유전자손상 검색결과

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[제약·바이오 주간동향] 美 ITC, ‘톡신 진실게임’ 예비판결서 휴젤 손 들어 外

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분 환자가 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전 질환이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로...

2024-06-15 06:00
GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 패스트트랙 지정

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분 환자가 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전 질환이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로...

2024-06-10 10:29
[BioS]GC녹십자, ‘산필리포증후군 치료제’ FDA 패스트트랙 지정

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하며, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는...

2024-06-10 10:12
고대안산병원, 정부 기초연구사업 7개 과제 선정…연구비 53억 원 수주

(자궁내막 손상 난임 모델에서 3D 프린팅을 이용한 약물 2종 탑재-바이오스캐폴드의 자궁내막 재생 효과 연구) △배민선 영상의학과 교수(한국인 여성의 유방암 발생 위험도 예측을 위한 유방촬영술 기반 딥러닝 모델 개발과 평가: 다중유전자 위험도 검사와의 통합 연구) △박지원 정형외과 교수(영상-임상 데이터를 통합한 경추 척수증에 대한 치료 결정 지원 통합...

2024-05-28 09:08
한미약품·GC녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정

체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이런 1세대 치료제는 2주에 한 번씩...

2024-05-27 15:03
[제약·바이오 주간동향] 佛떼아, 큐라클 ‘망막 혈관질환 치료제’ 반환 外

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전 질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이른다. 동아에스티, 아이디언스와 전략적 지분투자·공동개발 계약 동아에스티는 일동제약그룹의 신약 개발 전문 회사 아이디언스와 전략적 지분투자...

2024-05-25 06:00
GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상시험계획 승인

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전 질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC녹십자 관계자는 “이번...

2024-05-20 14:33
엠젠솔루션, 알포트증후군 질환모델 돼지 생산 성공...유전자 완전결손 확인

말기 신부전에 이르게 되는, 신장 유전질환 중 가장 빈도가 높은 대표적인 질환으로 꼽힌다. 성염색체인 X 염색체에 위치하는 4형 콜라겐 단백질과 연관된 COL4A 유전자의 이상으로 발생하며 전세계적으로 대략 5000~1만 명 중 1명 꼴로 발병한다. 남성 환자가 여성보다 더 중증의 증상을 보이는 경향이 있다. 신장증상 외에도 난청과 눈의 이상 등 다른 장기의 이상을...

2024-05-02 14:06
한국다케다제약, 난소암 HRD 진단검사 지원 ‘퍼스트캠페인’ 실시

HRD는 손상된 유전자(DNA)를 복구하는 상동재조합복구(HRR) 기전 과정 중 ‘DNA 이중 가닥’을 복구할 수 없는 환자들에게서 나타나는 유전체 특징이다. 난소암 환자 중 약 50%는 gBRCA 1/2 변이 환자(약 14%)를 포함한 HRD에 해당한다. 이처럼 gBRCA 변이를 포함한 HRD 환자군에서는 PARP 억제제 유지요법의 효과가 더 좋은 것으로 알려져 있어, HRD 진단 검사 결과는 난소암...

2024-05-01 10:49
[제약·바이오 주간동향] 식약처, 37호 국산신약 ‘자큐보’ 허가 外

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없다. 종근당, 큐리진의 유전자치료제 도입 종근당은 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업...

2024-04-27 05:00
[BioS]GC녹십자, ‘산필리포증후군’ 약물 “美 IND 신청”

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다는 게 회사측의 설명이다....

2024-04-23 09:43
GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상 1상 신청

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC녹십자는 노벨파마와 공동으로...

2024-04-23 09:15
의약품 시장 대세 된 ‘표적치료제’…지난해 FDA 승인 신약 85% 표적약물

한국바이오협회 관계자는 “미래 표적치료제는 암 세포가 면역 체계를 회피하는 메커니즘을 표적하고 면역세포와 종양의 상호작용을 방해해 효과를 개선하는 방향으로 발전해야 한다. RNA 간섭, 유전자 편집, 기타 세포 내 표적화 등을 활용하면 더 정확한 치료 전략이 가능하다”고 전망했다.

2024-04-11 06:00
이창준 IBS 연구소장·김원영 울산의대 교수, 아산의학상 수상

만 40세 이하의 의과학자에게 수여하는 젊은의학자부문의 정인경 교수는 3차원 게놈(Genome) 지도를 해독해 파킨슨병, 암 등의 질환 유전자가 활성화되는 기전을 규명했고, 오탁규 교수는 국내 마약성 진통제 오남용 실태 연구로 처방 가이드라인의 필요성을 제시한 점을 높게 평가받았다. 아산의학상은 기초의학 및 임상의학 분야에서 뛰어난 업적을 이룬 국내외...

2024-03-21 10:35
[BioS]차바이오텍, 셀인셀즈와 ‘오가노이드 치료제’ CDMO

오상훈 차바이오텍 대표는 “이번 계약으로 셀인셀즈가 추진중인 줄기세포 유래 오가노이드치료제 개발에 차바이오그룹이 보유한 역량을 활용해 적극 지원하겠다”며 “미국 자회사인 마티카 바이오테크놀로지(Matica Biotechnology)의 세포·유전자치료제 CDMO 시설 등을 활용해 미국 임상과 글로벌 진출도 지원할 수 있을 것”이라고 말했다.

2024-03-18 09:52
GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전 질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS...

2024-02-13 09:26
꿈의 프로젝트냐, 파멸의 시작이냐…뇌에 인공 칩 심은 첫 인류 탄생 [이슈크래커]

것”이라며 유전자 공학 기술이 생물 다양성에 기여할 수 있다고 자신한 바 있습니다. 1993년 개봉해 전 세계적으로 흥행한 영화 ‘쥐라기 공원’은 한 부유한 사업가가 유전자 복제 기술을 통해 멸종한 공룡을 되살려내고 인간의 통제로 공룡 테마파크를 만들려 하지만, 부활한 공룡들이 인간을 공격하고 놀이공원의 파멸을 가져온다는 이야기를 다루죠. FDA 승인은...

2024-01-30 16:32
‘기적의 약’ 거품일까...기대 반·우려 반 CAR-T 개발 업계

CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 면역 T세포를 채취한 후, 암세포를 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거쳐 다시 환자의 몸에 주입하는 항암제다. 환자의 자체 세포를 활용하는 개인 맞춤형 치료제이며, 정상 세포 손상을 최소화하고 암세포만 특이적으로 공격할 수 있어 각광받는다. 현재 카빅티를 비롯해 △노바티스의 ‘킴리아’ △길리어드 ‘예스카타’...

2024-01-25 09:00
이창준 IBS 연구소장·김원영 울산대 의대 교수, 아산의학상 수상자로 선정

정인경 한국과학기술원(KAIST) 생명과학과 교수는 유전자 세트인 게놈(Genome)의 3차구조 기반 유전자 조절 기전 연구를 국내에 선도적으로 도입하면서 파킨슨병, 암 등의 새로운 원인을 규명한 성과를 인정받았다. 오탁규 분당서울대학교병원 마취통증의학과 교수는 대규모 인구 코호트 연구를 통해 빅데이터를 활용해 국내 마약성 진통제 사용 실태와...

2024-01-23 10:50
GC녹십자, ‘산필리포증후군 치료제’ 유럽 희귀의약품 지정

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해...

2024-01-19 11:03

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