한편 고셔병은 체내 필수 효소인 베타-글루코세레브로시데이스(beta-glucocerebrosidase)의 결핍에 의해 발생하는 유전질환이다. 해당 효소가 결핍되면 글루코세레브로사이드(glucoserebroside)라는 지방질이 분해되지 못하고 비장, 간, 골수 등에 축적돼 빈혈, 혈소판 감소, 간 비장 비대, 골수침윤 등의 증상을 보이며, 때로는 신경계 문제를 나타내기도 한다.
한편 고셔병은 체내 필수 효소인 베타-글루코세레브로시데이스(beta-glucocerebrosidase)의 결핍에 의해 발생하는 유전질환이다. 해당 효소가 결핍되면 글루코세레브로사이드(glucoserebroside)라는 지방질이 분해되지 못하고 비장, 간, 골수 등에 축적돼 빈혈, 혈소판 감소, 간 비장 비대, 골수침윤 등의 증상을 보이며, 때로는 신경계 문제를 나타내기도 한다.
백토서팁의 항암 적응증 확보를 위한 임상시험은 2019년 9월말 기준 미국과 한국에서 3건의 단독 투여(진행성 고형암에서 용량 확장시험, 약동학에 대한 식이 영향 연구, 골수이형성증후군)와 6건의 병용투여 임상시험(다발성골수종, 비소세포폐암, 위암, 위암/대장암, 데스모이드암, 췌장암)이순조롭게 진행 중이다.
최근 업계 발표에 따르면 '백토서팁'과 함께...
패혈증은 대장균, 비브리오균 또는 병원성 미생물의 감염, 교통사고 등으로 인한 심각한 복합골절 및 골수이식 또는 외과적수술 등으로 유발되는 비상 상황에서 우리 몸의 방어체계가 과도하게 작동해 염증유발 사이토카인의 대량분비로 촉발된다. 중증패혈증은 심각한 장기부전을 동반하며, 미국 기준 매년 70만 명 이상의 환자가 발생하고 그 중 30% 이상이...
이 밖에도 다발성골수종, 위암, 데스모이드암, 췌장암의 병용 임상을 진행 중이다. 방광암에 대한 임핀지 병용 임상은 연내 미국에서 착수할 예정이다. 이처럼 백토서팁은 암종을 가리지 않고 모든 항암제와 병용투여가 가능하다는 것이 최대 장점이다.
김 대표는 “이미 백토서팁의 안전성을 판단하는 1b 임상을 마치고 대부분 2a 임상 단계에 접어들었다”면서...
한편 박셀바이오는 이외에도 Vax-DC 항암면역치료제 플랫폼을 적용해 다발골수종에 대한 2건의 임상2 시험을 진행하고 있으며, 현재 가장 강력한 차세대 항암면역치료제로 꼽히는 CAR-T 치료제의 연구 개발도 진행 중이다. 또한 연내 기술성 평가심사를 받고, 상장예비심사를 청구해 내년 상반기 기술성 특례상장을 통해 코스닥 진출을 계획하고 있다.
근무 당시 백혈병 등 난치병 환자들이 골수 기증자를 찾지 못해 어려움을 겪는 상황을 지켜보다 제대혈 은행 필요성을 느끼고 회사를 설립했다.
이후 제대혈 은행뿐 아니라 줄기세포 기반 치료제까지 사업 영역을 늘렸고, 2012년 ‘카티스템’을 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제 중 세계 최초로 상용화하며 매출이 급성장했다. 2012년 대비 지난해 매출이 1777% 넘게...
현재 호중구감소증 치료제는 오리지널 G-CSF 치료제인 암젠의 ‘뉴포젠’과 뉴라스타의 바이오시밀러 위주로 개발되고 있는데, 골수성장인자로서 암세포에 많이 발현되는 G-CSF 수용체의 발암위험성 문제를 아직 풀지 못했다. G-CSF 치료제에 반응하지 않거나 혈액암, 방사선 병합치료 시 엄격한 사용제한이 있어 새로운 기전을 가진 특히 경구용 치료제에 대한 개발...
식품의약품안전처는 골수형성이상증후군과 추가로 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 치료의 3제 병용요법으로 CG-745를 개발단계 희귀의약품으로 지정했다.
회사 측은 “그동안 초기 임상시험에서부터 긍정적인 수치들을 확인했다”며 “올해 췌장암 관련 국내 임상2상을 마무리한 후 내년에는 국내 3상과 동시에 해외 임상시험도 진행할 계획”...
롤론티스는 2012년 한미약품이 라이선스 아웃한 바이오신약으로, 한미약품의 독자 개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용됐다. 임상 3상에서 스펙트럼은 골수억제성 항암화학요법으로 호중구감소증이 발생한 초기 유방암 환자 643명을 대상으로 롤론티스의 안전성과 약효를 확인했다.
