버텍스는 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 최초의 크리스퍼 캐스9(CRISPR/Cas9) 유전자 편집 치료제를 보유한 기업이다.
버텍스는 오름테라퓨틱의 이중 정밀 표적 단백질(TPD) 기술을 활용해 유전자편집 치료제의 새로운 전처치제를 발굴하기 위한 연구 권한을 받는다. 전처치제는 본 치료가 원활하게 수행하기 위해 수행하는 간단한 치료다. 버텍스는 유전자 편집...
풀무원은 2일 충북 오송에 위치한 풀무원기술원에서 바이오공학 전문기업인 레보스케치와 ‘크리스퍼 카스(CRISPR-Cas) 기반 식품안전 분자진단 상용화 플랫폼 연구개발 MOU’를 체결했다고 3일 밝혔다.
크리스퍼 카스는 2020년 노벨화학상 수상 기술로 유전체에서 특정 염기서열을 인식한 후 해당 부위의 DNA를 잘라내는 기술이다. 코로나19 신속 진단에 이 기술이...
에스티팜은 이번 행사에 올리고연구소장 김성원 상무가 'CRISPR/Casx 치료제의 sgRNA 공정 개발'이라는 주제로 세션을 진행했다.
CRISPR/Casx는 DNA 서열을 정밀하게 편집하는 혁신적인 기술로 유전자를 제거하거나 추가, 또는 변경할 수 있는 기술이다. CRISPR/Casx에는 유전자 가위 역할을 하는 효소 Casx와 게놈을 정밀하게 타겟하는 RNA(sgRNA)가...
한국바이오협회 관계자는 “차세대 유전자 염기서열분석과 크리스퍼카스9(CRISPR-Cas9 유전자 편집 등의 영향으로 향후 바이오의약품의 매출 비중은 계속 높아질 것으로 예측되며, 2026년 바이오의약품이 케미컬의약품의 비중을 넘어설 것”이라고 말했다.
희귀의약품 지정은 희귀, 난치성 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다....
툴젠은 향후 R&D센터를 크리스퍼 관련 연구개발(R&D) 역량 강화와 관련 사업을 활성화할 수 있는 ‘CRISPR 클러스터’로 확장하겠다는 계획이다.
이 대표는 “치료제와 종자연구는 결이 다르다. 서울에서는 종자 연구가 쉽지 않지만, 오송은 부지도 넓어 계절에 상관없이 개발할 수 있는 시설을 갖췄다”고 말했다.
툴젠은 치료제뿐 아니라 종자 사업을 통한...
카스게비는 3세대 유전자가위 기술로 불리는 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술이 적용됐다. 국내에서 크리스퍼-카스9으로 치료제를 개발 중인 툴젠도 첫 유전자가위 치료제가 탄생했다는 소식에 기대감을 드러냈다.
이 대표는 “첫 유전자가위 치료제가 나왔다는 것은 시사하는 바가 크다. 현재 크리스퍼-카스9 기술로 3개 그룹이 분쟁 중인데 특허권을 확보하면 그에...
에스바이오메딕스는 유전자가위(CRISPRㆍCas) 기술을 이용해 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.
에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 유전자 교정 세포치료제 기초연구는...
툴젠(Toolgen)은 20일 눌라바이오(Nulla Bio)에 CRISPR/Cas9 유전자편집 기술을 이전하는 계약을 체결했다고 밝혔다.
이번 계약을 통해 눌라바이오는 툴젠이 보유한 CRISPR/Cas9 유전자편집 기술을 작물에 적용해 건강기능성 작물을 개발, 생산해 라이선스아웃하거나 글로벌 시장에 판매할 수 있는 권리를 가진다. 툴젠은 기술료를 받을 수 있다. 툴젠과 계약금과 기술료...
툴젠은 작물 유전자 교정 기업 눌라바이오에 CRISPR-Cas9 유전자가위 기술을 이전하는 계약을 체결했다고 19일 밝혔다.
이번 계약으로 눌라바이오는 툴젠이 보유한 CRISPR-Cas9 유전자가위 원천기술을 작물에 적용해 건강 기능성 작물을 개발‧생산한다. 이를 통해 라이센싱 하거나 글로벌 시장에 판매할 수 있는 권리를 얻는다. 툴젠은 이에 따른 기술료 수익을 얻게...
툴젠의 유전자 교정 치료제인 TGT-001은 PMP22 유전 서열의 중복으로 인해 단백질이 과발현돼 나타나는 말초 신경질환인 CMT1A를 CRISPR-Cas9 system을 통해 과발현된 PMP22의 발현을 정상 수준으로 조절하는 기술이다. 이를 바탕으로 CMT1A의 근본 원인을 교정해 완치를 목표로 하고 있다. 회사 측에 따르면 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증을...
최근 미국 식품의약국(FDA)이 유전자가위 치료제 ‘카스게비(미국명 엑사셀)’를 허가하면서 다양한 질환을 원천적으로 해결할 가능성이 커졌다는 평가가 나온다.
