퇴행성뇌질환 이외의 다른 질환으로 확장 및 적용가능한 혁신신약의 개발 가능성에 대해 심도있는 논의를 진행했다.
셀리버리의 연구개발 및 사업개발 책임자는 “TSDT 플랫폼기술은 유전자치료제와 융합될 경우 치료 효율성이 극대화 된다는 것을 증명했다”면서 “다양한 불·난치성 유전병에 적용되어 공동개발은 물론 연속적인 플랫폼기술 라이센싱...
이번 협약은 국내 미충족 의료 수요를 해소하고, 희귀∙난치성 질환 환자들의 치료 기회를 확대해 국민 건강 증진에 기여하고자 마련됐다.
협약에 따라 동아에스티와 국가임상시험지원재단은 해외에서 개발 및 시판됐으나 미도입된 신약을 국내로 도입하기 위해 해당 의약품 정보를 공유하고 도입에 필요한 상호 협력을 이어갈 계획이다.
국가임상시험지원재단은 전문가...
내 신체적·정신적으로 심각한 무능력 상태가 되고 결국 사망에 이르지만 근본적인 치료제는 없다.
종근당은 지난 26일 서울성모병원 옴니버스파크에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하면서 희귀질환 연구에 박차를 가하고 있다. 이곳에서 미충족 수요가 높고 기존의 방법으로 치료제 개발이 어려웠던 타깃의 희귀·난치성 치료제를 개발할 계획이다.
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오 중국 한소제약으로부터 자궁내막증 신약후보물질 ‘TU2670’의 기술수출 계약금(Upfront)을 수령했다고 28일 밝혔다.
티움바이오는 지난 8월 한소제약과 TU2670의 중국지역 전용실시권에 대해 계약금 450만 달러(약 64억 원)을 포함한 총 1억7000만 달러(약 2434억 원) 규모(로열티 별도)의 기술수출 계약을...
미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자가 20만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 신속 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사, 임상 보조금 지원, 임상 2상 이후 조건부 판매 등의 혜택이 제공된다.
EU204는 현재 EBV 양성 림프종 및 고형암(위암) 환자를 대상으로 국내 임상 1/2a상을 진행 중이다....
효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀∙난치성 치료제를 개발할 계획이다.
장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV, Adenovirus-Associated Virus)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및...
셀리버리는 불∙난치성 희귀유전질환 핵산치료제로 개발중인 근위축성 이영양증(myotonic dystrophy type 1: DM1) 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(antisense oligonucleotide: ASO) 치료제의 세포내 전송 및 질병유발 특정유전자의 발현억제효능 증명에 성공했다고 26일 밝혔다.
셀리버리는 이 유전질환을 타깃하는 100여 종의 안티센스 올리고핵산(ASO)를 디자인했다....
삼진제약은 혁신 신약개발 전문기업 온코빅스와 암·섬유화 난치성질환 치료제 연구개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 19일 밝혔다.
이번 협약으로 삼진제약은 암∙섬유화 신약 후보물질의 유도체 합성, 제형 및 제조품질관리(CMC) 연구를 진행하게 된다. 온코빅스는 자사의 혁신 신약개발 플랫폼 ‘TOFPOMICS®(토프오믹스)’를 기반으로 신약 후보물질...
이뮤노반트의 피트 살즈만(Pete Salzmann) 대표는 “신규 적응증 두 가지 모두 자기 자신을 공격하는 자가항체에 의해 유발되는 자가면역질환으로, 이번 적응증 확대를 통해 바토클리맙이 다양한 난치성 자가면역질환에 중요한 치료전략으로 자리잡을 것이라는 우리의 확신을 입증하는 기회가 될 것으로 생각한다”고 말했다.
정승원 한올바이오파마 대표는 “추가된...
납입면제사유도 희귀난치성 질환 산정특례대상까지 포함하여 10개의 항목으로 확대했다.
삼성화재 관계자는 "태아부터 사회초년생까지 고객에게 필요한 체증형 담보를 신설하고 납입면제를 강화 했다"며 "앞으로도 고객이 필요로 하는 보험을 지속적으로 선보이도록 노력할 것"이라고 밝혔다.
양사는 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. 현재 해당 질환은 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있으며, 양사는 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 하고 있다.
EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진...
