졸겐스마 검색결과

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‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’ 발간

현재는 ‘졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)’, ‘스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨)’, ‘에브리스디(성분명 리스디플람)’와 같은 치료제가 국내에서 허가돼 건강보험 급여가 적용되고 있다. 척수성 근위축증 환자의 근육과 신경은 시간이 지날수록 더욱 손상되며, 손상된 신경세포는 회복할 수 없어 치료를 시작하더라도 증상 발현 이전의 상태로는 돌아갈 수...

2024-07-22 09:43
희귀질환 신약은 ‘그림의 떡’…진단·투약까지 천년만년

희귀질환인 척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’는 보험 급여(현재 약 600만 원)가 적용되지 않으면 1회 투약 비용이 약 20억 원에 달한다. 유전성 망막위충증 치료제 ‘럭스터나’는 안구 당 투약 비용이 약 5억 원이다. 국내에서는 매년 약 5만 명의 환자가 희귀질환을 진단받는다. 신규 환자 대부분은 건강보험에 가입된 상태지만, 10명 중 1명은 경제적으로 취약한...

2024-03-04 06:00
노보 노디스크도 참전…글로벌 CDMO 경쟁 가열

현재 카탈런트는 노바티스의 졸겐스마 등의 유전자치료제 생산을 지원하고, 다른 기업의 후보물질도 생산하고 있다. 특히 매각되는 3개 시설 중 1개 시설에서는 릴리의 비만 치료제를 생산하고 있다. 한국바이오협회 관계자는 “현재 전 세계적으로 바이러스 벡터 생산 용량이 부족하다는 주장이 더해지면서 노보 홀딩스의 카탈런트 세포유전자치료제 서비스...

2024-02-15 06:00
[과학세상] 乳업체가 특수분유 만드는 까닭

그렇지만, 2015년에 졸겐스마(Zolgensma)라는 유전자 치료제가 FDA승인이 되었고, 국내에서도 2019년 허가되었다. 의사들 사이에서 1회 주사에 비급여 가격으로 19억 8천만 원이나 되는 가장 비싼 약으로도 알려져 있다. 이 주사는 2세 미만의 아이들을 대상으로 허가되었다. 이에 신생아 선별검사에 척수근육위축증에 대한 검사도 포함시키는 것을 논의 중이다. 어린이...

2023-12-19 05:00
“스핀라자, 성인 환자도 운동기능 장기적인 개선 효과”

척수성 근위축증 치료제는 스핀라자 외에도 로슈의 ‘에브리스디’와 노바티스의 ‘졸겐스마’가 있다. 유전자치료제인 졸겐스마는 평생 1회 정맥 투여로 치료가 가능하지만 만 2세 미만만 사용할 수 있다. 에브리스디는 먹는 약으로 투약 편의성을 높였다. 박 교수는 “스핀라자는 척수강 내에 약을 직접 주입하므로 적은 양의 투여가 가능하다”면서 “먹는...

2023-11-02 15:19
‘차세대 CDMO’ 드라이브 건 SK…CGT로 성장전략 가속

CAR-T 세포치료제 ‘킴리아’나 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’ 등이 대표적이다. 고도의 기술력이 요구되고 1인당 치료 비용이 수억 원에서 수십억 원에 달하는 초고가란 점이 특징이다. SK팜테코는 지난해 미국 CBM(Center for Breakthrough Medicine)의 2대 주주에 올라서면서 유럽과 미국 양쪽에 CGT 생산시설을 확보했다. 안정적인 합성 원료의약품...

2023-06-27 05:00
[마감후] 희귀질환 환자·보호자들의 희망

생후 8개월에서 16개월 사이 발병하는 희귀질환 ‘척수성 근위축증’ 치료 신약 졸겐스마에 대해 정부가 이달 20일 건강보험 급여를 결정했다. 20억 원에 달하는 고가 약이지만 한 번 투약으로 평생 치료 효과를 누릴 수 있다. 하지만 의학계에 따르면 투약 대상군은 약 15명 내외가 될 전망이다. 조기 진단으로 질환을 발견하고 치료해야 하지만 그렇지 못하기 때문이다. 다른...

