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  • 티움바이오, 혈우병 혁신신약 임상 1a상 마지막 환자 투약 완료
    티움바이오, 혈우병 혁신신약 임상 1a상 마지막 환자 투약 완료
    희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오는 혈우병 치료 혁신신약 ‘TU7710’의 임상 1a상의 마지막 환자 투여를 마쳤다고 25일 밝혔다. 이번 임상은 건강한 성인 남성 40명을 대상으로 TU7710 100μg/kg(코호트1)부터 1600μg/kg(코호트5)까지 투여 용량을 증량해 약물의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성 등을 평가하는 것이 목적이다. 티움바이오는 이달...
    2024-07-25 11:23
  • 뇌전증 치료제 시장은 커지는데, 치료제 옵션은 ‘제한적’
    뇌전증 치료제 시장은 커지는데, 치료제 옵션은 ‘제한적’
    대한뇌전증센터학회 조사 결과 뇌전증 환자의 돌연사율은 건강한 사람의 17배, 수술이 필요한 중증난치성뇌전증 환자는 30배 높다. 신약 도입과 치료 인프라 강화를 위한 정부의 지원이 절실하다는 것이 전문가들의 의견이다. 특히 한국 정부가 신약의 가격을 지나치게 낮게 책정할 경우, 해외 기업은 물론 한국 기업들조차 신약의 한국 출시를 기피하게 된다는...
    2024-07-23 05:00
  • ‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’ 발간
    ‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’ 발간
    한국희귀·난치성질환연합회가 대한소아신경학회, 대한신생아스크리닝학회와 공동 제작한 ‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’를 발간했다고 22일 밝혔다. 척수성 근위축증은 전 세계적으로 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생하며, 영유아 신경 근육계 질환 중 사망 원인 1위인 희귀질환이다. 환자의 신체 모든 근육이 약해져 자가 호흡이 어렵게 되고, 심각할...
    2024-07-22 09:43
  • [BioS]티움바이오, ‘지속형 FVIIa’ 혈우병 유럽 1b상 "승인"
    [BioS]티움바이오, ‘지속형 FVIIa’ 혈우병 유럽 1b상 "승인"
    김훈택 티움바이오 대표는 “TU7710은 임상1a상 중간결과에서 긴 반감기가 나타났다”며 “글로벌 임상에 속도를 높여 희귀난치성 질환인 혈우병 환자들을 위한 신약을 개발할 것”이라고 말했다. 혈우병은 선천적으로 혈액응고인자가 부족해 지혈이 되지 않는 유전질환이다. 결핍된 특정 혈액응고인자를 투여해 치료하는 방법이...
    2024-07-16 10:46
  • 티움바이오, 혈우병 치료신약 ‘TU7710’ 유럽 임상 1b상 승인
    티움바이오, 혈우병 치료신약 ‘TU7710’ 유럽 임상 1b상 승인
    김훈택 티움바이오 대표는 “지난달 발표한 TU7710의 임상 1a상 중간결과에서 이 치료제의 특장점인 긴 반감기를 확인했다”라며 “글로벌 임상에 속도를 높여 희귀난치성 질환인 혈우병 환자들을 위한 혁신신약을 개발할 것”이라고 말했다. TU7710의 유럽 임상 1b상은 혈우병 환자 대상으로 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행된다. 임상에서 혈우병...
    2024-07-16 09:45
  • 임성기재단, 신약개발 연구 ‘제4회 임성기연구자상’ 공모
    임성기재단, 신약개발 연구 ‘제4회 임성기연구자상’ 공모
    의약학 분야 기초를 다지기 위해서는 단기 이익에 매몰되지 않고 경제논리로부터 자유로운 비영리단체를 만들어 지원해야 한다고 생각해왔다. 현재 임성기 재단은 생명공학, 의약학 등 분야에서 혁신적 연구 결과를 낸 연구자들을 시상하는 ‘임성기연구자상’을 제정했고, 희귀난치성질환 극복을 위한 연구 지원 등 다양한 연구개발(R&D) 지원 사업을 펼치고 있다.
