시몬스 침대는 지난 2020년 3월 코로나19 확산으로 의료 체계가 어려워진 때에 소아암 및 중증 희귀∙난치성질환으로 투병 중인 소아청소년 환아를 돕기 위해 치료비 3억 원을 기부했다. 이후 4년째 선행이 이어져 현재 누적 기부금은 12억 원에 달한다.
특히 시몬스 측은 지난달 업계 최초로 ‘뷰티레스트 1925’를 한정판으로 출시하면서 해당 제품이 판매될 때마다...
강 대표는 “당사의 소명은 치료제가 없는 난치성질환의 근본적인 치료제를 개발하는 것”이라며 “이번 공모를 통해 모집한 자금은 임상에 투자해 난치성질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 희망을 드리고 싶다”고 말했다.
더불어 “질환특이적 세포치료제 시장을 선도할 수 있도록 임상 연구에 박차를 가해 투자자들에게 ‘블록버스터 세포치료제’라는...
또한 그는 “오가노이드는 손상된 조직에 이식돼 직접 재생을 유도하기 때문에 기존 치료로 회복이 어려운 난치성질환에 대한 근원적 문제를 해결할 수 있다”고 소개했다.
구체적인 성과도 나오고 있다. 오가노이드사이언스는 올해 상반기 장 오가노이드 치료제 ATORM-C’의 임상시험에 돌입한다. 오가노이드를 궤양 위치에 이식한 후 생착시켜 궤양을 없애는...
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청 비용 면제, 세금 감면, 허가 취득 후 7년 간 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.
넥스트젠바이오사이언스는 유한양행과 대웅제약, SK케미칼 등에서 연구...
미충족 의료 수요가 높은 희귀·난치성질환에도 효과적일 수 있어 많은 바이오업계가 뛰어들고 있다.
16일 업계에 따르면, 첨단치료제 시장 진입을 위한 국내외 제약바이오기업의 M&A가 활발히 진행되고 있다. SK팜테코는 2021년 3월 프랑스 이포스케시 인수를 통해 유전자 치료제 생산에 필요한 바이러스 벡터 개발 기술을 확보했으며, 유럽 내 CGT...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 중국 한소제약으로부터 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’에 대한 단기 마일스톤 150만 달러(약 19억원)를 수령한다고 2일 밝혔다.
이번 마일스톤은 한소제약에 기술수출한 자궁내막증 치료제 후보물질 ‘TU2670’의 임상시료 제조공정(CMC)에 대한 기술이전(Tech-transfer) 달성에 따른 것이다.
티움바이오는...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 티움바이오(Tiumbio)는 중국의 한소제약(Hansoh Pharma)으로부터 자궁내막증 치료제 후보물질 ‘TU2670’에 대한 단기마일스톤 150만달러(약 19억원)를 수령한다고 2일 공시했다. 계약에 따라 티움바이오는 60일내 마일스톤을 수령하게 된다. TU2670은 경구용 GnRH 길항제(Antagonist)이다.
이는 한소제약에 라이선스아웃한...
SB12는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성 희귀질환 치료제인 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러다. 현재 현재 국내와 유럽에서 판매허가 심사가 진행 중이다.
발표에 따르면 삼성바이오에피스는 지난 2019년 8월부터 2021년 10월까지 실시한 PNH 임상 3상에서 SB12와 오리지널의약품과의...
주지현 입셀 대표는 “유전자교정 기술력을 보유한 툴젠과 입셀의 임상등급 유도만능줄기세포 기술이 접목된다면 여러 난치성질환 환자들에게 치료 대안을 제시할 수 있을 것”이라고 말했다.
김영호 툴젠 대표는 “유전자교정 기반 유도만능줄기세포를 활용한 세포치료제는 세계적으로 주목받고 있다”며 “입셀의 유도만능줄기세포 자원 및 재생의료...
또한 이인균 연구원은 극희귀질환인 하지부 척수성 근위축증(SMA-LED)의 주요 원인 유전자 ‘DYNC1H1’과 ‘BICD2’간 상호작용을 억제할 수 있는 새로운 치료 후보물질을 발굴하는 연구를 제안해 선정됐다.
이 연구원은 “현재 치료제가 전무한 SMA-LED 및 난치성 근신경 질환 치료에 필요한 원천기술을 확보하고 초기 유효물질을 발굴하는데 이번 연구가 큰 기여를 할 수...
위기를 극복해 나가는 것이 중요하다”며 “그동안 코로나로 인해 3년간 중단됐던 판교 지역 간담회를 개최할 수 있어 기쁘고, 앞으로 코스닥 CEO 간 정보교류 장이 더욱 활성화되도록 노력하겠다”고 말했다.
