과를 포스터 발표했다. 이 연구를 통해 회사는 비인간 영장류를 포함한 동물의 안구 조직에서 NG101이 낮은 용량에서도 효과적으로 혈관신생을 억제할 수 있음을 확인했다.
그래디언트의 자회사 그래디언트 바이오컨버전스는 5월 7일부터 11일까지 미국 볼티모어에서 열린 제27회 미국 유전자세포치료학회( ASGCT) 연례회의에 참가했다고 13일 밝혔다.
미국을 포함한 전 세계 바이오 업계 회원들로 구성된 ‘ASGCT’는 유전자 및 세포치료제의 개발과 임상을 주제로 매년 회의를 진행하며 해당 분야에서 최고 권위를 인정받고 있다....
암세포에도 유전자 도입이 될 수 있으므로 악성(malignant) CAR-T가 생성되는 제품 오염과 체내 T세포 무형성증(T cell aplasia) 유발 가능성 등 안전성과 독성 부작용 이슈가 있다는 게 지씨셀의 설명이다.
더불어 지씨셀의 CAR-NK 생산 및 동결보관(cryopreserve) 플랫폼을 통해 자가유래 CAR-T 대비 대량생산과 즉시투여가 가능한 off-the-shelf 치료제로서의...
CAR-T로 접근 시 정상 T세포 자체도 CD5를 발현하므로 배양 중인 CAR-T세포가 서로를 죽이는 동족살해(Fratricide) 현상, 자가 CAR-T의 경우 환자 암세포에도 유전자 도입이 될 수 있어 악성(Malignant) CAR-T가 생성되는 제품 오염과 체내 T세포 무형성증(T cell aplasia) 유발 가능성 등 기존 CAR-T 치료제의 한계를 CAR-NK 신규 모달리티 개발을 통해 안전성과 독성...
한편 라투스바이오는 삼성 라이프 사이언스 펀드를 비롯한 다수의 투자자들이 참여한 총 5400만달러(750억 원) 규모의 시리즈 A 단계 투자를 유치했다고 밝혔다. 5월 7일 개최되는 미국 유전자∙세포 치료제 학회(ASGCT) 연례 미팅에 참가해 다양한 적응증의 유전자치료제 개발 사업 계획을 공개할 예정이다.