    2024-07-07 09:25
  • 환자단체, 의사 집단휴진 철회 및 재발방지법 제정 환자촉구대회 [포토]
    환자단체, 의사 집단휴진 철회 및 재발방지법 제정 환자촉구대회 [포토]
    한국유방암환우총연합회·한국환자단체연합회·한국희귀난치성질환연합회 등 총 92개 환자단체 회원들이 4일 서울 종로구 보신각 앞에서 열린 의사 집단휴진 철회 재발방지법 제정 환자 촉구대회에서 구호를 외치고 있다. 조현호 기자 hyunho@
    2024-07-04 12:14
  • 대학병원 줄줄이 휴진…의·정갈등, 혼란 지속에 거리 나오는 환자들
    대학병원 줄줄이 휴진…의·정갈등, 혼란 지속에 거리 나오는 환자들
    한국환자단체연합회를 비롯해 한국유방암환우총연합회, 한국희귀·난치성질환연합회 등 100여 개 단체는 4일 서울 종로구 보신각 일대에서 집단휴진 철회 및 재발방지법 제정을 촉구하기로 했다. 한국환자단체연합회는 이날 입장을 내고 “의료공백 정상화에 대한 기대와 실망이 반복되고 있는 상황에서, 사태 해결을 위한 협의는커녕 환자의 불안과 피해를 도구 삼아...
    2024-07-03 16:05
  • 장수보다 중요한 ‘노년 건강’…“예방 중심 대비책 필요해”
    장수보다 중요한 ‘노년 건강’…“예방 중심 대비책 필요해”
    김진아 한국희귀·난치성질환연합회 사무국장은 "그간 정부는 영유아를 중심으로 예방접종 사업을 추진해, 감염병에 더욱 취약할 수 있는 고령자와 기저질환자 및 면역저하자에 대한 관심은 부족했다”며 “전 국민이 예방접종에 접근할 수 있다면 취약 계층을 보호하고 지역 사회 내 질병 부담을 줄일 수 있을 것”이라고 말했다. 임숙영 질병관리청...
    2024-07-02 16:19
  • 한국애브비, ‘제11회 가능성 주간’ 사회공헌활동 성료
    한국애브비, ‘제11회 가능성 주간’ 사회공헌활동 성료
    올해도 한국 희귀·난치성질환연합회를 비롯한 총 6곳의 환우회를 통해 신청자를 모집하고 100여 명의 환우에게 초상화가 전달될 예정이다. 공기 정화식물 모자이크는 공기 정화에 효과적인 천연 이끼인 ‘스칸디아 모스’를 코르크판에 부착하는 활동이다. 임직원들이 직접 제작한 200여 개의 키트를 희귀·난치성질환연합회 내의 쉼터와 평택종합복지타운 내...
    2024-07-01 09:15
  • 다음달부터 쓴 만큼 보험료 더 낸다…보험금 누수 효과볼까[멍든 실손보험中]
    다음달부터 쓴 만큼 보험료 더 낸다…보험금 누수 효과볼까[멍든 실손보험中]
    산정특례대상질환(암·심장·뇌혈관·희귀난치성 질환 등)으로 인한 의료비와 노인장기요양 1~2등급 이용자들은 제외된다. 그간 4세대 실손은 차등제를 3년간 유예하면서 손해율이 크게 오른 상황이다. 도수치료와 체외충격파 등 비급여 항목 지급액이 크게 늘어난 영향이다. 올해 1분기 기준 삼성화재·현대해상·DB손해보험·메리츠화재·KB손해보험 등 5개 주요...
    2024-06-26 05:00
  • 선천성 유전질환 ‘AMED 증후군’ 국내 첫 진단
    선천성 유전질환 ‘AMED 증후군’ 국내 첫 진단
    골수부전증후군은 골수의 부적절한 조혈로 인한 혈구감소를 보이는 희귀난치성 유전질환군으로 발생 빈도는 신생아 100만 명당 65명 정도로 낮다. 증상이 다양해 정확한 진단되지 않는 경우가 많아, 실제 유병률은 더 높을 것으로 추정되고 있다. 골수부전증후군 중 일부 질환은 급성 백혈병 또는 특정 고형종양으로 진행될 위험이 있어 면밀한 추적관찰이나 적정한...
    2024-06-24 10:02
  • GC녹십자, ‘혁신형 제약기업’ 재인증…5회 연속 유지
    GC녹십자, ‘혁신형 제약기업’ 재인증…5회 연속 유지
    GC녹십자는 지난해 매출액 대비 연구개발비 투자 비중을 12.5%로 1485억 원까지 늘렸으며 혈액제제 미국진출, 프리미엄 백신개발과 희귀 난치성 질환 영역의 혁신신약 개발에 성과를 냈다. 특히 대표 혈액제제 제품인 면역글로불린 ‘알리글로(ALYGLO)’는 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA) 품목 허가를 획득, 국내 최초로 13조 원 규모 미국 시장에 진출했다. 올해...
    2024-06-20 16:28
  • 정치권, 의정갈등 장기화 해법 찾기...방향은 '제각각'
    정치권, 의정갈등 장기화 해법 찾기...방향은 '제각각'
    복지위 소속 민주당 의원들은 기자회견에 앞서 조국혁신당, 개혁신당과 함께 의사 집단 휴진 사태와 관련, 한국환자단체연합회·한국희귀난치성질환협의회·한국유방암환우총연합회·한국중증질환연합회 등 4개 환자단체와 국회에서 간담회도 했다. 한편 추경호 원내대표는 '여야가 의료개혁 문제에서 다른 목소리를 내고 있다'는 지적에 "너무 앞서간 얘기...