이번 협약은 지난 5월 난치성·퇴행성 질환 신약 개발 협약에서 진일보한 본격 기술경영 파트너십 구축이다. 신약 공동 연구개발의 협업 단계를 실질적으로 높이는 것은 물론 자원·인프라와 플랫폼 상호 활용, 미래 글로벌 빅파마 도약을 위한 양사의 호혜적인 경영환경 구축 등을 포괄한다.
삼진제약은 현재 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상이 임박한 아리바이오의...
신경섬유종증 1형은 17번째 염색체에 존재하는 NF1 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀난치성질환으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증, 마비감 등의 심각한 신경계통 합병증을 일으킬 수 있다. 해당 질환은 기존 치료제가 하나 있으나 제한적 효능과 여러 부작용으로 의학적 미충족 수요가 여전히 높다....
재발성/전이성 두경부 편평세포암은 예후가 안 좋은 난치성 질환으로 구강인두 부위에 발병한다. 발병 시 기능적 손실을 유발하는 등 환자들의 삶의 질에 큰 영향을 미치며 높은 사망률을 초래해 적극적 치료가 필요하다. 미국 국립보건원(NIH)에 의하면 두경부암에 속하는 구강인두암의 경우 미국 내 환자 중 약 70%가 인유두종바이러스(HPV) 감염에 의해 발병한...
2008년 설립된 샤페론은 면역학 기반의 혁신 신약개발 바이오기업으로 난치성 염증질환 신약인 GPCR19를 표적으로 하는 염증복합체 억제제 합성신약 개발을 진행하고 있다. 이 기술을 바탕으로 아토피 피부염 치료제 ‘누겔(NuGel®)’, 알츠하이머 치매 치료제 ‘누세린(NuCerin®)’, 코로나19 치료제인 ‘누세핀(NuSepin®)’을 개발했다.
또한 기존 항체 치료제를 1...
IBK기업은행은 희귀·난치성 질환 등을 앓고 있는 중소기업 근로자와 소상공인 가족 128명에게 치료비 6억3000만 원을 전달했다고 11일 밝혔다.
윤종원 기업은행장은 "중소기업 근로자 및 소상공인의 위기극복 지원을 위해 예년보다 치료비 지원 규모를 확대했다"며 "우리사회에 나눔의 문화가 널리 퍼질 수 있도록 앞으로도 기업시민으로서...
엠이티라이프사이언스에서 개발한 BMP-7(pro-BMP-7)은 세브란스병원 박무석 교수 연구팀과 공동연구를 통해 폐섬유증 및 가습기폐질환 동물모델에서 흡입제 효능이 확인됐다.
연세의료원은 특발성 폐섬유증 동물모델 및 가습기살균제 유도 폐섬유증 동물모델을 구축하고 있고, 추후 공동연구기관과 경폐 약물전달체의 치료효능 및 안전성 검증을 통해 난치성 폐섬유증...
전승호 대웅제약 대표는 “희귀질환을 겪고 있는 어려운 이웃을 위해 임직원과 회사가 마음을 모은 성과이기에 더욱 뜻깊게 생각한다”며 “대웅제약은 난치성 질환으로 고통받는 환자들을 위한 신약 개발에 R&D 역량을 집중하는 것은 물론 사회공헌활동을 확대해 ESG 경영을 실천해 가겠다”고 강조했다.
한편, 대웅제약은 ‘난치성 질환 치료제 개발을...
이범희 교수가 인용한 한국희귀난치성질환연합회 자료에 따르면 허가 받은 희귀질환치료제 32개 중 현재 건강보험 급여로 등재된 의약품은 14개 품목이고, 이 중 소아용 의약품은 4개 품목(29%)에 불과하다.
이 교수는 약이 있어도 없어도 어려움을 겪는 소아 희귀질환으로 태경이가 앓고 있는 신경섬유종증1형을 비롯해 멘케스병, 염색체 우성 저인산혈증, 클리펠...
국내 연구진이 만성 난치성 골관절질환인 골다공증과 류마티스 관절염 등 다양한 연골·뼈 손실 치료를 위한 연구에 중요한 역할을 하는 새로운 단백질을 발견했다.
재단법인 길로연구소(이하 길로)는 연세대학교, 일본 츠쿠바대학교, 테라젠이텍스, 메드팩토와 공동연구를 통해 MAST4 단백질이 중간엽 줄기세포(MSC, Mesenchymal Stem Cell)의 연골 세포나 뼈...