산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이른다.
알리코제약, 정부 국책 과제 선발…연구비 66억
알리코제약이 과학기술정보통신부가 추진하는 국책 과제사업에 최종 선발됐다고 12일 밝혔다....
연구팀은 신장 손상의 시작 부위인 근위세뇨관을 표적으로 연구한 결과 Lrig1 유전자를 신장 줄기세포 표지자로 제시했다. Lrig1 세포는 위나 피부, 소장 등 다양한 조직에서 장기간 생존하며 조직 재생에 관여하는 것으로 알려졌다.
연구팀은 형질전환 마우스 모델을 활용해 생애 전 주기에 걸쳐 신장 발달과정 동안 Lrig1 세포를 추적했다. 마우스 배아 단계...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다는 게 회사측의...
체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩...
체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속해서 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩...
마크로젠 유전자검사 서비스 ‘젠톡’, 삼성전자 ‘갤럭시’에 탑재
마크로젠은 삼성전자와 유전체 데이터 기반 헬스케어 서비스의 연구개발과 사업화를 목적으로 업무협약(MOU)을 체결했다고 24일 밝혔다. 이번 협약으로 마크로젠의 유전자·미생물검사 기반 건강관리 플랫폼 ‘젠톡(GenTok)’이 삼성 헬스에 탑재, 일상생활 라이프로그와 유전자검사 분석...
‘LB54640’은 LG화학이 자체 개발해 올해 1월 리듬파마슈티컬스에 글로벌 라이선스를 이전한 포만감 신호 유전자(Melanocortin-4 Receptor, MC4R) 작용제이다. 올 상반기 국내 제약업계 기술수출 중 최대 규모 선급금(1억 달러, 약 1300억 원)을 기록하며 잠재력 높은 신약물질로 평가받고 있다.
리듬파마슈티컬스는 5월 진행한 투자자 대상 기업설명회에서...
벡세로는 유전자 재조합 백신으로 생후 2개월 이상에서 수막구균 혈청군B에 의한 침습성 수막구균 질환을 예방할 수 있는 백신 주사제다.
수막구균 감염증은 수막구균에 의한 급성감염성질환으로 주로 수막염과 패혈증을 일으키는 중증 질환이다. 주요 증상으로는 두통, 발열, 경부경직, 구토, 의식 저하 등이 있으며 비말 또는 직접 접촉에 의해 전파되기 때문에...
배지는 세포를 배양·생산하는데 필요한 영양분이자 먹이로 세포유전자치료제의 품질에 영향을 미친다.
주력 제품은 3세대 화학조성배지 ‘셀커(CellCor)’이다. 모든 성분이 화학적으로 규명된 원료를 사용해 만들어진다. 세포유전자치료제 전용 3세대 배지 기술을 가진 기업은 전 세계적으로도 드문 것으로 알려져 있다.
공모자금은 글로벌 사업 확장에...
제핏은 유전자 편집 기술을 적용한 대사성질환 맞춤형 제브라피쉬 모델과 약물 스크리닝 플랫폼을 지원한다.
양사는 올해 말까지 새로운 기전의 혁신신약 후보물질 발굴을 목표로 하고 있다. 이를 위해 JW중외제약은 인공지능(AI) 기반 연구개발(R&D) 플랫폼 ‘주얼리’에서 도출한 초기 유효 화합물을 제핏에 전달하며, 제핏의 스크리닝 플랫폼을 통해 해당...
산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전 질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분 환자가 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전 질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분 환자가 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전 질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하며, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는...
(자궁내막 손상 난임 모델에서 3D 프린팅을 이용한 약물 2종 탑재-바이오스캐폴드의 자궁내막 재생 효과 연구) △배민선 영상의학과 교수(한국인 여성의 유방암 발생 위험도 예측을 위한 유방촬영술 기반 딥러닝 모델 개발과 평가: 다중유전자 위험도 검사와의 통합 연구) △박지원 정형외과 교수(영상-임상 데이터를 통합한 경추 척수증에 대한 치료 결정 지원 통합...
체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이런 1세대 치료제는 2주에 한 번씩...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전 질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이른다.
동아에스티, 아이디언스와 전략적 지분투자·공동개발 계약
동아에스티는 일동제약그룹의 신약 개발 전문 회사 아이디언스와 전략적 지분투자...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전 질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자 관계자는 “이번...