지질나노입자(LNP)와 아데노연관바이러스(AAV)를 이용해 TaRGET 유전자가위를 조직에 전달해 유전자를 교정해 치료한다.
엔세이지는 CRISPR-Cas12, 13을 활용해 유전성 질환 치료제 개발에 나서고 있다. 2024년 미국 자회사를 통해 적용 유전질환에 대한 전임상을 마치고, 글로벌 임상 1상을 신청할 계획이다. 최근에는 과학기술정보통신부의 ‘바이오...
환자의 몸에서 줄기세포를 채취해 내부의 유전자 일부를 삭제하거나 변형시켜 재주입하는 방식이다. '치료제'로 불리고 있지만 ‘치료법’에 가까우며, 카스거비의 가격은 확정되지 않았으나, 미국 현지 매체 보도에 따르면 약 220만 달러(29억 원) 이상으로 추정된다.
고가의 가격만큼 투약 효과가 극적이다. 한 번의 투약으로 완치 효과를 얻을 수 있는 것으로 알려졌다....
유전자가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 있다. 그래서 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다.
툴젠은 차세대 off-target 예측법인 Extru-seq과 TAPE-seq 등의 연구성과를 올해 1월 Genome biology지와 Nature...
JW중외제약(JW Pharmaceutical)은 13일 고형암 치료제로 개발하고 있는 STAT3 표적항암제 ‘JW2286’의 임상1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 밝혔다.
이번 임상1상은 60여명의 건강한 성인 한국인과 코카시안을 대상으로 JW2286의 안전성, 내약성, 약동학적 특성을 평가하며 서울대병원에서 진행될 예정이다.
JW2286은 STAT3을...
JW중외제약은 고형암 치료제로 개발하고 있는 ‘JW2286’의 임상 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 13일 밝혔다.
이번 임상시험은 서울대학병원에서 60여 명의 건강한 한국인 및 코카시안 성인을 대상으로 JW2286의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 평가를 목적으로 한다.
JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의...
발표에 따르면 NTX-301은 현재 고령의 급성골수성백혈병(AML)과 골수이형성증후군(MDS) 대상 표준치료제로 사용되고 있는 저메틸화제(HMA)보다 더 강력한 항암 효과를 보였다. AML 세포에서 DNMT1을 강하게 저해해 유전자 발현 패턴에 발생한 문제를 정상화으며 암세포의 활성도 강하게 억제했다.
NTX-301과 애브비에서 개발한 AML 치료제 베네토클락스...
면역세포의 치료 효과로부터 암세포가 회피한다는 것을 발견했다"고 말했다.
연구진은 해당 치료제 개발에 크리스퍼 캐스9(CRISPR/Cas9) 유전자가위 기술을 이용해 T세포의 BTLA 단백질을 제거해 암세포의 회피전략을 차단하는 기술을 적용했다.
회사 측에 따르면 신규 CAR-T 치료제는 종양동물모델에서 항암효과를 보였다. 또 이 효능이 BTLA...
또 차세대 3대 영역 플랫폼인 표적단백질분해(TPD), 방사성의약품치료제(RPT), 세포·유전자치료제(CGT) 사업의 확장을 꾀할 계획이다. 이와 함께 사업개발본부 산하로 사업개발팀과 전략투자팀을 통합 편성하는 등 시너지를 도모하기로 했다.
신임 최 본부장은 중국 베이징 국제고를 거쳐 미국 시카고대에서 생물학을 전공했다. 이어 시카고대 뇌과학연구소...
최근 차세대 혁신 기술로 떠오르고 있는 New Modelity인 mRNA 플랫폼 기술을 이용하여 자궁경부암, 두경부암 등 다양한 항암 치료제 백신과 감염성질환 백신, 특히, 진드기가 매개되어 발병되는 중증열성혈소판감소증후군(SFTS)의 유발 바이러스(SFTSV)를 예방 및 치료제를 개발하고 있다.
mRNA 백신의 유전자 발현체는 가톨릭대학교 남재환 교수 연구팀이 보유한...
NM301은 간세포유전인자(HGF)를 발현하도록 만든 아데노부속바이러스(AAV) 기반의 유전자치료제다. 헬릭스미스가 치료 효과를 높이고, AAV 벡터를 대규모 생산에 적합하도록 특별히 설계한 자체 개발 제품이다.
헬릭스미스는 NM301을 일차적으로는 루게릭병(ALS, 근위축성 측삭경화증) 치료제로 개발하고자 노스웨스턴대학교 연구진과 공동연구를 해왔다. 이를...
전 세계적으로 올해 6월까지 세포치료제는 62건, 생체 내 유전자치료제는 14건이 승인됐다. 제품의 정밀한 맞춤형 공정이 필요한 분야인 첨단바이오의약품 제조·생산에 대한 아웃소싱이 전 세계적으로 느는 추세다.
