임성기재단이 ‘2022 희귀난치성 질환 연구지원 사업’ 대상자로 성균관대 약대 이재철 교수와 한국과학기술연구원(KIST) 화학융합생명연구센터 이인균 연구원을 최종 선정했다고 28일 밝혔다.
임성기재단(이하 재단)은 한미약품그룹 창업주 고(故) 임성기 회장의 신약개발에 대한 철학과 유지 계승을 위해 설립됐다. 재단은 지난 24일 서울 송파구 한미약품 본사에서...
이번 협약은 글로벌 신약에 대한 접근성 제고를 통해 희귀난치성 질환 환자의 치료 기회를 확대하고, 국민건강 증진에 기여하기 위해 진행됐다.
협약에 따라 보령과 국가임상시원지원재단은 아직 국내에 도입되지 않은 글로벌 신약 244종에 대한 정보를 공유한다. 또한 국내 도입에 필요한 공동연구 및 학술행사 등 다양한 협력사업을 추진해 나갈 계획이다....
다발경화증은 자가 면역세포가 뇌와 척수 속 중추신경계의 신경을 공격하는 자가면역질환으로 인구 10만 명당 3.23명꼴로 발병하는 희귀난치성 질환이다. △감각이상 △피로 △통증 등 다양한 증상이 복합적으로 나타나고 재발과 완화가 반복되는 것이 특징이다.
국내 다발경화증 환자는 약 1800명에 불과한 것으로 알려져 질환 인지도가 낮을 뿐만 아니라 증상의 양상이나...
바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토는 재발/난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 21일 밝혔다.
이번 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자를 대상으로 진행된다. 메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성...
총 345억 원을 증액해 소아·청소년 희귀질환 권역별 전문기관, 루게릭 등 희귀난치성 질환 전문요양병원 신설, 비급여 신약 의료비 지원을 강화할 계획이다. 장애인 이동편의 증진과 중증장애근로자 근로 지원을 위해 260억 원을 증액한다.
복지 사각지대를 해소하기 위해 69억 원을 증액도 추진한다. 긴급구호비 한도를 현행 50만 원→100만 원으로 2배 확대하고...
KRPIA 는 “글로벌제약사들은 지속적인 R&D 투자 확대를 통해 기존 의약품으로 치료가 어려운 중증·희귀난치성 질환부터 새로운 감염질환에 이르기까지 국내 환자들에게 새로운 치료 옵션 기회의 제공을 확대하고 있다”고 설명했다.
이어 KRPIA 측은 “하지만 글로벌 신약에 대한 한국의 임상시험 증가에도 불구하고 신약의 국내 도입률은 여전히 낮은...
메르켈세포암은 피부 진피표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에 발생하는 희귀질환으로 암세포의 성장이 빠르고 전이를 잘 일으켜 5년 생존률이 20%에 미치지 못하는 난치성 암이다. 면역항암제로는 화이자의 바벤시오와 머트의 키트루다가 이미 허가를 받았지만 절반 이상의 환자에서 효과가 없는 것으로 알려져 새로운 치료제가 필요하다.
회사...
“암, 희귀질환, 중증난치성질환, 중증화상질환으로 본인부담 산정특례로 등록된 외래진료의 경우에는 상병수당 신청이 가능합니다.”
Q. 의료이용 실적은 시범사업 지역 내 의료기관을 이용한 경우에만 인정되나요?
“의료이용 실적은 시범사업 지역 내 의료기관뿐 아니라, 시범사업 지역 외 의료기관을 이용한 경우에도 인정됩니다.”
한국애브비가 희귀난치질환으로 치료받는 여성 환우들을 위해 걸음기부 캠페인 ‘에이워크(A-Walk)’와 사내 플리마켓 행사를 진행했다고 1일 밝혔다.
에이워크는 한국애브비의 직원 참여형 사회공헌 프로그램으로 올해 7회를 맞이했다. 모바일 걸음기부 애플리케이션인 ‘빅 워크(Big Walk)’를 통해 진행하는 에이워크는 걷기를 통해 직원들의 건강도 챙기면서...
