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  • [특징주] 이엔셀, '삼성가' 지분투자 부각...세계최초 차세대 중간엽 줄기세포치료제 개발 기대감↑
    [특징주] 이엔셀, '삼성가' 지분투자 부각...세계최초 차세대 중간엽 줄기세포치료제 개발 기대감↑
    샤르코 마리투스란 희귀 유전성 질환으로 특정 유전자 돌연변이로 인해 운동신경과 감각신경이 손상되는 말초신경병을 말한다. 샤르코 마리투스는 인구 10만 명당 30~40명 정도가 발생한다. 약 280만명의 환자가 전 세계에 있는 것으로 파악된다. 샤르코 마리투스는 국내에서 범삼성가의 유전병으로 알려졌다. 샤르코 마리투스도 아직 치료제는 없다. 특히 이...
    2024-08-27 13:56
  • 좁지만 블루오션…희귀질환 ‘틈새시장’ 공략 나선 제약 기업들
    좁지만 블루오션…희귀질환 ‘틈새시장’ 공략 나선 제약 기업들
    지난해 글로벌 기업 노바티스에 희귀난치성 유전병인 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발한 ‘CKD-510’의 개발 및 상업화 권리를 13억500만 달러(약 1조7000억 원)에 이전하는 성과를 기록했다. CKD-510는 2020년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 종근당은 이 밖에도 헌팅턴증후군 치료제 후보물질 ‘CKD-504’을 연구 중이다. 희귀질환은 희귀질환 관리법...
    2024-04-25 05:01
  • [시론] 제약바이오 백년대계 그려야
    [시론] 제약바이오 백년대계 그려야
    지난해 12월, 미국의 버텍스와 크리시퍼 테라퓨틱스가 공동개발한 유전병 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’가 승인되면서 유전자 가위를 이용한 새로운 치료 접근법이 주목을 받았고, 항체약물접합체(ADC)를 비롯하여 Car-T 등 세포유전자 치료제 등 새로운 시도가 이어지고 있다. 둘째, 질환 부문은 항암제, 알츠하이머, 비만치료제를 주목하고 있다. 특히 전 세계 인구...
    2024-01-15 05:00
  • ‘유전자가위 적용’ 겸상 적혈구 빈혈증은 어떤 병? [e건강~쏙]
    ‘유전자가위 적용’ 겸상 적혈구 빈혈증은 어떤 병? [e건강~쏙]
    겸상 적혈구 빈혈증은 유전자 변형으로 발생하는 희귀난치성 질환이다. 헤모글로빈을 암호화하는 유전자 염기가 돌연변이를 일으켜 나타난다. 변이가 일어난 적혈구 모양이 낫 모양으로 변형돼 낫 모양 적혈구 빈혈증이라고도 부른다. 이 병은 비정상 유전자에 의해 발생하는 유전자 질환으로 부모에게 비정상 유전자를 물려받아 발생하며, 간헐적으로 나타난다. 다만...
    2023-12-16 09:00
  • 유전자가위 “1회 치료에 29억원이지만, 상용화 가능성 커”
    유전자가위 “1회 치료에 29억원이지만, 상용화 가능성 커”
    이어 이 부회장은 “(유전자가위 치료제는) 유전병, 만성질환 등 많은 질환을 원천적으로 해결할 열쇠”라며 “유전자를 직접 다루다 보니 생명윤리 측면에서의 사회적 합의가 필요한 부분도 있지만 과학적인 입장에서 볼 때 혁신이다. 사람을 치료하는 데에 그치지 않고, 유전자변형작물(GMO)을 대체하는 등 확장 가능성이 크다”고 평가했다. 여재천...
    2023-12-14 05:05
  • ‘차세대 CDMO’ 드라이브 건 SK…CGT로 성장전략 가속
    ‘차세대 CDMO’ 드라이브 건 SK…CGT로 성장전략 가속
    환자 개인에 대한 맞춤형 치료제로 질병의 근본적인 원인을 타깃해 유전병, 희귀질환 등을 극복할 수 있다. CAR-T 세포치료제 ‘킴리아’나 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’ 등이 대표적이다. 고도의 기술력이 요구되고 1인당 치료 비용이 수억 원에서 수십억 원에 달하는 초고가란 점이 특징이다. SK팜테코는 지난해 미국 CBM(Center for Breakthrough...