13일 본지 취재를 종합하면 국내 전문가들은 기술 연구·개발(R&D)이 지속되면 현재 1회 치료에 29억 원이라는 가격 부담도 낮아져 사용화될 것이라는 기대를 품고 있다.
FDA는 8일(현지시간) 미국 버텍스...
첫 유전자가위 치료제 승인에 관련 기술 보유 국내 기업 관심↑
크리스퍼(CRISPR) 유전자가위를 활용한 치료제가 영국에 이어 미국에서도 품목 허가를 받으며 국내에서 유전자가위 기술을 보유한 기업에 관심이 높아지고 있다.
13일 제약·바이오업계에 따르면 미국 버텍스파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼테라퓨틱스가 공동 개발한 ‘카스거비(Casgevy)’가...
툴젠은 미국 보스턴에서 열린 제4회 크리스퍼(CRISPR) 2.0 학회에서 차세대 유전자가위와 안전성 평가 플랫폼에 대해 발표했다고 13일 밝혔다.
CRISPR 2.0 학회는 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 모토로 전 세계서 크리스퍼 관련 연구를 진행하고 있는 대학 및 기업 연구자들과 해당 기술에 관심 있는 빅파마들을 대상으로...
연구진은 해당 치료제 개발에 크리스퍼 캐스9(CRISPR/Cas9) 유전자가위 기술을 이용해 T세포의 BTLA 단백질을 제거해 암세포의 회피전략을 차단하는 기술을 적용했다.
회사 측에 따르면 신규 CAR-T 치료제는 종양동물모델에서 항암효과를 보였다. 또 이 효능이 BTLA 단백질이 제거된 CAR-T 치료제가 조절 T세포의 영향을 억제해 나타나는 현상임을...
영국 의약품·건강관리 규제기구(MHRA)는 유전자 편집 기술 크리스퍼(CRISPR)를 사용하여 허가된 최초의 의약품 카스거비(Casgevy)를 승인했다고 밝혔다.
카스거비는 버텍스 파마슈틱컬스와 CRISPR 테라퓨틱스가 개발했다. 2세 이상의 겸상 적혈구 및 이 질환으로 인한 재발성 통증 위기 또는 정기적 수혈이 필요할 정도로 심각한 베타 지중해 빈혈을 앓고 있는...
CRISPR/Cas9(유전자가위)로 BTN1A1 발현을 억제한 T세포는 증식이 활발해지며, BTN1A1 항체를 투여하면 T세포의 암세포 사멸 기능이 증가한다.
항-BTN1A1 항체는 대장암, 폐암 마우스 모델에서 항암 효과를 나타냈다. 특히 항-BTN1A1 항체와 방사선 병용 요법을 시행한 결과 각각의 단독요법에 비해 병용 치료군에서 항암 효과가 높았다. BTN1A1 발현을 억제할 경우...
툴젠은 오송첨단의료복합단지가 질병관리청, 식품의약품안전처 등 보건의료 관련 정부 기관 및 대학, 기업 등이 연계돼 관련 기관 등에 CRISPR-Cas9관련 기술의 확장 및 사업화를 지원하면서 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다. 앞으로 R&D센터를 CRISPR-Cas9 관련 R&D 역량 강화 및 관련 사업을 활성화할 수 있는 ‘CRISPR 클러스터’로 확장할...
툴젠은 CRISPR 유전자편집 기술을 이용해 PMP22의 발현량을 정상으로 조절하는 치료제 후보물질 ‘TGT-001’를 개발하고 있다. 해당 프로그램은 지난해 범부처 국가신약개발사업 과제(HN22C0431)에 선정되어 연구개발이 진행 중이다.
이재영 툴젠 치료제개발실장은 “이번 발표의 주요내용은 실제 CMT1A 환자 유래 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 모델에서...
2021년 크리스퍼(CRISPR) 연구로 노벨상을 수상한 제니퍼 다우드나 미국 캘리포니아대 버클리캠퍼스 교수와 GSK가 협업해 설립한 LGR의 초대 연구소장을 역임하기도 했다.
정 연구소장은 “삼성바이오로직스는 2011년 설립 후 불과 10년도 안 된 시점에 세계적인 CDMO 기업으로 올라섰다”며 “기술혁신을 기반으로 글로벌 톱티어 바이오기업으로 도약하는데...
Sniper2L은 효능은 유지하면서 오프타깃(off-target) 부작용을 낮춘 CRISPR/Cas9 유전자편집 기술로, 툴젠이 지난 2018년 판매를 개시했던 Sniper-Cas9을 자체 스크리닝 플랫폼 스나이퍼 스크린(Sniper-screen)을 이용해 개량한 기술이다.
또한 툴젠은 지난해 12월 네이처 커뮤니케이션즈(Nature communications)에 발표한 TAPE-seq 기술과 지난...