샤르코 마리투스란 희귀 유전성 질환으로 특정 유전자 돌연변이로 인해 운동신경과 감각신경이 손상되는 말초신경병을 말한다.
샤르코 마리투스는 인구 10만 명당 30~40명 정도가 발생한다. 약 280만명의 환자가 전 세계에 있는 것으로 파악된다. 샤르코 마리투스는 국내에서 범삼성가의 유전병으로 알려졌다. 샤르코 마리투스도 아직 치료제는 없다.
특히 이...
지난해 글로벌 기업 노바티스에 희귀난치성 유전병인 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발한 ‘CKD-510’의 개발 및 상업화 권리를 13억500만 달러(약 1조7000억 원)에 이전하는 성과를 기록했다. CKD-510는 2020년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 종근당은 이 밖에도 헌팅턴증후군 치료제 후보물질 ‘CKD-504’을 연구 중이다.
희귀질환은 희귀질환 관리법...
특히, 유전적 요인이 있는 환자들은 가족까지 선제적인 유전자 검사가 권장된다. 하지만 ‘유전병’이라는 편견이 주는 심리적 부담감이 커, 검사에 나서는 보호자들이 드물다.
박 교수는 “환자 가족들에게 유전자검사를 권하면 굉장히 꺼린다”라며 “검사 비용의 문제를 차치하고 유전성 질환에 대한 편견이 큰 걸림돌”이라고 꼬집었다. 그는 “환자의 부모들은...
지난해 글로벌 빅파마 노바티스에 희소 난치성 유전병인 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발 중이던 ‘CKD-510’을 1조7000억 원대에 기술 이전하는 성과를 기록했다. 또 네덜란드 시나픽스와 ADC 접합체 기술도입 계약을 체결, ADC 플랫폼 기술 3종 ‘GlycoConnect, HydraSpace, toxSYN’의 사용 권리를 확보해 ADC 항암제를 개발에 속도를 내고 있다.
대웅과 대웅제약도 지난달 28일...
미래에셋캐피탈 라이프사이언스는 이번에 모집한 자금을 바탕으로 종양학과 면역학, 심혈관·대사, 중추신경계·안과, 유전병 등 5개 치료부문 신약개발 기업에 투자할 예정이다.
미래에셋자산운용 관계자는 “생명공학과 바이오 섹터는 향후 인공지능(AI) 기술의 발달 등으로 큰 발전이 예상되는 분야”라며 “가장 큰 시장이 있는 미국 현지에서 미래에셋그룹의 VC...
지난해 12월, 미국의 버텍스와 크리시퍼 테라퓨틱스가 공동개발한 유전병 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’가 승인되면서 유전자 가위를 이용한 새로운 치료 접근법이 주목을 받았고, 항체약물접합체(ADC)를 비롯하여 Car-T 등 세포유전자 치료제 등 새로운 시도가 이어지고 있다.
둘째, 질환 부문은 항암제, 알츠하이머, 비만치료제를 주목하고 있다. 특히 전 세계 인구...
이봉희 가천대 의대 교수(엔세이지 대표)는 “카스게비는 자신의 골수를 뽑아 유전자 교정 후 다시 이식하면 적혈구가 정상이 돼 병이 고쳐진다. 현재는 하나의 질병만 승인받았지만 다른 난치성 유전병을 치료할 수 있다”라며 “1~2%의 세포만 교정돼도 완치되는 질환이 많아져 환자들에게 희망을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.
이어 이 부회장은 “(유전자가위 치료제는) 유전병, 만성질환 등 많은 질환을 원천적으로 해결할 열쇠”라며 “유전자를 직접 다루다 보니 생명윤리 측면에서의 사회적 합의가 필요한 부분도 있지만 과학적인 입장에서 볼 때 혁신이다. 사람을 치료하는 데에 그치지 않고, 유전자변형작물(GMO)을 대체하는 등 확장 가능성이 크다”고 평가했다.
여재천...
또한, 펫숍을 통해 처음 만나게 된 강아지는 강아지 공장에서 가족 간 교배하는 경우가 많아 악성 유전병이 대물림되는 경우가 있으며, 일부 불법 번식장에서는 소형견을 만들기 위해 사료를 제한하거나 하는 방법으로 영양실조를 유도해 질병에 취약한 건강 상태인 경우도 많다.
강아지 파행의 가장 많은 원인은 슬개골 탈구를 꼽을 수 있다. 주로 소형견에게 나타나며...
사우디아라비아의 말(아라비안말)은 유목민인 배두인들이 4000년간 만들어낸 품종으로 유전병이 적고 신체조건이 우월한 것으로 알려졌다. 배두인들은 말을 개처럼 텐트 안에 들여 놓고 키울 정도로 애정을 가졌고 그 결과 개만큼 인간에게 친화성이 강하고 쾌활한 성격을 가진 품종으로 발전됐다고 한다.
해당 사진이 공개되자 탁 전 비서관은 24일 MBC라디오 ‘신장식의...