    2023-06-27 05:00
  • “신약 개발에 진심”…연구법인으로 시너지 찾는 전통 제약사
    “신약 개발에 진심”…연구법인으로 시너지 찾는 전통 제약사
    양 기관은 희귀질환의 원인과 증상, 유전병 등의 정보를 축적, 해석해 진단·치료·신약 개발에 활용할 지식베이스를 만든다. 녹십자그룹의 핵심인 GC녹십자는 희귀질환 치료제 개발에 힘을 쏟고 있다. 전 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 경우 중국에 진출했으며, 일본에서는 뇌실투여 방식의 헌터라제ICV‘의 허가를 받는 등 성과를...
    2023-05-10 05:00
  • 목암연구소·서울대병원, AI 기반 희귀질환 지식베이스 개발 업무협약
    목암연구소·서울대병원, AI 기반 희귀질환 지식베이스 개발 업무협약
    이번 협약을 통해 양측은 단순히 정보를 모아 놓은 데이터베이스(Database)개발을 넘어, 희귀질환의 원인, 증상, 유전병 등의 정보를 축적하고 해석해 진단, 치료 및 치료제 개발에 선용될 수 있도록 도와주는 지식베이스(Knowledge base)를 개발할 계획이다. 협약에 따라 목암연구소는 생물정보학 및 인공지능 전문가 팀을 구성해 지식베이스 구축을 위한 알고리즘을...
    2023-04-25 17:28
  • [BioS]GC녹십자, 美스페라젠과 '희귀질환 신약' 공동개발
    [BioS]GC녹십자, 美스페라젠과 '희귀질환 신약' 공동개발
    글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다”고 말했다. SSADHD는 유전자 결함에 따라 억제성 신경전달물질 GABA(γ-aminobutyric acid) 분해효소의 부족으로 발생하는 열성 유전병이다. GABA는 SSADH와 GABA트랜스아미네이즈(GABA transaminase)에 의해 숙신산(succinic acid)으로 전환돼 에너지 생성에 사용된다. 하지만 SSADH가 부족할 경우 GABA는...
    2021-07-20 10:00
  • 헬릭스미스, 엔젠시스 루게릭병 치료제 국내서 2a상 임상 시작
    헬릭스미스, 엔젠시스 루게릭병 치료제 국내서 2a상 임상 시작
    헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처에서 승인받았다고 17일 밝혔다. ALS 임상 2a상은 미국에서도 진행 중인데 한국에서도 같은 방식으로 진행할 예정으로, 한국의 임상 데이터가 미국 허가 과정에 포함된다. 지난 3월 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이뤄졌는데...
    2021-06-17 09:08
  • 셀리버리 “다케다와 희귀유전병 치료신약 라이선싱 본격 논의”
    셀리버리 “다케다와 희귀유전병 치료신약 라이선싱 본격 논의”
    선천적 희귀유전질환 프리드리히 운동실조증 (FRDA) 치료신약 공동개발을 성공리에 마무리하고 사업적 협상을 시작했다고 21일 밝혔다. 프리드리히 운동실조증은 생체 내 프라탁신(frataxin) 단백질의 결핍으로 인해 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능이 정지돼 비대성 심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를 사망까지 이르게 하는 유전병이지만...
    2020-12-21 10:57
  • 셀리버리, 클로벌 톱10 제약사로부터 심장불치유전병 치료 가능 효능 입증 결과 수령
    셀리버리, 클로벌 톱10 제약사로부터 심장불치유전병 치료 가능 효능 입증 결과 수령
    심장의 손상으로 비대성 심근증 및 심부전이 발병해 20~30세 안에사망하게 되는 무서운 유전질환이다. 아직까지 이 유전병의 치료제는 없는 실정이다. 발병 원인인 프리탁신 단백질을 뇌와 심장세포로 보충하면 치료법이 될 수 있으나, 이를 가능케 하는 기술이 없어 치료제 개발이 이뤄지지 못하고 있었다. 2년 전 이 글로벌 톱10 제약사의 제안으로 셀리버리의...
