리소좀축적질환 검색결과

검색결과 총27건

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유한양행, 고셔병 치료제 ‘YH35995’ 임상 1상 진입

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease,LSD)의 한 종류로, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다. YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구...

2024-07-01 09:27
[BioS]유한양행, “첫 희귀” 고셔병 신약 “국내 1상 IND 승인”

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(lysosomal storage disease, LSD) 의 한 종류이며, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀질환이다. 유한양행은 전임상에서 유효성과 안전성을 확인했으며, 특히 혈액뇌장벽(blood-brain barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 기존 치료제 대비...

2024-07-01 08:57
유전·희귀 ‘리소좀 축적 질환’…신생아 선별검사로 조기 치료 가능성 확장

“치료할 방법이 있다면 비가역적 손상이 생기기 전에 치료해야 합니다” 리소좀 축적 질환(LSD) 전문가들이 조기 진단·치료로 환아의 건강을 지킬 수 있다고 강조했다. LSD는 올해부터 신생아 선별검사에 포함돼, 적극적인 진단이 가능할 것으로 기대된다. 19일 사노피 희귀질환 사업부는 서울 중구 롯데호텔에서 ‘유전성 희귀 질환 LSD에 대한 신생아선별검사 급여...

2024-06-19 13:33
한미약품·GC녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, ‘LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환)’의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 알파-갈락토시다아제 A가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가...

2024-05-27 15:03
좁지만 블루오션…희귀질환 ‘틈새시장’ 공략 나선 제약 기업들

MPS IIIA는 리소좀 축적 질환으로, 중추신경계에 점진적인 손상을 유발한다. GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처인 노벨파마와 공동연구를 통해 뇌실 내 직접 투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발하고 있다. 양 사는 올해 1월 FDA와 EMA로부터 희귀의약품으로 지정받았고, 23일자로 FDA에 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다. 해당...

2024-04-25 05:01
GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표

GC녹십자가 이달 4일(현지시간)부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 진행된 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)에서 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disorder, LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다. 세계심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다. 이번 심포지엄에서...

2024-02-13 09:26
[과학세상] 乳업체가 특수분유 만드는 까닭

신생아 선별검사에 리소좀 축적 질환에 대한 검사를 포함시키는 것 역시 검토 중이다. 출산율이 낮아 국가의 미래를 걱정하고 있는 이때, 아이들이 시기를 놓치지 않고 적기에 치료를 받아서 건강히 자랄 수 있는 보장을 국가가 해 준다면 국민들의 인식에도 변화가 생기지 않을까? 미래 희망인 어린이가 질병으로부터 자유롭게 하기 위해 건강보험재정이 쓰인다는...

2023-12-19 05:00
[BioS]HLB 오블라토, 고셔병 'GBA 유전자치료제' L/I

고셔병은 글루코세레브로시데이즈(glucocerebrosidase, GBA)의 돌연변이로 인해 발병하는 희귀 리소좀 축적질환이다. GBA 돌연변이로 인해 글루코실세라마이드(glucosylceramide, GlcCer)나 lyso-Gb1(glucosylsphingosine) 등의 지방산이 분해되지 못하고 간, 비장, 골수, 폐, 눈, 신장, 심장 및 신경계에 축적되면서 증상을 나타내며, 일부 환자의 경우 중추신경계의...

2023-03-03 11:47
권세창 한미약품 사장 “난치성 항암·희귀질환부터 mRNA플랫폼까지 영역 확대”

미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 국내 제약사 중 가장 많은 총 18건의 희귀의약품 지정을 받은 한미약품은 단장증후군, 선천성 고인슐린혈증, 리소좀 축적질환 등 소수의 환자에게 발병하는 희귀질환 치료제 개발에 힘쓰고 있다. 글로벌 오픈이노베이션 통한 산학협력 공동연구 및 신사업 추진에도 나선다. 한미는 작년 12월 에퍼메드 테라퓨틱스...

2022-01-13 08:37
진원생명과학 “자회사 VGXI, 희귀병 유전자 치료제 개발 파트너 참여”

희귀병인 아스파르틸글루코사민뇨(AGU)는 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적 유전질환이다. 초기 징후로는 아동기 지적 장애, 언어발달 지연, 운동 기능 장애 등이다. 해당 질환자 중 남성은 25~35세, 여성은 30~40세의 평균 수명을 보이며 현재 승인된 치료법은 없다. VGXI는 노스캐롤라이나 대학교와 달라스 UTSW(텍사스대학교 사우스웨스턴 메디컬센터)...

2021-08-11 09:58
한미약품ㆍGC녹십자, 희귀질환 분야 혁신신약 공동 개발

한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 LSD(리소좀 축적질환) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 맺고, 공동연구에 본격 착수했다고 27일 밝혔다. 양사는 올해 2월 R&D 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결한 바 있다. 희귀병인 ‘LSD’는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 ‘리소좀’이 알 수 없는 이유로 체내에 지속해서...

