2형뮤코다당증 검색결과

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[BioS]GC녹십자, ‘헌터라제’ 장기임상 결과 “희귀질환학회 발표”

제2형 뮤코다당증으로도 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. GC녹십자는 헌터라제 임상3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 지난해 11월 국내 식약처로부터 조건부허가를 정식허가로 전환하는 변경허가 승인을 받았다. 이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상3상에...

2024-09-09 18:07
GC녹십자, 세계 최대 희귀질환 심포지엄서 헌터라제 장기 연장 임상 결과 발표

점액다당류증(Mucopolysaccharoidosis Type II, MPSII) 환자에 대한 효소 대체 요법으로서 이두설파제를 투여받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환할 수 있음을 확인했다”고 말했다. 헌터라제는 GC녹십자가 세계에서 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고...

2024-09-09 10:03
유전·희귀 ‘리소좀 축적 질환’…신생아 선별검사로 조기 치료 가능성 확장

이 가운데 치료 및 관리가 가능한 질환은 폼페병, 뮤코다당증(1형, 2형), 고셔병, 파브리병 등 4종에 불과하다. 이들 LSD에 대해서는 결핍된 효소를 체내에 주입하는 ‘효소대체요법(ERT)’ 치료제가 개발돼 있다. 폼페병은 운동 기능 장애, 근력 저하, 심근병증이 나타나며 영아 발병의 경우 2세 전에 사망할 위험이 크다. 뮤코다당증은 관절 및 척추 변형, 저신장증이...

2024-06-19 13:33
GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 나타나다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 약 70~80명으로 알려져 있다. GC녹십자가 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 ‘헌터라제’는...

2024-02-13 09:26
[BioS] ‘확고한 캐시카우의 매력’..녹십자, 6년연속 매출 신기록

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 70~80명 가량에 불과하다. 헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한...

2018-02-06 13:12
[BioS] ‘비싼 희귀질환약 위력’..녹십자 ‘헌터라제’ 작년 매출 228억

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 70~80명 가량에 불과하다. 헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한...

2017-02-07 13:08
녹십자, 국제 뮤코다당증학회서 심포지엄 개최

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 이는 세포 내 산성뮤코다당이 비정상적으로 축적돼 발생하는 질환으로, 골격이상이나 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 이 질환 치료에 필요한 약값은 환자 한 명당 3억원...

2014-08-21 11:25
녹십자 “헌터라제, 6세미만 소아 임상 결과 효과있다”

헌터증후군은 ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 희귀질환으로, 이 병에 걸리면 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 나타난다. 국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다. 이번 임상 시험 결과는 지난 20일 삼성서울병원에서 열린 제13회 MPS(뮤코다당증) 심포지엄을 통해 발표됐다. 심포지엄에서 연자로 나선 아주의대 의학유전학과...

2014-05-22 10:47