산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전 질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS...
것”이라며 유전자 공학 기술이 생물 다양성에 기여할 수 있다고 자신한 바 있습니다. 1993년 개봉해 전 세계적으로 흥행한 영화 ‘쥐라기 공원’은 한 부유한 사업가가 유전자 복제 기술을 통해 멸종한 공룡을 되살려내고 인간의 통제로 공룡 테마파크를 만들려 하지만, 부활한 공룡들이 인간을 공격하고 놀이공원의 파멸을 가져온다는 이야기를 다루죠.
FDA 승인은...
CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 면역 T세포를 채취한 후, 암세포를 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거쳐 다시 환자의 몸에 주입하는 항암제다. 환자의 자체 세포를 활용하는 개인 맞춤형 치료제이며, 정상 세포 손상을 최소화하고 암세포만 특이적으로 공격할 수 있어 각광받는다. 현재 카빅티를 비롯해 △노바티스의 ‘킴리아’ △길리어드 ‘예스카타’...
정인경 한국과학기술원(KAIST) 생명과학과 교수는 유전자 세트인 게놈(Genome)의 3차구조 기반 유전자 조절 기전 연구를 국내에 선도적으로 도입하면서 파킨슨병, 암 등의 새로운 원인을 규명한 성과를 인정받았다.
오탁규 분당서울대학교병원 마취통증의학과 교수는 대규모 인구 코호트 연구를 통해 빅데이터를 활용해 국내 마약성 진통제 사용 실태와...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해...
바이오 재생의료 전문기업 시지바이오는 인간 유전자 재조합 골형성 촉진 단백질 2(rhBMP-2)를 탑재한 차세대 골대체재 ‘노보시스 퍼티(NOVOSIS PUTTY)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신의료기기로 지정됐다고 2일 밝혔다. 국내 기업이 개발한 인체 삽입용 의료기기로는 최초다.
FDA의 혁신의료기기 지정 제도는 지난해 9월 생명을 위협하거나 평생...
HLB파나진, 폐암 진단기기 신제품 2종 수출 허가 취득
HLB파나진은 식품의약품안전처로부터 비소세포폐암(NSCLC) 유전자 변이인 RET와 c-Met를 타깃으로 하는 분자진단 기기에 대한 수출 허가를 취득했다고 27일 밝혔다. 인공 DNA(PNA)에 기반을 둬 다양한 변이를 동시적으로 빠르게 검출(multiplex real-time PCR)하는 방식으로, 민감도가 매우 높아 소량의 검체만으로도...
혈우병 B는 혈우병 중 하나로 X염색체에 있는 유전자 변이로 혈액 내 피를 굳게 하는 제9응고인자가 부족해 발생한다. 제8응고인자가 부족하면 혈우병 A로 분류된다.
한국혈우재단에 따르면 2018년 기준 혈우병 A형 환자는 1721명, B형은 427명이다.
두 질환은 응고인자만 다를 뿐 증상이 같다. 상처가 나면 피가 멈추지 않고 쉽게 멍이 들고, 코피가 잘 나고, 잘 붓는다....
유전대사질환이란, 특정 유전자의 돌연변이로 인해 유전자의 산물인 단백질의 변화가 발생하여 초래되는 병이다. 예를 들어 어떠한 효소에 이상이 있으면, 그 효소에 의해 대사되어야 할 물질이 대사되지 못하고 인체에 비정상적으로 축적되어 기능 장애가 나타난다. 많은 대사질환의 경우에 조기 치료 받지 않으면 뇌, 간, 신장에 회복할 수 없는 손상이 남게 된다....
연구진은 성인 50만 명의 유전자와 건강정보가 담긴 영국 바이오뱅크(UK Biobank)에서 3만2094명의 뇌 사진을 받아 분석한 결과, 하루 흡연량이 많을수록 뇌 용량이 작아진다는 사실을 확인했다.
이 연구 결과는 전날 생물 정신의학 분야 학술지인 생물정신의학(Biological Psychiatry)에 발표됐다.
로라 J. 비어우트 워싱턴대 석좌교수는 “과학자들은 최근까지도 흡연이 뇌에...
앱클론은 유전자가위 기술을 활용해 체내 면역세포인 ‘T세포’를 변형하는 카티(CAR-T) 세포치료제를 개발 중이다. 변형된 T세포는 정상 세포를 손상하지 않으면서 암세포만 특이적으로 공격하게 된다.