    2020-11-24 14:48
  • 헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 샤르코마리투스병 국내 임상 1/2a상 개시
    헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 샤르코마리투스병 국내 임상 1/2a상 개시
    CMT병은 희귀 유전병으로, 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다. 헬릭스미스는 삼성서울병원에서 CMT 1A형의 임상 1/2a상에 대한 기관생명윤리위원회(IRB) 승인을 완료해 본격적인 임상시험을 시작한다고 20일 밝혔다. CMT 1A형은 PMP22 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT로, 전체 CMT의 40%를 차지한다. 이번 임상은 CMT1A 환자의 다리...
    2020-07-20 09:43
  • [위클리 제약·바이오] 씨젠 코로나19 진단시약, 美FDA 긴급사용 승인 外
    [위클리 제약·바이오] 씨젠 코로나19 진단시약, 美FDA 긴급사용 승인 外
    CMT병은 희귀 유전병으로 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제로, 지난 15년간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를...
    2020-04-24 14:12
  • [특징주] 헬릭스미스, 희귀 유전병 치료제 임상 승인...‘강세’
    헬릭스미스가 샤르코마리투스병 치료제 임상시험 계획 승인 소식에 장 초반 강세다. 21일 오전 9시 38분 현재 코스닥시장에서는 헬릭스미스가 전일 대비 1.83%(1600원) 오른 8만8900원에 거래 중이다. 이날 헬릭스미스는 식품의약품안전처(MFDS)로부터 샤르코-마리-투스병 치료제 제1/2a상 임상시험계획 승인을 받았다고 공시했다. 회사측은 “질환의 중증도가...
    2020-04-21 09:38
  • 헬릭스미스 ‘엔젠시스’, 샤르코마리투스병 1A형 국내 임상 승인
    헬릭스미스 ‘엔젠시스’, 샤르코마리투스병 1A형 국내 임상 승인
    CMT병은 희귀 유전병으로 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 중 환자 수가 가장 많은 것으로 보고되어 있다. CMT1A는 전체 CMT 환자의 약 40%에 해당하는데, 국내에서는 약 8000명, 전 세계적으로 120만 명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 그러나 아직까지 미국...
    2020-04-21 09:19
  • [코넥스 대분석] 툴젠, 유전자 가위 기술로 시총 8000억… 연말 코스닥 3수 도전
    [코넥스 대분석] 툴젠, 유전자 가위 기술로 시총 8000억… 연말 코스닥 3수 도전
    특히 바이러스를 이용한 유전자 치료를 통한 희귀 질병 치료제와 면역세포를 이용한 항암 유전자 치료제가 산업적으로 큰 성공을 거두고 있다. 유전체교정 기술의 빠른 치료제 분야 진출을 위해서는 기존 유전자치료 플랫폼에 유전체교정 기술을 접목하는 것이 가장 중요하다. 최근 각광받고 있는 유전자치료 방식은 면역세포 기반 항암 유전자 치료제가 있다....
    2018-06-19 10:30
  • [BioS] ‘확고한 캐시카우의 매력’..녹십자, 6년연속 매출 신기록
    [BioS] ‘확고한 캐시카우의 매력’..녹십자, 6년연속 매출 신기록
    ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 70~80명 가량에 불과하다. 헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한...
    2018-02-06 13:12
  • [BioS] '희귀질환 4천개 진단' 쓰리빌리언 "비전은 플랫폼 비즈니스"
    [BioS] '희귀질환 4천개 진단' 쓰리빌리언 "비전은 플랫폼 비즈니스"
    다만 국내는 의료기관을 거치지 않는 유전자 검사에 대한 규제 때문에 일단은 제외된다. 일부에서는 4000개의 희귀병 진단 결과가 한번에 노출되는 것에 대한 해외 규제 여부도 명확지 않다는 지적도 한다. 금 대표는 "엘러스-단로스 증후군(EDS) 등 북미의 희귀질환 환자 커뮤니티를 중심으로 유전병 진단을 받아보고자 하는 니즈(needs)가 크다"면서...
    2017-03-06 09:53
  • [BioS] ‘비싼 희귀질환약 위력’..녹십자 ‘헌터라제’ 작년 매출 228억
    [BioS] ‘비싼 희귀질환약 위력’..녹십자 ‘헌터라제’ 작년 매출 228억
    ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 70~80명 가량에 불과하다. 헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한...
    2017-02-07 13:08
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