파브리병희귀질환 검색결과

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[BioS]한미-GC녹십자, ‘월1회’ 파브리병 치료제 전임상 “발표”

이번 결과를 토대로 파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등의 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대된다는 게 한미약품 설명이다. LA-GLA는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐으며, 두 회사는 R&D 협력을 통해 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을...

2024-06-27 14:40
유전·희귀 ‘리소좀 축적 질환’…신생아 선별검사로 조기 치료 가능성 확장

19일 사노피 희귀질환 사업부는 서울 중구 롯데호텔에서 ‘유전성 희귀 질환 LSD에 대한 신생아선별검사 급여 확대’ 세미나를 열고 국내 LSD 진단 및 치료 환경에 대해 논의했다. 사노피는 관리 가능한 LSD 질환의 적극적인 진단과 치료를 돕기 위한 ‘레어맵 캠페인’을 전개하고 있다. 이날 세미나에 참석한 채종희 서울대병원 임상유전체의학과 교수는 질환의 특성과...

2024-06-19 13:33
[제약·바이오 주간동향] 삼성바이오, 12년 연속 ‘바이오USA’ 참가 外

한미·녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정 한미약품은 GC녹십자와 공동 연구하는 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다. 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발하는 LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법...

2024-06-01 06:00
한미약품·GC녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정

체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이런 1세대 치료제는 2주에 한 번씩...

2024-05-27 15:03
이수앱지스, '파브리병 인식의 달' 맞아 1000만원 기부

이수앱지스는 세계 파브리병 인식의 달을 맞이해 한국희귀·난치성질환연합회에 기부금 1000만 원을 전달했다고 26일 밝혔다. 이수앱지스는 최근 한달간 파브리병 질환 인식 증진을 위해 임직원과 보건의료 전문가를 대상으로 파브리병 인식의 달이 시작되는 4월 첫날을 의미하는 4분 1초에 초시계를 멈추는 ‘캐치 더 타임(CATCH THE TIME)’ 캠페인을 진행하기도...

2024-04-26 17:10
GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표

GC1130A는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. 이번 심포지엄에서 MPS IIIA 질환 마우스에서 증명된 우수한 헤파란 황산염(Heparan sulfate) 감소 효과와 뇌병변 개선 결과를 발표했다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제의 결핍으로 당지질이 축적돼...

2024-02-13 09:26
KMI한국의학연구소, 희귀난치성질환 아동 의료비 지원

후원금 3000만 원은 백혈병과 희귀난치성질환(혈우병, 고쉐병, 파브리병, 뮤코다당증) 아동의 치료비 지원에 사용될 예정이다. 지난 14일 광주광역시청에서 진행된 후원식에는 광주광역시 문영훈 행정부시장, 손옥수 복지정책과장, KMI 김순이 명예이사장, 이태근 공헌사업총괄단장, 윤인근 광주검진센터장, 한국백혈병소아암협회 광주전남지회 최영준 이사장...

2023-11-15 10:59
[BioS]광동제약, 伊키에시와 희귀의약품 3종 “국내 판매계약”

계약제품은 심각한 시력소실을 유발하는 희귀안질환 레베르시신경병증 치료제 ‘락손(Raxone)’, 신부전과 발작, 심장질환을 유발하는 유전질환 파브리병 치료제 ‘엘파브리오(Elfabrio)’, 알파-만노시드 축적증 치료제 ‘람제데(Lamzede)’ 등이다. 최성원 광동제약 대표는 “키에시와의 전략적 제휴가 전문의약품 사업역량을 강화하는데 중요한 역할을...

2023-07-24 10:34
케이메디허브, 희귀질환 파브리병 치료제 개발 지원

파브리병은 세계 인구 4만 명 당 1명꼴, 국내에서는 120여 명의 환자가 있는 희귀난치성 유전질환이다. 비정상적인 지방물질인 당지질 대사에 필요한 ‘알파-갈락토시다제 A(GLA)’란 효소의 결핍으로 발생한다. 신체 내 다양한 세포의 기능이 저하돼 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증을 일으키고 심하면 사망에 이른다. 이번 연구를 통해 개발된 파수딜...

2023-03-14 15:53
이수앱지스, 파브리병 치료제 임상 2상 논문 SCI급 국제 학술지 게재

논문은 ‘파바갈’이 기존 파브리병 치료제와 임상적으로 열등하지 않는 효능을 입증, 국내 파브리병 환자들에게 경제적인 약가의 치료제를 선택할 수 있는 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다고 결론지었다. ‘애브서틴’과 함께 이수앱지스의 주력 희귀질환 치료제인 ‘파바갈’은 올해 러시아 페트로박스(Perovax) 및 독일 헬름(HELM)과 잇달아 기술이전...

2022-10-06 16:54
이수앱지스, 팜캐드와 AI 활용 희귀질환 신약 공동연구

희귀질환치료제를 자체 개발해 상업화한 이수앱지스의 기술적 역량을 기반으로 이번 프로젝트의 성공 가능성을 높일 것”이라고 덧붙였다. 이수앱지스는 희귀질환인 고셔병 치료제 ‘애브서틴’과 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 개발 및 상업화에 성공해 국내외 시판 중이다. 지난 6월에는 독일 헬름(HELM)과 원료의약품 공급 및 기술이전 계약을 체결한 바 있다.