2020-11-27 10:58
[BioS]한미-녹십자, '반감기·복용 편의성' 개선 'LSD 신약' 개발

한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Diseases, LSD) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 공동연구에 본격 착수했다고 27일 밝혔다. 두 회사는 올해 2월 R&D 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결한 바 있다. LSD는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 리소좀(Lysosome)이 알 수 없는...

2020-11-27 10:16
[위클리 제약·바이오] 에이치엘비, ‘리보세라닙’ 중국 포함 글로벌 권리 인수 外

이번 협약으로 양사는 현재 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 LSD(Lysosomal Storage Disease·리소좀 축적질환) 치료제를 공동 개발한다. 양사는 인적자원 교류 및 연구협력을 통해 연구·개발(R&D) 역량의 시너지를 최대치로 끌어 올린다는 계획이다. 한미약품의 독보적 신약개발 역량과 LSD 일종인 헌터증후군 치료제(헌터라제)를...

2020-02-28 15:00
한미약품-GC녹십자, 희귀질환 극복 혁신신약 개발 ‘맞손’

이번 협약으로 양사는 현재 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 LSD(Lysosomal Storage Disease·리소좀 축적질환) 치료제를 공동 개발한다. 현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme replacement therapy) 요법으로 치료한다. 양사는 기존 1세대 치료제들의 안정성, 반감기, 복용 편의성, 경제적...

2020-02-27 10:37
[BioS]한미약품-GC녹십자, 희귀 'LSD 치료제' 공동개발

한미약품과 GC녹십자가 유전성 희귀질환인 LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환) 치료제 공동개발에 나선다. 국내 상위 제약사들이 혁신신약 후보물질 탐색부터 상용화까지의 전 과정을 함께 협력하는 모델을 시도한다는 점에서도 의미가 있다. 한미약품과 GC녹십자는 26일 오후 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 '차세대 효소대체 희귀질환 치료제’...

2020-02-27 10:16
[BioS]랩지노믹스, 유전성 대사질환 선별검사 확대 출시

랩지노믹스는 지난해 1월 NGS 기술을 고셔병, 헌터증후군을 포함한 리소좀 축적질환 13종, 대표적인 구리대사이상 질환인 윌슨병, 안데르센병을 포함한 당원축적질환 7종을 선별할 수 있도록 설계된 아이엠에스를 출시한 바 있다. 이번 제품은 아이엠에스플러스는 난청질환 6종을 추가한 업그레이드 버전이다. 현재 신생아에게 시행되는 대사이상 선별검사의...

2020-02-04 15:19
랩지노믹스, 유전성 대사질환 선별검사 IMS 플러스 출시

고셔병, 헌터증후군을 포함한 리소좀 축적질환 13종, 구리대사이상질환인 윌슨병, 안데르센병을 포함한 당원축적질환 7종을 선별할 수 있도록 설계된 아이엠에스를 출시한 바 있다. 아이엠에스플러스는 난청질환 6종을 추가한 업그레이드 버전이다. 현재 신생아에게 시행되는 대사이상 선별검사의 경우, 신생아의 체내에 쌓인 대사물질의 농도를 측정해...

2020-02-04 13:57
랩지노믹스, 신생아 유전성 대사질환 선별검사 IMS 출시

고셔병, 헌터증후군을 포함한 리소좀 축적질환 13종, 대표적인 구리대사이상 질환인 윌슨병, 안데르센병을 포함한 당원축적질환 7종을 선별할 수 있도록 설계됐다. 현재 신생아에게 시행되는 대사이상 선별검사는 신생아의 체내에 쌓인 대사물질의 농도를 측정해 정상 여부를 확인한다. 반면 랩지노믹스의 아이엠에스(IMS)는 질환과 관련된 유전자를 분석해 병원성...

2019-01-16 09:48
[BioS] LG생과 비밀병기 ‘NecroX’.. "세계최초 ‘세포괴사 저해제’ 기대"

NecroX의 경우에는 면역 반응을 유발하는 인자들의 생성 및 분비를 촉진시키는 상위 기전인 활성산소의 증가와 축적 자체를 차단함으로써, 면역 염증 반응을 더 효과적으로 제어할 수 있다. 이러한 성능을 이용해 이식편대숙주질환(GVHD)이나 과민증(Anaphylaxis)에 대한 동물 실험에서 효능을 입증하였으며, 향후에 치료제로 개발한다는 것이다. 뿐만 아니라...

2016-12-01 09:59
[BioS] 한올바이오파마 “중증자가면역질환 항체치료제 내년 美 1상 신청"

이 리셉터와 IgG의 결합을 억제하는 항체를 적용, IgG를 리소좀에 의한 이화작용(catabolism)을 통해 제거한다는 전략이다. 안 수석연구원은 "수많은 항체들 중 스크리닝 단계를 거쳐 2개의 후보물질을 선정했고 원숭이를 이용한 동물실험을 거쳐 최종적으로 HL1618KN을 개발물질로 선정했다"고 말했다. 세포 실험에서 세포 안에 IgG를 축적하고 분해함으로서...

2016-11-18 11:24

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