선천성희귀질환 검색결과, 3페이지

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GC녹십자, 헌터증후군 치료제 허가…세계 최초 뇌실투여 방식

대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 되어 기쁘다”며 “일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다. 한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다.

2021-01-22 14:25
한미약품, 선천성 고인슐린혈증ㆍ단장증후군 치료제 美 FDA 임상 2상 승인

2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존했다. 이에 미국 FDA와 유럽 EMA는 2018년 LAPS Glucagon Analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했고, 지난해 EMA는 인슐린...

2021-01-21 10:47
[BioS]한미약품, 고인슐린혈증∙단장증후군 치료제 美 2상 승인

선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명의 빈도로 발병하는 희귀질환으로 허가외 의약품이나 외과적 수술을 통해 치료받고 있는 상황으로 현재까지 승인받은 치료제는 없다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 단장증후군은 10만명당 5명...

2021-01-21 10:34
휴온스랩, '단장증후군' 치료제 개발 속도…중기부 '창업성장기술개발사업' 선정

치료제’뿐 아니라 추진하고 있는 여러 펩타이드 의약품, 바이오 의약품 파이프라인 연구개발에도 더욱 박차를 가하겠다”라고 밝혔다. 한편, 단장증후군은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장 50% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키는 질환이다. 10만명 당 24.5명 발생하는 희귀질환으로 국내 환자 수는 1만2000여 명으로 추산된다.

2020-12-28 08:52
김미려 둘째 아들, 희귀병 질환 고백 “고도근시로 現 시력 마이너스”

선천성 콜라겐 결핍으로 전세계적으로도 희귀한 질환을 갖고 태어난 것. 현재 김미려 둘째 아들 이온은 고도근시로 시력이 현재 마이너스다. 김미려 남편 정성윤은 “반년마다 병원에 가서 검사받고 치료도 받고 있다”며 “시력보다 망막 분리가 안 되는 게 더 중요하다”고 전했다. 선천성 콜라겐 결핍은 망막, 고막, 시신경, 관절 등에 문제가 생길 수 있는 희귀...

2020-12-26 23:19
레졸루트, ‘RZ402’ 미국 임상 1상 승인

희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 주력하고 있는 레졸루트는 유럽과 미국에서 임상 2b상 진행 중인 선천성 고인슐린증 치료제 ’RZ358’에 이어 더욱 견고한 R&D 파이프라인을 갖췄다. RZ358은 올해 6월 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPD)’에 지정됐으며, 내년 하반기 주요 데이터를 확인할 수 있을 것으로 예상된다. 레졸루트는 지난달 나스닥 상장에...

2020-12-14 09:19
김미려 아들, 선천성 콜라겐 결핍 “마이너스 시력보다 ‘이것’ 중요”

알고 보니 아들 이온은 선천성 콜라겐 결핍으로 유전적으로 발생한, 전 세계적으로도 희귀한 질환을 갖고 태어난 것으로 확인됐다. 아들 이온은 고도근시로 시력이 현재 마이너스다. 정성윤은 “반년마다 병원에 가서 검사도 받고 치료도 받고 있다”고 전했다. 김미려는 “시력보다 망막 박리가 안 되는 게 더 중요하다고 위로하더라”고 밝혔다.

2020-12-13 20:50
[위클리 제약·바이오] 셀트리온 코로나 치료제, 임상 1상서 효과 확인 外

레졸루트는 희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 바이오벤처로, 양사는 2019년 이 회사에 공동 투자해 최대주주가 됐다. 레졸루트는 이번 상장으로 시장에서 레졸루트의 인지도를 높이는 것과 더불어 주식 유동성을 개선하고 기관 투자자의 저변을 확대해 장기적으로 주주 가치를 높일 수 있는 기반을 마련했다. 또한, 현재 주력하고 있는 선천성...

2020-11-06 16:33
한독·제넥신이 최대주주 美레졸루트, 나스닥 상장 성공

RZ358은 선천성 고인슐린증을 치료하는 혁신신약(first-in-class)으로 인슐린 수용체 특정 부위에 작용을 하는 단일클론항체이다. 올해 6월 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease, RPD)’으로 지정된 바 있다. 현재 2b 임상을 진행 중이며, 내년 하반기 주요 데이터(Topline data)를 확인할 수 있을 것으로 예상된다. 당뇨병성...

2020-11-06 10:37
한독, 레졸루트 美 캐피탈사에 472억 투자 유치…나스닥 상장 계획

한편, 선천성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’은 6월 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease, RPD)’으로 지정됐다. 이를 통해 레졸루트는 ‘RZ358’ 개발을 가속화 할 수 있게 됐으며 ‘RZ358’ 시판 승인 시 다른 개발의약품에도 적용 가능한 우선심사바우처를 받을 수 있게 됐다. 한독은 ‘RZ358’과 ‘RZ402’에 대한...