장 대표는 “세포·유전차치료제 등 첨단바이오의약품 CDMO 시장은 2019년 15억2000만 달러(약 1조9800억 원)에서 2026년 101억1000만 달러(약 14조 원)로 연평균...
및 치료 용도에 대한 권리를 유럽에서 확보할 수 있게 됐다.
또한, 유럽 내 제약 시장 규모 Top 5인 영국, 스페인, 이탈리아, 프랑스, 독일을 포함해, 네덜란드, 스웨덴 등 7개국에 특허를 등록할 계획인 만큼 빠르게 성장 중인 항암 유전자 치료제 시장에서 코오롱생명과학이 해외 사업을 전개하는 데 도움이 될 것으로 기대하고 있다. 이번 특허와 관련된 연구...
이번 계약에 따라 싸이토젠의 액체생검 플랫폼은 로젠버그 박사 연구소에서 진행중인 항암요법(세포치료제, CAR-T, 면역요법 등) 관련 연구에서 환자 치료과정 모니터링에 사용될 예정이다.
싸이토젠 관계자는 “글로벌 면역항암제 시장은 오는 2027년 200조원 이상으로 전망되는 거대한 시장”이라며 “이번 액체생검 플랫폼 도입을 통해 암진단 및...
탁월한 치료효과를 보인다는 사실을 확인했다.
MP2021은 류마티스 관절염 치료제로의 개발 가능성도 확인됐다. 최근 미국류마티스학회에서 공개된 전임상 데이터를 보면, MP2021은 콜라겐 유발 관절염 생쥐 모델에서 염증을 효과적으로 억제했다. 또한, 연골의 손상, 뼈 침식, 염증 관련 유전자의 발현을 현저히 감소시켰다.
메드팩토와 길로연구소는 MP2021이...
내부에 다양한 생체활성인자인 DNA, RNA, 단백질, 지질, 대사물질 등을 포함하고 있어 진단용 바이오마커, 치료제, 약물 수송체 등으로 개발되고 있다.
한국엑소좀학회는 2009년 6월 세포밖소포체(Extracellular Vesicles and Exosomes)관련 학회로 세계 최초로 창립된 이래, 정기 학술 총회를 통해 국내외 엑소좀(세포밖소포체) 분야의 학술발전을...
블록버스터 신약 휴미라, 키트루다, CAR-T(키메릭항원수용체 T세포) 치료제 등 세포 및 유전자 치료 의약품이 CDMO를 통해 생산되고 있다.
한국바이오협회 자료를 보면 2020년 기준 전 세계에는 100개 이상의 바이오의약품 CDMO 기업이 있으며, 삼성바이오로직스를 비롯해 스위스 론자(Lonza), 중국 우시바이오로직스(Wuxi Biologics), 미국 캐털란트(catalent) 등이 상위...
뉴라클제네틱스 습성노인성황반변성 치료를 위한 유전자치료제 ‘NG101’의 캐나다 임상 1/2a상 첫 환자 투여를 마쳤다고 28일 밝혔다.
습성노인성황반변성 치료제는 2021년 기준 73억 달러 규모의 시장을 형성하고 있으며, 전 세계적인 고령화로 2031년 228억 달러(약 30조 원) 규모로 성장이 예상된다. 현재 환자의 눈에 반복적으로 투여하는 루센티스(Lucentis)나...
카나리아바이오는 을지대학교병원 황인환 교수 연구팀과 24명의 난소암 말기 환자를 대상으로 오레고보맙 치료를 진행할 계획이다.
큐로셀, GMP시설 첨단바비오의약품 제조업 허가 획득
큐로셀은 첨단바이오의약품 제조업에 대해 식품의약품안전처로부터 허가를 취득했다고 21일 밝혔다. 첨단바이오의약품과 세포·유전자 치료제 개발 및 취급을 위해서는...
또한, 대조군과 대비해 연골의 손상, 뼈 침식 및 염증 관련 유전자의 발현도 현저히 감소했다. 메드팩토는 2024~2025년 IND 제출을 예상하고 있다.
김 대표는 “염증성 관절염은 의학적 미충족 수요가 많은 상황”이라며 “1차 치료 실패자가 70~80%에 달하고, 환자 중 6~17%는 어떤 치료제에도 반응하지 않고 있다. 류마티스 관절염만 70조 원, 건선관절염 19조 원 등 뼈...
도스탈리맙 성분의 진행성·전이성 자궁내막암 치료제인 젬퍼리주(글락소스미스클라인)와 사트랄리주맙 성분의 시신경척수염 범주질환 치료제 엔스프링프리필드시린지주(한국로슈)에 대해선 국민건강보험 급여를 적용한다.
젬퍼리주 대상은 백금 기반 화학요법 치료 중·후 진행된 재발성·진행성 자궁내막암에서 특정 유전자 검사 조건을 만족하는 경우다....