메드팩토는 전임상 단계서 뼈 질환 치료 신약 ‘MP2021’ 연구로 15억 원을 받고, 헬릭스미스는 12억 원의 연구비로 루게릭병 치료제 후보물질(NM301) 개발에 나선다. 앱클론은 17억5000만 원으로 유효물질 단계인 난치성 전립선암 치료제 개발을 목표로 AM109 프로젝트를 진행할 예정이다.
올해 사업을 마친 KDDF는 내년 사업목표 달성을 위해 공동개발 프로젝트를...
헬릭스미스는 유전자치료제 'NM301'이 국가신약개발재단(KDDF)의 ‘2023년도 제3차 국가신약개발사업 과제’에 선정됐다고 7일 밝혔다. 이번 과제로 회사는 2년간 총 12억 원의 연구개발비를 지원받는다.
NM301은 간세포유전인자(HGF)를 발현하도록 만든 아데노부속바이러스(AAV) 기반의 유전자치료제다. 헬릭스미스가 치료 효과를 높이고, AAV 벡터를 대규모...
헬릭스미스 연구진이 아데노부속바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터를 이용한 유전자치료제인 ‘NM301’을 임상상황에 맞춰 최적화시키고, 이를 ALS (근위축성 측삭경화증; 루게릭병) 동물모델에서 조사한 결과를 국제학술지인 ‘진 테라피(Gene Therapy)’에 발표했다고 27일 밝혔다.
NM301은 HGF 이형체 2개를 동시에 발현할 수 있는 재조합 AAV...
이 밖에 심혈관계 질환 치료제 ‘NM102’, 루게릭병 치료제 ‘NM301’, 고형암 CAR-T 치료제 ‘카텍셀’ 등 차세대 주력 파이프라인도 공개했다.
25년 간 유전자치료의 개발에 집중해온 헬릭스미스는 유전자치료제 개발 전주기 역량을 보유했다. 이를 토대로 위탁개발생산(CDMO) 및 위탁시험(CRO) 사업화에도 나설 방침이다. CDMO는 2022년 이후 연 110억 원 이상 매출...
뉴로마이언이 개발 중인 ‘NM301’은 HGF 유전자를 발현하는 AAV 유전자치료제다. 중추신경을 겨냥해 신경 퇴행을 막을 뿐 아니라 재생 작용을 통해 퇴행질환의 증상을 완화할 수 있다. 뉴로마이언이 겨냥하는 질환으로 근위축성 측삭경화증(ALS), 다발성경화증(MS), 뒤센근이영양증(DMD) 등이 있다. 현재 비임상 시험 진행 중이며, 2022년 말 미국 FDA에...