2022-08-30 16:04
이수앱지스, 獨기업과 210억 규모 희귀질환 치료제 기술이전 계약

이수앱지스는 독일 헬름(Helm)사와 고셔병 치료제 ‘애브서틴’과 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 원료의약품(Drug Substance, DS) 공급 및 기술이전 계약을 체결했다고 30일 공시했다. 이번 계약에 따라 이수앱지스는 원료의약품 공급 및 완제의약품 개발 기술을 이전하고, 헬름사는 완제 의약품의 생산, 임상 및 판매를 맡는다. 제품 판매 지역은 미국, 유럽연합...

2022-06-30 15:45
제약바이오 ‘기술수출’ 올해 벌써 5건…작년 13.4조 넘나

희귀질환인 파브리병의 치료제인 '파바갈'은 2014년에 식약처로부터 품목 허가를 받은 제제로 국내 시장 점유율은 약 35%에 이른다. 엔지켐생명과학은 에빅스젠과 지난달 전략적 제휴 계약을 맺고 신약 후보물질 ‘AVI-3207’(습성 황반변성치료제)과 ‘AVI-4015’(안구건조증 치료제)를 기술 수출하기로 해 기대를 높이고 있다. 글로벌 시장 규모 100억 달러(약...

2022-03-09 14:03
이수앱지스, 러시아 페트로박스와 희귀질환 치료제 ‘파바갈’ 기술 이전 계약 체결

이수앱지스의 ‘파바갈’은 희귀질환인 파브리병의 치료제로 2014년에 식약처로부터 품목 허가를 받아 판매 개시됐고, 현재 국내 시장 점유율은 약 35%에 이른다. 파브리병은 ‘알파-갈락토시다제 A(Alpha-Galactosidase A)’라는 효소를 만드는 유전자의 변이로 인해 발생하는 질환으로, 알파-갈락토시다제 A의 기능이 떨어지거나 결핍되면 당지질이 분해되지 않아...

2022-01-26 10:06
[BioS]이수앱지스, 러시아 페트로박스에 파브리병치료제 L/O

이수앱지스에 따르면 파바갈은 희귀질환인 파브리병 치료제로 지난 2014년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받아 시판됐으며, 현재 국내 시장 점유율은 약 35% 수준이다. 파브리병은 알파-갈락토시다제 A(Alpha-Galactosidase A)를 만드는 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀질환으로, 알파-갈락토시다제 A의 기능이 떨어지거나 결핍되면 당지질이...

2022-01-26 09:44
[BioS]한미약품, 美서 'NASH 2상' 등 8개 핵심과제 공개

이 외에도 대사질환 분야 희귀질환인 파브리병∙뮤코다당증 치료를 위한 월 단위 효소대체요법(Enzyme Replacement Treatment)도 개발 중이다. 권세창 한미약품 대표이사는 “우리는 적극적인 오픈 이노베이션을 통해 혁신성 있는 다양한 글로벌신약을 개발하고 있고, 여러 환경 변화에도 흔들림 없이 R&D에 매진하고 있다”며 “성과 기반의...

2020-01-17 06:56
이수앱지스, ‘보건의료기술진흥 유공자’ 장관표창 수상

박사후연구원(Post-Doc)으로 근무한 배동구 연구소장은, 지난 2010년 이수앱지스 신약개발팀에 합류했다. 이수앱지스에 합류한 배 연구소장은 이후 고셔병 치료제 '애브서틴', 파브리병 치료제 '파바갈'을 개발했으며, 현재 임상 1상 진입을 앞둔 솔리리스 바이오시밀러 'ISU305'와 ErbB3 표적항암제 'ISU104' 등 희귀 난치질환 치료제의 연구총괄을 맡고 있다.

2018-12-04 09:48
이수앱지스, 파이프라인 기술이전 등 글로벌사와 미팅...바이오유럽 참가

이수그룹 계열의 희귀난치성 질환 치료제 개발 전문 기업 이수앱지스가 5일부터 7일까지 덴마크 코펜하겐에서 열리는 '바이오-유럽(Bio-Europe) 2018'에 참가했다고 8일 밝혔다. ‘바이오-유럽’은 미국 바이오협회(BIO; Biotechnology Innovation Organization) 주최 하에 개최되는 유럽 최대 규모의 파트너링 행사로, 매년 약 100여개 국가에서 2100여개 기업이 참가해...

2018-11-08 14:14
이수그룹 김상범 회장, 이수앱지스 각자 대표 선임…'연봉 1원' 무보수 책정

받아온 희귀질환치료제 시장에 도전한 국내 유일 기업"이라며 "이번 대표이사 선임은 해외 선진시장 진출을 앞두고 있는 이수앱지스의 책임경영 의지로 비춰질 수 있을 것"이라고 전했다. 이수앱지스는 2007년 국내 최초의 항혈전항체 치료제 ‘클로티냅’을 개발했으며, 2012년과 2014년 고셔병 치료제 '애브서틴'에 이어 파브리병 치료제 ‘파바갈’을...

2018-03-23 17:56
세계 희귀질환의 날…한미약품ㆍ이수앱지스 투자자 ‘관심’

이수그룹 계열의 희귀질환치료제 개발 전문기업 이수앱지스는 2012년 고셔병 치료제 애브서틴을 자체 개발했다. 이후 파브리병 치료제 ‘파바갈’도 개발해 해외수출에 박차를 가하고 있다. 최근에는 투약 편의성을 증대시킨 피하주사 방식의 혈우병 치료제 ‘ISU304’가 임상1상 중간결과에서 중증 환자를 경증 수준까지 회복시키는 결과를 발표했다....

2018-02-28 10:28

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