    2024-06-18 16:15
  • KLPGA 프로골퍼 박민지 선수, 고려대의료원에 1억원 쾌척
    KLPGA 프로골퍼 박민지 선수, 고려대의료원에 1억원 쾌척
    해당 기부금은 희귀난치성 환자들의 치료에 소중히 사용될 예정이다. 고려대 국제스포츠학부 재학생이기도 한 박 선수는 “이번 경기 시작 전부터 우승하면 기부하겠다고 마음을 먹고 사흘 동안 플레이를 했는데, 오히려 타인을 도와주는 것으로 생각하니 편안한 마음으로 경기에 임할 수 있었다”라며 “모교이기도 하지만 질병 극복에 도움을 준 고려대의료원에...
    2024-06-17 09:05
  • 18일 동네병원도, 대학병원도 '셧다운'?…집단 휴진에 환자들 가슴만 멍든다 [이슈크래커]
    18일 동네병원도, 대학병원도 '셧다운'?…집단 휴진에 환자들 가슴만 멍든다 [이슈크래커]
    13일 중증아토피연합회, 한국유방암환우총연합회, 한국환자단체연합회, (사)한국희귀·난치성질환연합회 등 92개 환자단체는 서울 여의도 국회 정문 앞에서 기자회견을 열고 의료계의 집단 휴진을 비판하면서 계획 철회를 촉구했습니다. 환자단체는 "대한의사협회(의협)의 집단휴진과 서울의대·서울대병원 교수협의회 비대위 등의 무기한 휴진 결의에 대해 깊은...
    2024-06-13 16:18
  • 제약바이오업계, 연이은 ‘자사주’ 매입…‘실적개선’ 자신감
    제약바이오업계, 연이은 ‘자사주’ 매입…‘실적개선’ 자신감
    희귀난치성 질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오도 지난달 자사주 매입에 나섰다. 김훈택 티움바이오 대표이사는 5월 21일 자사 주식 1만4100주를 장내 매수했다. 회사 관계자는 “최근 자궁내막증 치료제 메리골릭스의 유럽 임상 2a상에서 신약으로 개발 성공 가능성을 확인했고, 하반기에는 면역항암제 ‘TU2218’, 혈우병 치료 신약 ‘TU7710’의 임상 결과가...
    2024-06-12 05:00
  • 지아이이노베이션, 美 FDA로부터 GI-102 희귀의약품 지정
    지아이이노베이션, 美 FDA로부터 GI-102 희귀의약품 지정
    ODD는 희귀 질환 중 연간 유병률이 10만 명 미만인 난치성 질환을 목표하는 치료제에 대한 장려 제도다. 희귀 질환을 목표로 하는 치료제는 세액 공제, 승인신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 독점 판매권 부여 등의 혜택을 받는다. GI-102가 ODD 허가를 받은 육종은 암세포들이 지방, 근육, 신경, 섬유상 조직, 혈관 등 연부조직에서 형성되는 종양으로 성인 악성...
    2024-06-11 13:39
  • 유한건강생활‧인벤티지랩, 헴프기업 사업화 지원 과제 선정
    유한건강생활‧인벤티지랩, 헴프기업 사업화 지원 과제 선정
    2022년 계약 체결 이후 지속적인 제제 및 비임상 연구를 통해 1개월 지속되는 약동학 프로파일과 이와 연계된 난치성 신경계질환 적응증에 대해 기존 제형 대비 우수한 효능을 확인했다. 이번 헴프기업 사업화 지원 과제 선정으로 양사는 2년간 15억 원을 지원받는다. 과제 수행 기간에 주관기관 유한건강생활은 YC-2104 원료 확보 및 비임상 GLP 독성시험 진행을 위한...
    2024-06-11 09:01
  • 대한민국 바이오텍, 세계 무대 도전…바이오USA서 기술력 뽐내
    대한민국 바이오텍, 세계 무대 도전…바이오USA서 기술력 뽐내
    AI 기반 희귀·난치성 질환 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 4~5일 공동 바이오헬스 홍보관에서 열릴 IR 세션에서 글로벌 제약사, 벤처캐피탈(VC), 유관 기관에 핵심 기술을 소개한다. AI 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse®)를 활용한 희귀난〮치성 질환 치료제 개발 기술력과 이를 활용해 연구개발 중인 주요 희귀난〮치성 질환 치료제 파이프라인 PHI-101...
    2024-06-04 15:11
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