2020-10-12 09:33
[위클리 제약·바이오] 셀트리온, 코로나19 항체치료제 안전성 입증 外

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 헌터라제는 지난해 7월 중국 품목 허가 신청에 이어 9월 NMPA로부터 우선 심사 대상으로 지정된 바 있다. 헌터라제의 중국 등 중화권 국가 상업화는 수출 계약을 맺은 캔브리지가 담당한다. 사노피, 한미 '에페글레나타이드' 개발 결국 중단한미약품은...

2020-09-11 15:02
[BioS]GC녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 中 허가

헌터증후군은 선천성 희귀질환으로 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등의 증상을 나타낸다. 일반적으로 남아 15만여 명 중 1명의 비율로 발생하지만 동아시아 국가에서의 발생 비율이 높다고 알려져 있다. 실제로 대만에서는 약 5~9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 것으로 알려졌다. 중국은 2018년부터 헌터증후군을...

2020-09-09 10:18
GC녹십자, 헌터증후군 치료제 '헌터라제' 중국서 품목 허가

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남아 15만여 명 중 1명의 비율로 발생하는데 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5~9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생해 동아시아 국가에서의 발생 비율이 더 높다고 알려져 있다. 현재 중국 내 헌터증후군 환자는 약 3000명 이상으로...

2020-09-09 09:12
가스안전공사, 희구질환 투병 중인 충북 어린이 2명 치료비 등 지원

가스안전공사는 치료와 생활에 어려움이 있는 희귀 질환, 선천성 질환으로 투병 중인 충북지역 어린이 2명을 초록우산 어린이재단으로부터 추천받아 후원 대상으로 선정했다. 김광직 가스안전공사 감사는 “후원 아동들의 안타까운 사연을 접하고 조금이나마 치료와 생활환경 개선에 보탬이 되기 위해 기부하게 됐다”며 “어렵고 힘든 환경이지만 희망을 잃지 않고...

2020-08-11 15:08
[위클리 제약·바이오] 유한양행-지아이이노베이션, 알레르기 치료제 '빅딜' 外

이번 지정은 선천성 고인슐린증 신약 랩스 글루카곤 아날로그(LAPS Glucagon Analog)에 이어 두 번째다. RPD 연속 지정에 따라 30여 개에 이르는 혁신신약 파이프라인들이 희귀질환 분야에서 혁신성을 확고히 입증받게 됐다는 것이 회사 측의 설명이다. ◇메지온, '유데나필' 美FDA 허가신청 제출 = 메지온은 미국 FDA에 단심실증환자 치료제 '유데나필'의 신약 허가신청...

2020-07-04 08:00
[증시 키워드] 한한령 해제 기대감? 화장품ㆍ엔터ㆍ카지노주 '급등'…FDA 신약허가 신청에 메지온↑

‘Jurvigo’를 선천성 심장 기형 (단심실증)으로 인해 폰탄수술을 받은 12세 이상 환자에 대해 생리적 기능을 향상시키는 치료제로서 승인 요청했다”고 설명했다. FDA는 60일 간 메지온이 제출한 서류의 적정성을 판단한 후 14일 내에 심사승인 여부를 회사측에 통보한다. 그 이후에는 FDA가 정식심사를 시작해 희귀질환치료제로 인한 단축심사를 6개월...

2020-07-01 08:38
[BioS]한미약품, "단장증후군 신약 美 '소아 희귀약' 지정"

단장증후군(Short bowel syndrome)은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하며, 심한 경우...

2020-06-30 13:07
한미약품, 단장증후군 신약 美FDA 소아 희귀의약품 지정

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하다. 특히 신생아 10만 명 중 약 24.5명에서...

2020-06-30 11:26
한미약품, 비만 및 선천성 고인슐린혈증 치료제 美FDA 희귀의약품 지정

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환으로, 신생아 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발생하며, 이 중 60% 정도가 생후 1개월 안에 진단을 받는다. 현재까지 해당 질환으로 허가받은 치료제가 없어 다수의 신생아와 소아들은 조기 진단에도 불구하고 의약품 허가 외(off-label) 처방 등 불충분한 치료만 받을 수 있어...

2020-06-26 14:13
한독-제넥신 투자 레졸루트, 美 FDA 희귀 소아질환 의약품 지정 획득

선천성 고인슐린증은 2만5000~5만 명 출생 당 1명꼴로 발생하는 초희귀질환이다. 인슐린의 과다한 분비로 저혈당이 반복적으로 나타나며 저혈당으로 인해 발달 지연, 발작, 혼수상태뿐 아니라 사망에 이를 수 있다. 그러나 선천성 고인슐린증을 적응증으로 하는 치료제가 없어 다른 치료제에 의존해야 했던 환자들이 심각한 부작용이나 약효의 한계 등의 어려움을...

2020-06-15 10:40

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