소화관에 염증이 생기는 희귀질환 ‘크론병’은 완치가 어렵고, 증상을 방치하면 암으로 악화할 위험도 크기 때문이다.
크론병은 만성 염증성장질환으로 입에서부터 식도, 위, 십이지장, 소장, 대장, 항문까지 음식물이 지나가는 소화관 전체에서 발생할 수 있는 병이다. 병명은 1932년 이 병을 처음 발견한 미국의 의사 ‘버나드 크론(Bernard Crohn)’ 박사의 이름에서...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 경구용 면역항암제 TU2218의 임상 2상 첫 환자 투약을 개시했다고 2일 밝혔다.
TU2218은 암의 진행, 전이, 면역회피 등과 밀접하게 관련 있는 TGF-β(Transforming Growth Factor-beta, 형질전환성장인자) 및 종양미세환경 내 신생 혈관 생성에 관여하여 면역세포의 종양침투율을 저해하는 VEGF(Vascular...
이혜영 한국BMS제약 대표는 “올해 세계 환자 주간 10주년과 C2C4C 참가를 기념해 풍부한 이벤트로 기부금을 모아 더 많은 환자에게 도움을 줄 수 있어 뜻깊다”라며 “앞으로도 한국BMS제약은 중증 및 희귀질환 환자를 위한 혁신적인 치료제를 신속하게 공급할 뿐만 아니라, 전방위적인 사회공헌활동을 통해 환자와 보호자의 삶을 변화시킬 수...
김혜진 삼성바이오에피스 상무(메디컬 팀장)는 “에피스클리가 오리지널 의약품과 동등한 효능 및 안전성을 보유했음을 입증했으며, 더 많은 환자들에게 초고가 희귀질환 치료제의 합리적 대안을 제공할 수 있도록 지속 노력할 것”이라고 말했다.
현재 삼성바이오에피스는 현재 에피스클리를 유럽에서 직접 판매하고 있고, 프랑스 최대 구매조합...
정경실 의료개혁추진단장은 27일 정부서울청사에서 열린 의료개혁 추진상황 브리핑에서 "상급종합병원 구조전환 목표는 중증·응급·희귀질환 중심으로 진료하는 '중환자 중심 병원'으로서 기능을 확립하는 데 있다"며 이같이 밝혔다.
해당 사업은 7월 의료개혁특위에서 추진방향 발표 후 의료현장, 전문가, 학회 간담회 등 의견수렴을 거쳐 전날(26일)...
특히 분산형 임상시험은 희귀 질환 환자나 이동에 제약이 있는 환자들도 원격으로 참여할 수 있어 해당 연구에 큰 도움이 될 것으로 예상한다. 회사 측은 이러한 지침이 임상시험의 디지털화와 효율성 향상에 기여하며, 다양한 인구층이 보다 쉽게 임상시험에 참여할 수 있는 환경을 조성하는 데 중요한 역할을 할 것이라고 기대하고 있다.
제이앤피메디는 이번...
환자와 환자 가족에게는 커뮤니티 형성, 질환 등에 대한 정보제공을, 전문가에게는 연구비 및 연구자 간 교류 지원 등 다양한 활동을 하고 있다.
PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없는 신경퇴행성질환이다. 주된 증상은 보행 장애 및 자세 불안전성, 언어장애, 안구운동장애...
중증근무력증은 드물게 소아에서도 발생하기 때문에 소아청소년과가 클리닉에 참여 중이며, 임신 환자의 산전 관리와 분만을 위해서 산부인과 교수가 함께 진료하고 있다.
김승우 세브란스병원 신경과 교수는 “중증근무력증은 희귀난치 질환으로 증상 관리를 위한 약물치료 수준을 조절하는 게 중요하다”라며 “세브란스병원 중증근무력증클리닉은 치료 과정에서...
양 대표는 “입센은 최근 수년간 항암제, 희귀질환 치료제 및 신경과학 등 전문분야에서 전 세계적으로 괄목할만한 성장을 하는 회사”라면서 “한국에서도 환자들에게 입센이 보유한 신약이 신속하게 잘 쓰일 수 있도록 최선을 다하겠다”라는 포부를 밝혔다.
입센코리아는 현재 신장암치료제 ‘카보메틱스’, 성조숙증 및 전립선암치료제 ‘디페렐린’...
논문 교신저자인 정 교수는 “이번 증례보고는 고통이 심하고 치료가 어려운 난치질환인 CRPS가 한방치료로 부작용 없이 거의 완치된 희귀한 사례”라며 “한방치료가 난치병으로 고통받는 환자의 증상 개선과 삶의 질 향상에 도움이 될 수 있음을 확인했다”라고 말했다. 이어 “앞으로 표준화된 한의치료법 개발을 위한 연구가 더 필요하다”라고...
김 회장은 "3년 전에 임상 2상을 시작해 78명 규모로 서울대병원 등 5개 기관에서 실시했고, 지난달 마지막 환자투약이 끝났다"고 설명했다.
그러면서 "임상 2상 결과가 나오면 식약처에 조건부 허가 신청을 넣을 계획이다. 희귀질환이고 치료제가 없기에 품목 허가를 기대한다"며 "이와 별개로 글로벌 임상 3상을 계획하고...
원으로 대폭 줄었지만, 급여비 상위 10위 사례 환자들은 연간 최대 1억1000만 원가량을 자비로 부담했다.
척수성 근위축증은 운동 신경세포 생존에 필요한 유전자의 돌연변이로 근육이 점차 위축되다가 스스로 호흡을 못 하게 되는 희귀유전질환이다. 세계적으로 신생아 1만 명당 1∼2명이 발생하는 것으로 알려졌다. 국내에선 매년 20명 내외의 환자가 나온다.
또 그는 “RNA 치료제는 희귀질환에서 고지혈증과 같은 만성질환으로 영역을 확장했으며 보다 근원적인 치료로 환자들에게 투약 편의성이라는 가치를 제공하는 중”이라며 “향후 만성 질환에서의 적응증 확장 및 전달체 기술의 발전에 따른 신규 영역의 진입이 RNA 치료제 시장의 성장을 견인할 전망”이라고 했다.
장 연구원은 “위탁생산을 담당하는...
이어 “최근 종양 매개성 고인슐린증에 대한 글로벌 임상 3상 연구를 허가받은 것에 이어 미국을 포함한 글로벌 임상 3상 단계의 희귀질환 프로그램 두 건을 진행하게 됐다”라고 설명했다.
RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용을 하는 단일클론항체이다. 선천성 고인슐린증뿐 아니라 췌장 섬세포 종양 저혈당증 및 비소도세포 종양 저혈당증 등 과도한...
알려진 희귀질환이다. GC녹십자는 헌터라제 임상3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 지난해 11월 국내 식약처로부터 조건부허가를 정식허가로 전환하는 변경허가 승인을 받았다.
이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상3상에 참여했던 환자의 2년 장기연장시험 결과다. 헌터라제를 2년동안 주1회 정맥투여한 환자군과 기존의...
'SSIEM Annual Symposium 2024'는 희귀 유전성대사질환학회(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)가 개최하는 연례 심포지엄으로, 올해는 이달 3일(현지시간)부터 6일까지 포르투갈 포르투에서 진행됐다.
이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다. 헌터라제를 2년 동안 주 1회 정맥...
이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.
LA-GLA는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 편의성을 대폭 개선했으며, 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다. 이를 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)...
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.
파로스아이바이오는 “PHI-101은 7월 임상 1상 환자 모집을...
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