FDA희귀의약품 검색결과

검색결과 총744건

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젬백스, '뉴로2024' 시그니처 스폰서 확정

장애 및 자세 불안전성, 언어장애, 안구운동장애 등이 나타나며 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았다. 젬백스는 국내 첫 PSP 2상 임상시험을 진행 중이며, 이와 관련하여 올 2월 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받은 바 있다. 글로벌 PSP 임상시험은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획을 승인받아 준비 중이다.

2024-09-25 08:40
노다지 시장 찾아라…인도네시아 가는 K-제약·바이오

간암, 교모세포종, 췌장암 등에서 치료 효과를 입증하며 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정(ODD)되기도 했다. 올해 6월 지씨셀은 ‘PT 칼베 파마 Tbk’와 인도네시아 시장 진출과 기술 이전 등을 위한 업무협약(MOU) 체결한 바 있다. PT 칼베 파마 Tbk는 동남아시아에 거점을 둔 대형 제약그룹으로, 이번 기술이전 계약 상대인 비파마의 모회사다. 지씨셀은 PT...

2024-09-25 05:00
[제약·바이오 주간동향] 제일약품·동아ST, 신약 ‘자큐보’ 공동 판매 外

이를 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다. 네이처셀, 美 FDA에 중증 퇴행성관절염 치료제 RMAT 신청 네이처셀은 미국 식품의약국(FDA)에 중증 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정 신청을 완료했다고 4일 밝혔다. RMAT이란 혁신적인 첨단재생의약 치료제의 신속한 허가를...

2024-09-07 05:00
[특징주] 파로스아이바이오, 백혈별 치료제 희귀의약품 지정에 급등

PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 파로스아이바이오는 “PHI-101은 7월 임상 1상 환자 모집을 마쳐 연내 종료가 예상되는 파로스아이바이오 핵심 파이프라인”이라며 “미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고...

2024-09-04 10:00
파로스아이바이오 “급성 골수성 백혈병 치료제, 식약처 희귀의약품 지정”

PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse®)’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았다. 올해 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞둔 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고...

2024-09-04 09:00
[BioS]GC녹십자-한미, ‘파브리병 치료제’ 1/2상 “美 IND 승인”

이를 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다. GC녹십자와 한미약품 관계자는 “FDA에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 양사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다"며 “리소좀 축적질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로...

2024-09-02 15:18
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신 신약 美 FDA 임상 승인

이를 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다. GC녹십자와 한미약품 관계자는 “FDA에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 양사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다”며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로...

2024-09-02 14:15
젬백스, ‘Neuro2024’ 메인 스폰서로 참여…”PSP 글로벌 네트워크 강화”

올 초에는 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받은 바 있다. 글로벌 PSP 임상시험은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획을 승인받아 준비 중이며, 향후 영국과 유럽의약품청(EMA) 승인 신청도 계획 중이다. 젬백스 관계자는 “CurePSP는 전 세계 PSP 환자와 환자 가족, 전문가 네트워크를 공고히 구축하고...

2024-08-28 10:12
에스티팜, 글로벌 제약사와 860억 원 규모 ‘올리고’ 공급계약

아시아에서는 최초로 올리고 생산설비에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 제조 및 품질관리기준 기준(cGMP) 인증을 받는 등 생산부터 설비까지 모든 측면에 있어 글로벌 경쟁력을 갖춘 기업으로 평가받고 있다. 약 1500억 원이 투입되는 에스티팜 제2올리고동은 지난해 기공식을 마쳤으며 공사가 한창인 것으로 전해진다. 증설을 마치게 되면 에스티팜의...

2024-08-16 08:36
GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 일본 1상 임상시험계획서 승인

지난해 미국 FDA에서 희귀의약품 지정(ODD), 소아희귀의약품 지정(RPDD)됐고, 올해 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정(ODD)됐다. 이와 함께 올해 6월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다. GC녹십자 관계자는 “미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼...

2024-08-12 09:30
[BioS]GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 약물 “日1상 승인”

GC녹십자(GC Biopharma)는 12일 국내 노벨파마(Novel Pharma)와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’에 대한 임상1상 임상시험계획서(clinical trial notification, CTN)를 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 승인받았다고 밝혔다. GC1130A는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상1상 임상시험계획(IND)을...