유전병이 확인된 경우 보조생식기술(ART)을 이용해 시행하는 착상 전 유전진단(preimplantation genetic testing)에 대해 상담할 수 있다.
△의학적 조사=임신으로 인해 여성의 건강에 치명적인 나쁜 영향을 줄 수 있거나, 혹은 태아에게 합병증이 생길 가능성이 높은 질환을 찾아보고 상담해야 한다. 당뇨, 간질, 자가면역질환, 고혈압, 심혈관계질환, 빈혈, 암, 신장질환, 우울 및...
환자 개인에 대한 맞춤형 치료제로 질병의 근본적인 원인을 타깃해 유전병, 희귀질환 등을 극복할 수 있다. CAR-T 세포치료제 ‘킴리아’나 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’ 등이 대표적이다. 고도의 기술력이 요구되고 1인당 치료 비용이 수억 원에서 수십억 원에 달하는 초고가란 점이 특징이다.
SK팜테코는 지난해 미국 CBM(Center for Breakthrough...
양 기관은 희귀질환의 원인과 증상, 유전병 등의 정보를 축적, 해석해 진단·치료·신약 개발에 활용할 지식베이스를 만든다.
녹십자그룹의 핵심인 GC녹십자는 희귀질환 치료제 개발에 힘을 쏟고 있다. 전 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 경우 중국에 진출했으며, 일본에서는 뇌실투여 방식의 헌터라제ICV‘의 허가를 받는 등 성과를...
장인이 “어떻게 이런 못된 병을 숨기고 결혼할 수 있냐, 내 딸 인생을 망쳐도 분수가 있지”라고 말하자 장모는 “이 병 유전도 된다면서”라고 덧붙인다. 해당 방송분이 전파를 탄 이후 시청자들은 “크론병은 유전병이 아니다”, “과도한 설정으로 환자와 가족들에게 큰 상처를 줬다” 등의 반응을 보이며 제작진의 해명을 요구했다. 해당 드라마 시청자 게시판에도...
이번 협약을 통해 양측은 단순히 정보를 모아 놓은 데이터베이스(Database)개발을 넘어, 희귀질환의 원인, 증상, 유전병 등의 정보를 축적하고 해석해 진단, 치료 및 치료제 개발에 선용될 수 있도록 도와주는 지식베이스(Knowledge base)를 개발할 계획이다.
협약에 따라 목암연구소는 생물정보학 및 인공지능 전문가 팀을 구성해 지식베이스 구축을 위한 알고리즘을...
양극성 장애는 유전병은 아니지만 다양한 유전적 요인이 발병에 관여하는 것으로 알려져 있는데, 다양한 유전적 요인들을 확인하는 것이 근본적인 치료 및 예방법 개발에 중요하므로 전 세계 많은 연구자들이 관련 유전체 연구에 관심을 가지고 있다.
학계에서 정신질환 유전체 연구가 활발하게 이뤄지고 있지만 연구에 참여하는 대상자 중 아시아인은 10%밖에...
셀리버리의 연구개발 및 사업개발 책임자는 “TSDT 플랫폼기술은 유전자치료제와 융합될 경우 치료 효율성이 극대화 된다는 것을 증명했다”면서 “다양한 불·난치성 유전병에 적용되어 공동개발은 물론 연속적인 플랫폼기술 라이센싱-아웃이 일어날 수 있도록 할 것”이라고 말했다.
셀리버리는 라이선싱아웃 협상을 위해 대표이사를 비롯해 담당 연구진 및...
이날 툴젠은 미국 저촉심사 첫 단계인 ‘모션 페이즈’에서 미국 버클리 캘리포니아대학(UC버클리), 하버드대 브로드연구소를 이기고 첫 발명자 지위를 뜻하는 ‘시니어 파티’를 확정했다고 밝혔다.
크리스퍼 유전자가위는 유전체 특정 DNA를 잘라낼 수 있는 교정 기술로, 유전병 치료 등에 활용될 것으로 전망돼 특허권을 둘러싼 분쟁이 이어져 왔다.
양사는 향후 3년 간 △중간엽줄기세포(MSC) 치료제 연구 및 효능 연구 △개/고양이 유전병 치료제 개발 △동물용 의약품 및 의료기기 효능 검증 및 연구 △동물용 건강기능식품 제품 개발 및 사업화 △수의과대학 교수진의 참여를 통한 당사자 간 협력 및 공동연구개발 분야에서 협력해나갈 예정이다.
양측은 전문성과 입지를 바탕으로 국내 동물의약품 자체 신약 개발과...
“테레사 테라퓨틱스의 진 라이팅 플랫폼은 기존 유전병 치료제 개발과 완전히 다른 차원의 기술 개발을 목표로 하고 있다”며 “이번에 모인 자금은 유전병 치료 가능성을 실현하는 데 쓰일 것”이라고 말했다.
테레사 테라퓨틱스는 2024년 말 북미지역 등에 간 또는 폐질환을 치료할 수 있는 유전자 치료제 임상시험계획승인(IND)을 신청할 계획이다.