현재 임상 현장에서는 뇌졸중 치료 시 항고혈압제, 혈액응고 방지제, 혈전용해제, 항혈소판치료제 등의 약물이 활용되고 있다. 혈관이 터져서 발생하는 ‘출혈성 뇌졸중’과 혈관이 막히는 ‘허혈성 뇌졸중’ 등 증상에 따라 시술·수술이 진행된다.
다만, 아직까지 뇌졸중 치료의 미충족 수요는 여전한 상황이다. 대한뇌졸중학회에 따르면 허혈성 뇌졸중...
한편, 혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로 작은 상처에도 쉽게 피가 나고, 지혈되지 않는다. 약 1만 명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀질환이며 한국혈우재단에서 발간하는 혈우재단백서에 따르면 국내에는 약 2500명의 환자가 등록돼 있다.
한편, JW중외제약은 2020년 중증 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’를 출시했다. 헴리브라는...
혈우병은 충분한 혈액 응고 단백질이 부족해 혈액이 제대로 응고되지 않는 희귀질환이다. 현재 전 세계적으로 혈우병 진단 및 전문 치료에 대한 접근을 개선하기 위해 매년 4월 17일 세계 혈우병의 날을 지정해 기념하고 있다.
현재 혈우병의 치료방법은 지속해서 개발되고 있으나, 출혈 질환을 가진 환자들은 일상생활 또는 일터에서 여전히 어려움을 겪고...
혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로 인구 약 1만 명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀질환이다.
세계혈우연맹(WFH)은 혈우병과 출혈 질환에 대한 인식을 높이기 위해 지난 1989년부터 매년 4월 17일을 ‘세계 혈우인의 날’로 제정했다. 올해 슬로건은 ‘모든 이에게 공평한 기회: 모든 출혈질환에 대해 알기 (Equitable access for all...
면역혈소판감소증은 혈액응고에 중요한 혈소판 수가 감소해 점막, 피부, 조직 내 비정상출혈로 잦은 코피나 잇몸출혈, 월경과다의 증상을 나타내고 가벼운 손상으로도 검푸른 타박상을 초래하는 자가면역질환이다. 전세계적으로는 10만 명당 9.5명, 한국 성인의 경우 매년 10만 명 당 1~12명 정도 발병하는 것으로 알려져 있다. 현재 스테로이드, 면역글로블린...
TU7710은 혈액응고 제7인자를 재조합한 바이오의약품이다. 혈액응고 제7인자에 트렌스페린을 융합해 반감기를 기존 치료제와 비교해 최대 6~7배 길게 만든 장기지속형 신약으로, 혈우병 환자들의 투여 빈도를 줄여주는 장점이 있다.
티움바이오는 현재 건강한 성인 대상으로 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 국내 임상 1a상을 진행 중이고 이 결과를 바탕으로...
TU7710은 혈우병 우회인자(bypassing agent) 치료제 후보물질로 혈액응고 제7인자(FVIIa) 단백질을 재조합한 바이오의약품이다. 혈액응고 제7인자에 트렌스페린(transferrin)을 유전자 재조합으로 융합해 반감기를 기존 치료제 대비 최대 6~7배 길게 개선한 장기지속형 신약으로, 이를 통해 혈우병 환자들의 투여 빈도를 줄여주는 장점이 있다.
지속적 치료를...
혈우병은 혈액 응고에 관여하는 유전자를 제거하고 정상 유전자를 넣어 치료하는 원리”라고 설명했다.
툴젠은 3세대인 크리스퍼-카스9 뿐 아니라 1세대 징크핑거, 2세대 탈렌 기술까지 보유 중이다. 세대별 기술의 차이는 얼마나 유전자를 정교하고 정확하게 자르는 것이냐다.
이 대표는 “국내서 유전자가위 치료제 개발이 어려운 이유는 가이드라인이 명확하지...
되는 혈액응고인자(FXIa) 등 불순물을 제거하는 역할을 한다. 관련 내용은 이달초 국제학술지 ‘Frontiers in Cardiovascular Medicine’에 게재됐다.
허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 승인으로 미국내 면역결핍증 환자들에게 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”며 “그동안 각국의 희귀질환 환자들을 위해 헌신해 온 만큼...
되는 혈액응고인자(FXIa) 등 불순물을 제거하는 데 강력한 역할을 한다고 설명했다. 관련 내용은 이달 초 국제학술지인 ‘Frontiers in Cardiovascular Medicine’에 게재됐다.
허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 승인으로 미국 내 면역결핍증 환자들에게 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”며 “그동안 각국의 희귀질환...
