산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분 환자가 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전 질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하며, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는...
희귀질환 치료제는 의약품 당국의 적극적인 검토 대상인 만큼, 신약들의 신속한 국내 시장 진입이 예상된다.
9일 제약·바이오업계에 따르면 현재 아스트라제네카의 ‘보이데야(성분명 다니코판)’, 노바티스의 ‘파발타(성분명 입타코판)’ 등이 식품의약품안전처의 허가를 기다리고 있다. 보이데야와 파발타는 경구투여 제형의 PNH 치료 신약이다.
PNH는 혈액 속...
사전등록은 공식 홈페이지를 통해 참여할 수 있으며, 참여자에게는 무기 교환 티켓, 희귀 의상 선택 상자, 33% 할인 쿠폰 등이 제공된다. 또한, 사전등록자 수가 3만3333명을 돌파하면 모든 이용자에게 3333개 다이아를 지급하는 이벤트도 진행된다.
테일즈런너, 업데이트 및 운동회 이벤트스마일게이트는 레이싱 게임 '테일즈런너'에 '못 말리는 운동회' 이벤트...
AI 기반 희귀·난치성 질환 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 4~5일 공동 바이오헬스 홍보관에서 열릴 IR 세션에서 글로벌 제약사, 벤처캐피탈(VC), 유관 기관에 핵심 기술을 소개한다. AI 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse®)를 활용한 희귀난〮치성 질환 치료제 개발 기술력과 이를 활용해 연구개발 중인 주요 희귀난〮치성 질환 치료제 파이프라인 PHI-101...
이번 학회에서 GC지놈은 처음으로 단독 부스를 운영, 인공지능(AI) 알고리즘 기반 다중암 조기 선별검사인 ‘아이캔서치’ 및 다양한 차세대 염기서열 분석(NGS) 패널 검사를 비롯한 암·유전희귀 유전자 검사 서비스를 소개하며 유럽 시장 진출 전략을 강구했다.
다중암 조기발견 선별검사(MCED)인 아이캔서치는 채혈 한 번으로 폐암, 간암, 대장암, 췌장담도암...
한국아스트라제네카는 3일 삼성동 본사에서 휴먼스케이프와 희귀질환 환자 중심의 생태계 조성을 위한 디지털 솔루션 도입 업무협약(MOU)을 체결했다고 4일 밝혔다.
휴먼스케이프는 2016년 설립된 디지털 헬스케어 스타트업이다. 희귀질환 정보 플랫폼 ‘레어노트’를 개발했으며, 현재 국내 4만6000여 명에 달하는 환자와 가족들이 레어노트를 통해 1000여 종의...
네오이뮨텍은(NeoImmuneTech)은 반감기를 늘린 IL-7 사이토카인 약물인 ‘NT-I7(물질명 efineptakin alfa)’이 최근 유럽 의약품청(EMA)으로부터 급성 방사선증후군(acute radiation syndrome, ARS)에 대한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 받았다고 밝혔다. NT-I7은 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)로부터도 ARS 적응증에 대한 ODD를 획득한 바...
네오이뮨텍은 면역항암제 후보물질 NT-I7(물질명 efineptakin alfa)이 유럽 의약품청(European Medicine Agency, EMA)으로부터 최근 급성 방사선 증후군(Acute Radiation Syndrome, ARS)에 대한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation, ODD)받았다고 4일 밝혔다.
앞서 NT-I7은 작년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ARS에 대한 ODD를 획득한 바 있다.
ARS는...
한국화이자제약은 ‘얼룩말 캠페인’의 일환으로 2024년도 희귀질환 환자 교통비 지원 사업의 참여자를 모집한다고 3일 밝혔다.
얼룩말 캠페인은 한국화이자제약이 전 세계 약 7000개의 희귀질환 환자들을 응원하기 위해 2017년부터 진행한 사회공헌 프로그램이다. 말발굽 소리를 들었을 때, 소리의 주인공이 일반적인 ‘말’이 아니라 ‘얼룩말’일 수 있다는 가능성을...