진코어는 선천 망막 질환과 뇌 질환 치료제를 연구한다. 최근에는 차바이오그룹 산하 차종합연구원, 차바이오텍과 겸상 적혈구 빈혈 및 베타지중해빈혈 치료제 개발을...
mRNA 백신의 유전자 발현체는 가톨릭대학교 남재환 교수 연구팀이 보유한 국내 자체 기술을 토대로 개발돼, 특허 이슈 없이 상업적으로 사용 가능하다.
아울러 SML바이오팜은 지난 10월 식품의약품안전처 감염병 대응 혁신기술 지원 연구사업을 통해 개발된 RNA 등 Payload를 효율적으로 인체에 전달하는 전달체인 Lipid NanoParticle (LNP) 기술을 이전 받은 바 있다....
또한, 자신의 골수를 이용하기 때문에 유전자 변형이나 면역학적 거부 반응에 대한 우려가 적다는 장점이 있다.
양성철 관절센터 센터장은 “환자에게 재생 물질이 풍부한 줄기세포를 주사해 연골 재생을 돕고 항염증 작용으로 통증을 낮추고, 관절염 진행속도를 늦출 수 있다”라며 “시술 시간이 20~30분 정도 소요되기 때문에 관절염 초기나 중기(2, 3기) 환자는 물론...
또한, 연골의 손상, 뼈 침식, 염증 관련 유전자의 발현을 현저히 감소시켰다.
메드팩토와 길로연구소는 MP2021이 류마티스 관절염 치료에 작용하는 기전과 관련한 논문을 국제학술지에 투고할 예정이다.
연구진은 "기존 약제와 다른 작용기전을 가진 MP2021은 특이적으로 염증과 뼈의 손실을 동시에 억제하는 혁신적인 치료제”라면서 “류마티스 관절염...
또한, 대조군과 대비해 연골의 손상, 뼈 침식 및 염증 관련 유전자의 발현도 현저히 감소했다. 메드팩토는 2024~2025년 IND 제출을 예상하고 있다.
김 대표는 “염증성 관절염은 의학적 미충족 수요가 많은 상황”이라며 “1차 치료 실패자가 70~80%에 달하고, 환자 중 6~17%는 어떤 치료제에도 반응하지 않고 있다. 류마티스 관절염만 70조 원, 건선관절염 19조 원 등 뼈...
이번 행사에서 동아에스티 오픈이노베이션 센터의 류은주 전무가 ‘동아에스티 글로벌 성장전략'을 주제로 유전자치료제 공동연구를 포함한 동아에스티 R&D 파이프라인과 글로벌 오픈이노베이션 전략에 대해 발표했다.
동아에스티는 우수한 연구로 한국인 과학자들의 위상을 높인 2명의 연구자에게 ‘동아 ST 펠로우십상(KASBP-Dong A ST fellowship)’을...
초기에는 두 시각세포인 막대세포와 원뿔세포 중 막대세포가 먼저 손상돼 어두운 곳에서 시력이 감소하는 야맹증이 나타나고 주변 시야가 좁아지게 된다. 시각세포의 파괴가 원뿔세포까지 진행되면, 중심 시야도 볼 수 없게 되면서 완전히 실명하게 된다.
유전성 망막변성질환을 발생시킬 수 있는 원인 유전자는 약 270개 이상으로, 원인 유전자의 종류에...
손상되거나 누락된 생존운동신경세포1(SMN1) 유전자로 인해 SMN 단백질 생산이 결핍되면서 발생한다. 몸쪽 근육의 대칭적인 근력 약화와 근육 위축이 가장 특징적인 증상이다.
증상 발현 시기에 따라 척수성 근위축증은 4가지 유형으로 나뉜다. 생후 6개월 이전에 발현하는 1형 환자는 두 돌을 넘기기 어려우며, 생후 7~18개월에 발현하는 2형 환자의 70%는 25세 이전...
하지만 악성 뇌종양은 유전적 질환이 환자 개개인에게 국한된 특발성 질환인 경우가 대다수다.
박수정 교수는 “가족력으로 인해 뇌종양이 발생한 경우 해당 환자는 뇌종양뿐 아니라 모든 종양에 취약한 것”이라며 “세포 분열을 멈추게 하는 유전자에 변이가 있거나 세포 분열이 멈추지 않고 계속 진행되는 변이가 있는 것”이라고 말했다.
뇌종양은 수술적 치료와...