2022-07-27 05:00
20억 초고가 치료제 ‘졸겐스마주’ 건강보험 적용…최대 598만원으로 줄어든다

1회 투약 비용이 약 20억 원에 달하는 초고가 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주'에 건강보험에 적용된다. 보험 적용 시 1회 투약비용은 최대 598만 원으로, 희소병 환자들의 진료비 부담이 대폭 줄어들 전망이다. 보건복지부는 20일 건강보험 정책 최고의결기구인 건강보험정책심의위원회 회의를 열고 졸겐스마주를 포함한 5개 의약품을 건강보험에 신규 적용하는...

2022-07-20 20:06
평생 1회 25억 척수성근위축증 치료제 ‘졸겐스마’ 급여인정

평생 1회 주사로 희귀유전질환 ‘척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)’에 대한 장기간 치료 혜택이 가능한 유전자치료제 ‘졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)’에 대한 건강보험급여 적용이 가능해졌다. 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(이하 약평위)는 지난 12일 제5차 심의 결과, 한국노바티스의 졸겐스마주에 대해 ‘SMN1 유전자에 이중대립형질...

2022-05-15 10:04
“한번 주사로 아이 생명 살리는데”…‘졸겐스마’ 보험급여 또 무산

치명적인 희귀유전질환인 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 치료제로 1회 투약 비용만 약 25억 원에 달하는 졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)에 대한 건강보험 급여 결정이 또 연기됐다. 건강보험심사평가원(이하 심평원)이 7일 오후 공개한 약제급여평가위원회(약평위) 회의 결과에는 졸겐스마 급여 결정 안건이 빠져 있다. 따라서 이날 4차 약평위 회의에서 졸겐스마...

2022-04-07 17:39
1회 투약 25억 졸겐스마, 급여 지연에 애타는 환자 가족들

1회 투여로 병 진행 멈추고 치료효과 높은 졸겐스마 이런 가운데 글로벌 제약사 노바티스는 수년 전 척수성 근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)를 개발하고, 지난 2019년 5월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 현재 40여개 국가에서 승인됐다. SMA의 유일한 유전자 치료제로 평가된다. 회사 측에 따르면 졸겐스마는 결핍되거나 결함이...

2022-03-31 05:00
글로벌 CDMO 트렌드 된 유전자·세포 치료제…SK·CJ도 뛰어든다

노바티스가 개발한 척수성 근위축증(SMA) 유전자치료제 '졸겐스마'의 경우 215만5000달러(약 25억 원)에 달한다. 이 같은 특성으로 유전자·세포치료제는 현재 바이오의약품 시장의 대세인 항체치료제와 반대로 다품종 소량생산 방식이 적용된다. 전 세계적으로 900개가 넘는 기업이 유전자·세포치료제 개발에 뛰어들었으며, 그만큼 생산기지에 대한...

2021-11-17 17:00
한 방에 28억…'기적의 약' 덕분에 살아난 신생아

이 치료제는 스위스 제약사 노바티스가 제조한 '졸겐스마'(Zolgensma)로, 최근 영국 국민보건서비스(NHS)의 승인을 받았다. 우리나라 식품의약품안전처 역시 지난달 28일 졸겐스마의 국내 사용을 허가했다. 그러나 졸겐스마는 세계에서 가장 비싼 약으로 통한다. 복용 1회당 179만 파운드(약 28억 원)에 달하는 거액이 든다. 노바티스 측은 "졸겐스마의 1회...

2021-06-03 14:47
[BioS]美 FDA, 2019년 승인 신약 18개..'저조한 성적'

승인된 약물 중 가장 고가의 치료제는 노바티스의 소아 척수성 근육 위축증(SMA) 유전자 치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’로 1회 치료비용이 210만달러로 설정돼 전세계 최고가의 단일 치료제로 자리매김할 전망이다. 졸겐스마의 2024년 예상 판매액은 15억6900만달러다. 올해 안에 승인을 기다리는 약물 중 가장 기대를 모으고 있는 것은 애브비의...

2019-08-05 11:52
한 번에 25억 원...세계서 가장 비싼 약 나온다

미국 식품의약청(FDA)은 24일(현지시간) 스위스 제약회사 노바티스의 척수성 근육 위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’를 승인했다. 판매 가격은 무려 210만 달러(약 25억 원)에 이른다. CNBC는 졸겐스마가 1회 치료제 가격으로 의약업계에 새 역사를 썼다고 평가했다. 졸겐스마 가격은 직전 가장 비싼 약이었던 로슈 산하 스파크 테라퓨틱스의 실명치료제 85만...

2019-05-26 15:21