한편, 이날 회의에서 염 대표이사는 감염성 질환 예방 및 치료를 위한 차세대 백신과 난치성 암을 치료하는 항암 면역치료제를 개발 중이라고 밝혔다.
다발경화증은 자가 면역세포가 뇌와 척수 속 중추신경계의 신경을 공격하는 자가면역질환으로 인구 10만 명당 3.23명꼴로 발병하는 희귀난치성질환이다. △감각이상 △피로 △통증 등 다양한 증상이 복합적으로 나타나고 재발과 완화가 반복되는 것이 특징이다.
국내 다발경화증 환자는 약 1800명에 불과한 것으로 알려져 질환 인지도가 낮을 뿐만 아니라 증상의 양상이나...
엑소좀은 세포와 세포 간 메신저 역할을 하는 차세대 약물 전달체로 주목받고 있다.
특히 에스엔이바이오는 줄기세포 고유 특성인 혈관·신경 재생 등에 유익한 물질을 손상된 부위에 전달해 뇌졸중과 같은 난치성 중추신경계 질환을 치료하는 신약 연구에 경쟁력이 있다는 평가다.
방오영 에스엔이바이오 대표는 “바이오 벤처에 대한 투자심리가 악화한...
메르켈세포암은 피부 진피표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에 발생하는 희귀질환으로 암세포의 성장이 빠르고 전이를 잘 일으켜 5년 생존률이 20%에 미치지 못하는 난치성 암이다. 면역항암제로는 화이자의 바벤시오와 머트의 키트루다가 이미 허가를 받았지만 절반 이상의 환자에서 효과가 없는 것으로 알려져 새로운 치료제가 필요하다.
회사...
양일 간 오프라인 행사도 열렸다. 오프라인 플리마켓에서는 애브비 독서동아리, 꽃꽂이 동아리 등의 동호회에서 준비한 물품을 현장 판매했고, 음료를 즐길 수 있는 간이 카페도 운영됐다.
한국애브비는 에이워크 달성 걸음 수에 따른 기부금과 플리마켓을 통한 판매수익금 722만5002원을 희귀난치성질환연합회에 기부하기로 했다. 이 기부금은 여성...
난치성 피부질환인 ‘건선’ 환자들의 가장 큰 고민은 불충분한 치료 효과와 경제적 부담인 것으로 확인됐다.
건선은 피부 표피의 과도한 증식과 진피의 염증이 만성적으로 나타나는 난치성 피부질환이다. 발병 원인은 아직 명확하게 밝혀지지 않았지만, 면역학적 이상에 의해 발생하는 것으로 보고되고 있다.
주된 증상은 발진과 각질이 있다. 피부에 붉은 색을...
반면 간 종양 환자, 간 질환 환자에서는 유전자 변이가 검출되지 않았다.
연구팀은 분석의 정확도를 높이기 위해 분자적 바코드 시퀀싱(molecular barcode sequencing)을 활용해 혈액에 순환하는 순환 종양성 DNA(circulating tumor DNA, ctDNA) 인식 분석을 진행했다.
분석 결과, ctDNA의 유전자 변이 프로파일이 실제 간암 조직의 유전자 변이 프로파일과 유사한 것으로...
웨스트증후군은 신생아 1만 명당 6명 미만에서 발생하는 희귀 뇌발달 질환으로, 만 1세 이전에 영아연축(Infantile spasm), 간질 등의 증상이 나타나며 이후에도 지적장애와 발달장애가 동반되는 난치성질환이다.
연구팀은 최근 외국에서 수행된 웨스트증후군 환자의 유전체 분석에서 CYFIP2 유전자 변이가 다수 보고된 점에 주목했다. 가장 빈번히...
올해로 여섯 번째 행사인 치유는 지난 2년 간 코로나19로 위축됐던 희귀·난치성질환 환우와 가족들이 글램핑을 통해 자연을 즐기며 정서적 교감과 즐거움을 누리도록 다양한 프로그램으로 진행됐다.
행사에 참석한 환우 보호자 김선정(48) 씨는 “치유 참여를 통해 가족들과 함께 자연 속에서 즐거운 추억을 쌓을 수 있어서 뜻깊었다. 서로에게 그 동안 못다했던 마음을...
퇴행성뇌질환 이외의 다른 질환으로 확장 및 적용가능한 혁신신약의 개발 가능성에 대해 심도있는 논의를 진행했다.
셀리버리의 연구개발 및 사업개발 책임자는 “TSDT 플랫폼기술은 유전자치료제와 융합될 경우 치료 효율성이 극대화 된다는 것을 증명했다”면서 “다양한 불·난치성 유전병에 적용되어 공동개발은 물론 연속적인 플랫폼기술 라이센싱...