웨스트증후군은 신생아 1만 명당 6명 미만에서 발생하는 희귀 뇌발달 질환으로, 만 1세 이전에 영아연축(Infantile spasm), 간질 등의 증상이 나타나며 이후에도 지적장애와 발달장애가 동반되는 난치성 질환이다.
연구팀은 최근 외국에서 수행된 웨스트증후군 환자의 유전체 분석에서 CYFIP2 유전자 변이가 다수 보고된 점에 주목했다. 가장 빈번히...
한국노타비스는 지난 20일 희귀·난치성질환 환우와 가족들을 위한 정서지원 프로그램 ‘치유(CHEER YOU)’ 시즌 6를 포천 글램핑장에서 개최했다고 24일 밝혔다.
‘치유 캠페인’은 투병 생활로 육체적, 정서적 스트레스와 어려움을 겪는 희귀·난치성질환 환우와 가족의 정서적인 치유를 돕고 응원하기 위해 기획됐다. 한국노바티스가 한국희귀·난치성질환연합회와 함께...
ODD는 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 대상으로 하는 허가제도로 임상시험 세금면제, FDA 자문, 시판 후 7년간 시장독점권 부여 등 다양한 혜택이 제공된다.
회사측에 따르면 MCC는 피부의 진피표피 경계에 위치하는 메르켈세포에서 발생하는 희귀암종이다. 특히 전이성 MCC 환자의 5년 생존율은 20%에 미치지 못한다고 알려져...
희귀의약품 지정은 희귀질환 중 연간 유병률이 10만 명 미만인 난치성 질환을 대상으로 하는 허가제도다. 이를 통해 지아이이노베이션은 MCC 임상에 박차를 가할 예정이다.
MCC는 피부의 진피표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에서 발생하는 희귀질환으로 실제 환자 중 90%가 50세 이상 고령환자다. 이들 중 5~12% 안팎이 전이성 MCC 진단을 받고 있으며, 5년 이상...
이번 협약은 국내 미충족 의료 수요를 해소하고, 희귀∙난치성 질환 환자들의 치료 기회를 확대해 국민 건강 증진에 기여하고자 마련됐다.
협약에 따라 동아에스티와 국가임상시험지원재단은 해외에서 개발 및 시판됐으나 미도입된 신약을 국내로 도입하기 위해 해당 의약품 정보를 공유하고 도입에 필요한 상호 협력을 이어갈 계획이다.
국가임상시험지원재단은 전문가...
내 신체적·정신적으로 심각한 무능력 상태가 되고 결국 사망에 이르지만 근본적인 치료제는 없다.
종근당은 지난 26일 서울성모병원 옴니버스파크에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하면서 희귀질환 연구에 박차를 가하고 있다. 이곳에서 미충족 수요가 높고 기존의 방법으로 치료제 개발이 어려웠던 타깃의 희귀·난치성 치료제를 개발할 계획이다.
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 개발사는 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년 간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 누릴 수 있다.
중피종은 5년 생존율이 10%에 불과해 혁신치료제...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오 중국 한소제약으로부터 자궁내막증 신약후보물질 ‘TU2670’의 기술수출 계약금(Upfront)을 수령했다고 28일 밝혔다.
티움바이오는 지난 8월 한소제약과 TU2670의 중국지역 전용실시권에 대해 계약금 450만 달러(약 64억 원)을 포함한 총 1억7000만 달러(약 2434억 원) 규모(로열티 별도)의 기술수출 계약을...
미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자가 20만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 신속 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사, 임상 보조금 지원, 임상 2상 이후 조건부 판매 등의 혜택이 제공된다.
EU204는 현재 EBV 양성 림프종 및 고형암(위암) 환자를 대상으로 국내 임상 1/2a상을 진행 중이다....
효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀∙난치성 치료제를 개발할 계획이다.
특히 장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV, Adenovirus-Associated Virus)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및...
효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀∙난치성 치료제를 개발할 계획이다.
장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV, Adenovirus-Associated Virus)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및...