대표적인 예가 PCSK9 유전자 돌연변이 연구다. 실제 이 유전자에 돌연변이가 있으면 콜레스테롤이 낮게 유지되는 동시에 심혈관질환 발생이 적다. 하지만 높은 콜레스테롤 수치 등 위험요인이 여럿 동반된 상황에서도 혈관이 정상인 이유를 밝힌 연구는 없었다.
이에 연구팀은 혈관질환 위험요인이 여러 가지 있는 고위험 환자 중에도 혈관이 깨끗한 경우가 있는...
레파타는 LDL 콜레스테롤(LDL-C) 수용체를 분해하는 PCSK9 단백질의 활성을 저해함으로써 LDL-C 수용체의 재사용율을 높여 혈중 LDL-C 수치를 낮추는 PCSK9 억제제이다. 2017년 4월 국내 허가를 받고 임상연구를 통해 확인한 치료 효과 및 안전성을 바탕으로 2018년 8월 △죽상경화성 심혈관계 질환 △원발성 고콜레스테롤혈증 및 혼합형 이상지질혈증 등의 치료에 추가로...
피부에 직접 도포하는 첩포 제형으로 추가 개발할 계획”이라며 “환자 편의성을 극대화해 글로벌 블록버스터 약물로 성장시키겠다”고 말했다.
올리패스는 노인성 황반 변성 치료제인 ‘OLP-1003’을 안구점안액 제형으로, PCSK9 고지혈증 치료제를 경구 투약 제형으로 개발하는 등 기존의 RNA 치료제와 차별화된 다양한 투약 방식의 RNA 치료제를 개발 중이다.
그밖에 올리패스는 안구점안액 제형의 노인성황반변성 치료제 후보물질 'OLP-1003'과 PCSK9 고지혈증 치료제 후보물질을 경구 투약 제형으로 개발하는 등 기존 RNA 치료제와 차별화된 투약 방식의 RNA 치료제를 개발하고 있다.
또한 최근 중추신경계(CNS) 질환으로 영역을 넓히고 있다. 올리패스는 알츠하이머병을 타깃해 타우(tau) RNA 치료제 등 개발을 진행하고...
고지혈증 치료제는 PCSK9의 작동을 저해시켜 LDL콜레스테롤을 분해하는 수용체가 분해되지 않고 지속해서 콜레스테롤을 제거하도록 만드는 약물이다. 현재 비임상을 진행 중이며 기존 치료 약물인 스타틴과 병용할 수 있어 치료효과를 극대화할 것으로 기대한다.
◇세계 최초 자궁경부피이형성증 치료제, 임상 2상 종료
바이오리더스는 뮤코맥스 플랫폼 기술을...
높은 수치의 콜레스테롤을 가질 위험이 있는 사람들을 위해 조만간 사용할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.
프랄루엔트는75mg과 150mg, 두 가지의 용량으로 시작할 수 있는 유일한 PCSK9 억제제이다. 이 제품은 사노피와 미국의 생명공학 회사 리제네론(Regeneron)에 의해 공동 개발되었다.
이 항체는 혈액에서 LDL을 제거하는 간(肝)의 능력을 억제하는 특정 단백질(PCSK9)을 차단한다.
LDL 외에 총콜레스테롤과 많으면 역시 심혈관 위험이 커지는 표지단백(apo-B) 수치도 줄어들었으나 좋은 콜레스테롤인 고밀도지단백(HDL) 콜레스테롤과 중성지방 수치에는 변함이 없었다.
임상시험에서 이렇다 할 부작용은 나타나지 않았다.
앰젠 사는 이...