두 임상에서 스펙트럼은 골수억제성 항암화학요법으로 호중구감소증이 발생한 초기 유방암 환자 643명을 대상으로 롤론티스의 안전성과 약효를 확인했다. 또한 총 4번의 치료 주기(cycle) 동안 페그필그라스팀 대비 중증 호중구감소증 발현 기간(duration of severe neutropenia, DSN)의 비열등성을 확인해 1차, 2차 충족점에 도달했다.
조 터전(Joe Turgeon)...
임상에서 스펙트럼은 골수억제성 항암화학요법으로 호중구감소증이 발생한 초기 유방암 환자 643명을 대상으로 롤론티스의 안전성과 약효를 확인했다. 총 네 번의 치료 사이클 동안 페그필그라스팀 대비 DSN(중증 호중구감소증 발현 기간)의 비열등성 및 우수한 상대적 위험 감소율 등을 입증했다.
조 터전 스펙트럼 사장은 “롤론티스는 앞으로 가장 혁신적인...
‘여름아 부탁해’ 이영은이 골수 이식 공여자를 찾아 완치에 한 발짝 다가섰다.
23일 방송된 KBS1 일일드라마 ‘여름아 부탁해’에서는 왕금희(이영은 분)에게 골수를 공여해줄 공여자가 나타나 눈길을 끌었다.
이날 금희는 급성백혈병으로 쓰러기를 반복했다. 완치의 길은 조혈모세포를 이식받는 골수 이식뿐이었다.
하지만 가족들 중에는 누구도 왕금희와...
NK세포를 활용해 간세포암종, 수지상세포를 활용한 다발골수종에 대한 임상 2상 시험을 수행하고 있으며, 차세대 첨단 항암면역치료제인 CAR-T 치료제 개발에도 박차를 가하고 있다.
박셀바이오 관계자는 “항암 면역치료제의 연구 개발 및 임상시험 디자인, 진행, 분석 등에 전문성을 가진 박셀바이오가 암 치료 임상 및 최고 수준의 연구역량을 보유하고 있는...
메드팩토는 골수이형성증에 대한 미국 백토서팁 단독 임상 1·2상 뿐 아니라 머크(키트루다), 아스트라제네카(임핀지) 등을 비롯한 유수의 글로벌제약사, 연구기관과 병용 임상을 진행 중이다. 메드팩토는 작년과 올해 초에 걸쳐 약 400억원 규모의 투자유치도 성공했다.
메드팩토는 올해초 부터 코스닥 상장을 추진해왔으나 지난 5월 기술성 평가에서 A, BB 등급으로...
아르셀렉스는 다발성 골수종과 급성 골수성 백혈병 치료제를 개발하고 있다. 아르셀렉스는 이번에 확보한 자금을 ARC-T세포(Antigen- Receptor Complex T cell) 치료제 개발에 사용할 계획이다. ARC-T세포 치료제는 기존 세포 치료제의 안전성 및 효능을 향상시켜 준다고 회사 측은 설명했다.
LG는 라이고스와 아르셀렉스 투자에 이어 우수한 기술력을 갖춘 생명과학...
급성 림프구성 백혈병과 골수 검사가 드라마 소재로 등장해 화제다.
급성 림프구성 백혈병과 골수 검사는 7일 방송된 KBS드라마 ‘여름아 부탁해’에서 등장했다.
급성 림프구성 백혈병을 앓고 있는 것으로 추정되는 여주인공이 골수검사를 받는 장면이 전파를 탔고 이는 시청자들의 관심을 모은 것.
시청자들은 실제 여주인공이 나타낸 증상들이 급성 림프구성...
6개 센터(급성백혈병센터, 만성백혈병센터, 림프·골수종센터, 재생불량빈혈센터, 소아혈액종양센터, 이식협진센터)의 총 22개의 질환에 대해 원인, 증상, 진단, 치료 및 합병증, 예후 등을 탭으로 구성하여 의학정보를 풍부하게 수록하였고 혈액검사, 골수검사, 염색체검사, 유세포검사와 같은 진단검사정보와 항암치료 및 조혈모세포이식 과정에서 나타날 수 있는 감염에...
낮은 치료효율 표준 치료법만 있는 진행성 간세포암종 치료를 위한 NK세포(자연살해세포) 치료제와 근본적 치료가 불가능한 것으로 알려진 다발골수종 환자를 위한 수지상세포 치료제를 개발해 각각 임상 2상 수행 중이다.
또 글로벌 생명과학 기업 써모 피셔 사이언티픽 등과 국제적 협력을 통해 스마트 팩토리 자동화 공정 개발에 박차를 가하고 있다. 이를 통해 생산...
전남대 의대 교수로 재직 중이던 이준행 대표와 이제중 교수 등 연구진이 의기투합해 설립한 박셀바이오는 진행성 간암을 비롯한 다수의 고형암에 적용 가능한 자가유래 NK세포(자연살해세포)치료제와 혈액암 및 다발성골수종에 적용 가능한 수지상세포 치료제를 개발 중이다. 두 제품 모두 최근 식품의약품안전처로부터 승인을 받아 각각 임상2상 연구를 진행 중이며...