한미·녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정
한미약품은 GC녹십자와 공동 연구하는 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다. 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발하는 LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법...
◇성일하이텍
분말 수급 이슈 지속, 하반기 개선 기대
2024년 1분기, 저조한 실적 지속
2024년 2분기, 바닥을 통과하는 분기
투자의견 매수 유지, 목표주가 10만 원 하향
이현욱 IBK투자증권 연구원
◇이수앱지스
바이오텍이 4분기 연속 흑자 달성
국내외 시장에서 희귀병 치료제로 안정적 매출 창출
원가 절감과 수출 확대로 영업 레버리지 효과 극대화...
이벤트 기간 매일 게임에 접속하면 100만 은화(게임 재화), 탑승물·정령 소환권 등이 제공된다.
넷마블은 아스달 연대기 출시 50일을 기념해 다음 달 26일까지 이벤트도 진행한다. 이용자는 여러 미션을 완료하면 ‘50일 기념 특별 증표’를 획득할 수 있으며, 이를 모아 '희귀 정령 소환권’, ‘희귀 탑승물 소환권’ 등으로 교환할 수 있다.
식품의약품안전처(식약처)는 한국화이자제약이 수입하는 희귀신약 ‘엘렉스피오주(성분명 엘라나타맙)’를 허가했다고 30일 밝혔다.
엘렉스피오주는 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함해 3차 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에서 단독요법으로 사용한다.
엘렉스피오주는 다발골수종 암세포에서 발견되는 ‘B...
압구정 본점에서는 황금광어, 붉바리, 자연산 광어 등 평소 쉽게 접하기 어려운 희귀 어종과 제철 활어를 판매하는 행사를 진행한다.
신촌점과 미아점에서는 자연산 북대서양 대형 참다랑어 해체쇼를 선보이며 목동점에서는 바다 유리를 장식용 소품으로 제작한 업사이클링 굿즈를 만날 수 있다.
국내 연구진이 희귀병인 '안구 기름샘암종'의 예후 인자를 최초로 규명했다.
이대목동병원은 정세운 병리과 교수가 ‘안구 기름샘암종에서 고위험 인유두종 바이러스 및 종양 침윤 림프구의 예후적 중요성을 포함한 종합적 분석(Prognostic Significance of Tumor-Infiltrating Lymphocytes and High-Risk Human Papillomavirus in Ocular Sebaceous Carcinoma: A...
종전에는 신약, 희귀의약품, 첨단바이오의약품에 대해서만 의약품 변경허가 사전통보제를 운용했으나, 앞으로는 ‘생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품’까지 확대한다. 생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품은 전년도 생산·수입실적이 있는 의약품 중 동일 성분을 가진 품목이 2개 이하인 의약품으로, 작년 기준 약 2805품목이 이에 해당했다.
식약처는 올해 12월...
희귀한 장비의 획득 확률을 높이는 데 쓰인다. 디스코드 운영자는 서버에서 “인 게임에서는 0.2% 장비 획득 확률이, 핵 프로그램을 쓰면 2.6~2.8배 증가한다”고 공지했다. 공지사항에는 “‘자체 스푸핑(네트워크에서 허가된 주소로 가장해 접근 제어를 우회하는 공격) 기능’을 탑재해 불법 프로그램이 감지됐다는 경고가 나오더라도 무시할 수 있다”는 문구도 적혀...
식품의약품안전처(식약처)는 한국노바티스가 수입하는 전립선암 치료 희귀의약품 ‘플루빅토주’(성분명 루테튬 비피보타이드테트라세탄)를 허가했다고 29일 밝혔다.
플루빅토는 방사성 동위원소 ‘루테튬(177Lu)’이 전립선암에 많이 발현되는 단백질인 ‘전립선특이막항원(PSMA)’에 결합해 전립선암 세포에 치료용 방사선을 전달하는 원리로 암세포를 사멸하는...