2024-08-12 09:24
동아ST·뉴로보, 이뮤노포지와 1개월 지속형 비만치료제 공동연구 계약 체결

이뮤노포지는 이미 안정성이 증명된 ELP 플랫폼 기술을 바탕으로 한 신약 프로니글루타이드(Froniglutide)에 대해 임상 2상을 진행 중에 있으며, 계열 내 최초(First-in Class) 약물인 펨지빕타딜(Pemziviptadil)은 미국 식품의약국(FDA)에 임상2상 임상시험계획(IND) 제출을 준비하고 있다. 이 외에도 다수의 파이프라인에 대해 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD)을...

2024-08-07 09:12
[제약·바이오 주간동향] 셀트리온·셀트리온제약, 합병 타당성 본격 검토 外

HLB 간암신약, 유럽 희귀의약품 지정 HLB는 유럽위원회(European Commission)가 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법을 간암 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 1일 밝혔다. 이에 따라 해당 의약품의 허가 관련 수수료가 전부 또는 상당 부분 면제될 수 있고, 세제 혜택과 함께 신약허가 취득 후 10년간 독점 판매권이 인정된다. HLB는 FDA의 간암 1차치료제의 허가...

2024-08-03 05:00
HLB 간암신약, 미국 이어 유럽 희귀의약품 지정

글로벌 기업들은 희귀의약품으로 먼저 빠르게 허가받고, 이후 시장규모가 큰 비 희귀질환 분야로 적응증을 확대하는 전략을 활용하고 있다. 애브비의 ‘휴미라’나 로슈의 ‘아바스틴’ 등이 이런 방법을 쓴 것으로 알려져 있다. HLB는 FDA의 간암 1차치료제의 허가 이후 간암 보조 요법, 간암·동맥 화학색전술(TACE) 병용 요법 등 간암 전반에 걸쳐 세부 적응증...

2024-08-01 15:49
[BioS]GC녹십자-한미, ‘파브리병 치료제’ 1/2상 “美 IND 신청”

LA-GLA는 비임상에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 등의 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. 회사 관계자는 “미국을 시작으로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며 "리소좀 축적질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는...

2024-08-01 09:21
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美 FDA 임상 1/2상 IND 신청

비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정”이라며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로...

2024-08-01 08:49
파로스아이바이오, 급성 골수성백혈병 치료제 임상1상 환자 모집 완료

앞서 PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받은 물질이다. 지난해에는 임상 1상에 참여 후 완전관해에 도달한 환자에게 유지 요법으로 PHI-101을 사용하는 치료 목적 사용 승인을 식품의약품안전처로부터 획득한 바 있다. 파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료한 후, 미국과 호주, 국내에서...

2024-07-31 08:56
대웅제약, 세계 최초 ‘폐섬유증 신약’ 美 IDMC서 안전성 입증

한편, 베르시포로신은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2019년 희귀의약품 및 2022년 신속심사제도(fast track) 개발 품목으로 지정받았으며, 올해 1월에는 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 2023년에는 영국의 씨에스파마슈티컬스(CS Pharmaceuticals)와 중화권 기술 수출 계약을 체결하는 등 글로벌 시장 진출에...

2024-07-29 09:01
[제약·바이오 주간동향] 삼성바이오에피스, ‘에피스클리’ 미국 허가 획득 外

하는 의약품 공동개발에서 핵심 요소를 제공할 예정이다. 삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 미국 허가 획득 삼성바이오에피스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 초고가 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)의 품목허가를 획득했다고 23일 밝혔다. 에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 솔리리스의 바이오시밀러다. 이번 허가로...

2024-07-27 06:00
삼성바이오에피스, 솔리리스 시밀러 美허가…8번째 FDA 승인

삼성바이오에피스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 초고가 희귀질환 치료제 ‘에피스클리(EPYSQLI, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)’에 대한 품목허가를 획득했다고 23일 밝혔다. 에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 솔리리스 바이오시밀러다. 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군의 치료제로 FDA 승인을 받았다. 솔리리스는 환자의 치료...

2024-07-23 08:52

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