알라질증후군 검색결과

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뚝심으로 블루오션 개척할까…희귀질환 치료제 연구하는 ‘제약 터줏대감’

마라릭시뱃은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀유전질환 ‘알라질증후군’ 치료제로, 지난해 9월 미국 FDA 승인을 받았다. 알라질증후군 유병률은 10만 명 당 1명으로 알려져 있다. 미국에 약 2500명, 국내에 약 100명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 환자 수는 적지만 치료비용이 높아, 미럼 파마슈티컬스는 알라질증후군의 미국 시장 규모만 5억...

2022-09-29 05:00
K제약바이오, 신약·백신 개발 통해 글로벌 강자 노린다

마라릭시뱃은 알라질 증후군(ALGS), 진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC), 담도 폐쇄증(BA) 등 희귀질환을 적응증으로 미국·유럽 허가 절차와 임상이 진행중이다. 회사 측은 ALGS를 시작으로 3가지 적응증에 대한 순차적인 국내 승인을 기대하고 있다. 유전성 신경퇴행 질환에 대한 공동연구 및 개발 계약도 맺었다. 미국 스페라젠과는 숙신알데히드 탈수소효소...

2022-05-25 14:39
[BioS]GC녹십자, 소아 희귀간질환 치료제 식약처 허가신청

마라릭시뱃은 소아 희귀 유전성 간질환 ‘알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS)’ 환자의 담즙정체성 소양증 치료제다. ALGS는 간 담도가 감소하고 담즙이 축적되어 염증과 간 손상을 일으키는 질환으로 현재까지 간이식 외에는 정식으로 승인된 치료제가 없다. GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 마라릭시뱃의 국내...

2022-03-03 11:35
GC녹십자, 美 미럼과 ‘희귀 간질환 신약’ 라이선스 계약 체결

GC녹십자, 마라릭시뱃 국내 독점 개발 및 상용화 권리 확보알라질 증후군 등 3가지 적응증 순차적 국내승인 예상 GC녹십자가 소아 희귀 간질환 치료제 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 라이선스 확보에 나선다. GC녹십자는 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 마라릭시뱃 개발 및 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 27일 밝혔다. 이번 계약을...

2021-07-27 09:38
롯데리아, 희귀난치병 환아 수술비 지원

이번 수혜 대상은 ‘알라질 증후군’을 앓고 있는 1세 여아로, 어려운 가정 형편으로 인해 재정적 부담을 덜어주고자 롯데리아가 총 1천만 원의 수술비 지원에 나서게 됐다. 알라질 증후군은 심장, 눈, 척추, 신장에 영향을 주는 희귀 유전성 간질환이다. 현재 해당 환아는 출생 후 진단을 받은 뒤 심장수술을 받았으나 이후 간수치까지 높아져 간이식 수술까지 받은 상태다....

2012-01-20 10:27