TTP는 전신에서 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 및 신장과 같은 주요 기관으로의 혈액 흐름이 차단되는 희귀 혈액응고질환이다. 혈장교환술(plasmapheresis) 등 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 대부분 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 발병 기전은 폰 빌레브란트 인자(von Willebrand factor, vWF) 절단 효소인 ADAMTS13의 결핍 또는 자가항체로 인한...
APS는 항인지질항체 생성으로 혈액응고가 촉진돼 뇌경색, 심근경색, 유산 등으로 이어질 수 있는 질환으로, 현재 예방 차원의 항혈전제 처방 외에 허가된 질환변형요법은 없다.
세비도플레닙은 마우스 APS 질환 모델에서 혈전 생성의 위험성을 현저히 감소시킴을 확인해 APS 치료제로서의 개발 가능성을 보여줬다. 이 결과는 지난 9일 혈전증의 신규 진단 및...
혈우병은 출혈 시 피를 굳게 하는 특정 응고인자가 부족해 발생하는 희귀 출혈 질환이다. 비환우에 비해 지혈 시간이 오래 걸리고 그에 따른 합병증을 평생 관리해야 한다.
한국혈우재단 백서에 따르면 혈우병 환우 중 골관절증 환자 비율은 약 50%로 일반인에 비해 5배 높다. 이로 인한 운동 부족으로 40대 이후의 성인병 지표가 높아져 건강에 각별한 관리가 필요한...
6% YoY, 적지 QoQ)으로 추정
1) 희귀 혈액응고질환 치료제 및 mRNA 독감 백신 관련 LNP 도입으로 인한 일회성 R&D 비용 증가와
2) 헌터라제 공급 지연, 3) 자회사 매출 감소로 시장 컨센서스 하회할 전망
4월 IVIG-SN 10%의 실사 진행. 상반기 내 FDA 허가 신청이 기대
이지수 다올투자증권 연구원
◇NAVER
유연한 사고를 할 때
광고에 대한 기존 대비 보수적...
혈우병은 선천적으로 혈액 내 응고인자가 부족해 발생하는 유전성 희귀질환이다. 평생 관리가 필요하여 반감기를 늘려 투여 횟수를 줄여주는 방향으로 유전자치료제를 포함한 장기지속형(Long-acting) 치료제가 개발되고 있다. 특히, 중화항체 보유 혈우병 환자의 지혈을 위해 사용하는 우회인자 치료제 분야는 미충족 수요가 크며, 주요 7개국 시장 규모는 2021년...
GC녹십자는 미국 신약개발업체 카탈리스트 바이오사이언스(Catalyst Biosciences)와 희귀 혈액응고 질환 관련 파이프라인에 대한 자산양수도계약(Asset Purchase Agreement)을 체결했다고 28일 밝혔다.
이번 계약을 통해 GC녹십자는 글로벌 임상 3상 단계에서 개발 중인 ‘Marzeptacog alfa (MarzAA)’를 포함한 총 3개의 파이프라인을 인수하게 된다.
‘MarzAA’는 지난 임상...
결과에 따라 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 신청하고 상반기 중 임상시험 결과 보고서를 수령한다.
면역혈소판감소증은 혈액 응고에 중요한 혈소판 수가 감소해 점막, 피부, 조직 내 비정상 출혈로 잦은 코피나 잇몸 출혈, 월경과다의 증상을 나타내고 경미한 손상으로도 검푸른 타박상을 초래하는 자가면역질환이다. 전 세계적으로는 10만 명당 9....
캠페인을 통해 기부된 헌혈증은 혈액 속 응고 인자가 없거나 부족해 발생하는 선천성 출혈 질환을 가진 혈우병 환우회에 기부될 예정이다. 헌혈증 기부에 더해 이번 캠페인에 참여한 진아건설이 3000만 원을 후원하며 마음을 더했다.
채정훈 SK플라즈마 본부장은 “희귀질환을 겪고 있는 환우들을 위해 정광고등학교 학생들과 함께 기부 행렬에 동참할 수 있게 돼 뜻...
혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족해서 발생하는 유전성 질환이다. 평생 관리가 필요하기 때문에 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 줄이는 방향으로 치료제가 개발되고 있다.
티움바이오 관계자는 “TU7710은 당사가 보유한 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 활용해 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 보유한 치료제로 개발했다”면서 “면역원성...
SK플라즈마 관계자는 “혈우인의 날을 맞아 희귀질환으로 고충을 겪고 계신 환우분들의 건강을 응원하는 차원에서 이번 캠페인을 기획했다”며 “혈우병치료제와 혈액제제 공급 외에도 희귀난치성 질환 환자분들과 지속적으로 소통하고, 회사가 기여할 수 있는 다양한 방안을 모색해 나갈 것”이라고 말했다.