스핀라자 검색결과

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“스핀라자, 성인 환자도 운동기능 장기적인 개선 효과”

바이오젠코리아는 2일 오전 서울 여의도 콘래드호텔에서 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(성분명 뉴시너센나트륨)의 급여기준 확대를 기념하는 기자간담회를 열었다. 척수성 근위축증은 뇌하수체의 운동 뉴런 소실로 발생하는 신경근육계 희귀 질환이다. 손상되거나 누락된 생존운동신경세포1(SMN1) 유전자로 인해 SMN 단백질 생산이 결핍되면서 발생한다....

2023-11-02 15:19
모더나ㆍ화이자로 뜬 ‘RNA’ 백신ㆍ치료제, 국내에선 어디까지?

RNA 백신의 경우 국내는 물론 다국적 제약사에서도 상품화한 적이 없고, RNA 치료제는 2016년 아이오니스가 척수성 근위축증 치료제인 ‘스핀라자’를 개발해 미국 식품의약국(FDA)에서 승인을 받음으로써 최초의 RNA 치료제 시장을 열었다. 미국의 경제 종합 미디어인 마켓워치에 따르면 RNA 치료제 및 백신의 시장규모는 올해 11억 7000만 달러(약 1조 3300억 원)...

2020-11-25 16:42
셀리버리, 다이이씨산쿄와 유전자간섭 치료제 공동개발 계약 체결

최근 대표적인 희귀질환인 척수성 근위축증을 치료할 수 있는 유전자간섭 ASO 물질인 스핀라자가 2016년 처음으로 미국 FDA에 시판허가를 받은 후, 출시 2년 만에 17억 달러의 매출을 기록하고 있을 정도로 유망한 신약 분야이다. 신약 및 사업개발팀 정민용 팀장은 “이번 공동개발이 성공리에 진행될 경우, 현재의 ASO 뿐만 아니라 TSDT 플랫폼기술 자체의 비독점적...

2020-01-20 11:01
한 번에 25억 원...세계서 가장 비싼 약 나온다

그는 “기존 SMA 치료제인 바이오젠의 ‘스핀라자(Spinraza)’로 10년간 치료하는 비용보다 졸겐스마가 50% 저렴하다”며 “졸겐스마는 SMA 치료에 새 이정표를 세운 것이고, 더 많은 환자들이 이 약의 효과를 보도록 하는 게 우리의 목표”라고 강조했다. 졸겐스마는 연내 유럽과 일본에서도 승인이 날 것으로 예상되고 있는 가운데 스핀라자와 치열한 경쟁을...

2019-05-26 15:21
척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’ 건보 적용돼 첫 환자 투여

척수성 근위축증 치료제 바이오젠의 ‘스핀라자’가 건강보험이 적용돼 국내 환자에게 첫 투여됐다. 서울대어린이병원은 채종희 교수(소아청소년과 뇌신경센터)가 지난해 7월 척수성 근위축증으로 진단돼 운동 기능을 잃어가고 있던 24개월 된 김모 어린이 환자에게 이 치료제를 투여했다고 15일 밝혔다. 영유아 유전자 관련 신경근육계 질환 중 사망 원인 1위를...

2019-05-15 09:10
[BioS] 구완성 연구원 "국내 유전자치료제. 글로벌 '탑티어'수준"

그러나 선천적 실명으로 태어난 아이에게 주사 한방으로 시력을 확보할 수 있는 강력한 치료제다”며 “2016년에는 RNA 치료제 ’스핀라자(Spinraza)'가 허가를 받았다. 척수성 근위축증을 치료하는 이 약은 2017년 4분기 매출 4천억원을 달성하며 상업적으로 성공한 최초의 유전자치료제다”고 강조했다. 유전자치료제는 DNA와 같은 유전물질 발현에 영향을 주기 위해...

2018-03-29 09:54
[특징주] 파미셀, 희귀질환 신약 스핀라자 국내 식약처 허가 획득 강세

희귀질환 신약 '스핀라자'가 식품의약품안전처의 승인을 받았다는 소식에 영향을 받은 것으로 풀이된다. 8일 오후 1시 42분 현재 파미셀은 전 거래일 대비 2.89% 오른 6770원에 거래되고 있다. 이날 한 매체에 따르면 스핀라자는 지난달 29일 식약처 승인을 받았다. 스핀라자는 돌연변이 단백질의 유전자 정보를 저해하는 기전 주사제로 5번 염색체(5q)...

2018-01-08 13:42
파미셀, 美 FDA 이어 EU 스핀라자 판매 승인…원료의약품 공급 수혜

척수성근위축증 치료제 ‘스핀라자(spinraza)’의 기초 원료인 ‘뉴클레오시드(Nucleoside)’를 공급하는 파미셀의 매출 증대가 기대된다. 2일 제약업계에 따르면, 유럽 의약품감독국(EMA)이 미국 바이오젠의 척수성근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA) 치료제 스핀라자 판매를 승인했다. 스핀라자는 바이오젠과 아이오니스(IONIS)가 협력해 개발한...

2017-06-02 10:49
[특징주] 파미셀, 원재료 공급 연 2조원대 신약 美FDA 최종승인 소식에 상승세

파미셀이 원재료를 공급하고 있는 스핀라자 신약이 미국 FDA 최종승인을 받았다는 소식에 상승세다. 26일 오전 10시 현재 파미셀은 전일대비 190원(3.93%) 상승한 5020원에 거래 중이다. 이 날 한 언론매체는 미국식품의약국(FDA)이 바이오젠의 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, 이하 SMA) 치료제 '뉴시너센(nusinersen)'을 최종 승인했다고 23일 밝혔다....

2016-12-26 10:01