희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 경구용 면역항암제 TU2218의 임상 2상 첫 환자 투약을 개시했다고 2일 밝혔다.
TU2218은 암의 진행, 전이, 면역회피 등과 밀접하게 관련 있는 TGF-β(Transforming Growth Factor-beta, 형질전환성장인자) 및 종양미세환경 내 신생 혈관 생성에 관여하여 면역세포의 종양침투율을 저해하는 VEGF(Vascular...
교육장 또는 교육감이 학교를 지정해 입학하게 할 수 있는 사유를 현재 '지체장애인'에서 '희귀질환·암·1형 당뇨 또는 그 밖에 중중의 난치질환으로 인해 상시적인 의료지원이 필요하다고 인정하는 경우'로 확대해 건강상의 사유로 통학이 어려운 학생들의 원거리 통학 부담 등을 완화한다.
자율형공립고가 협약기관 임직원 자녀를 대상으로 입학전형을 실시할 수 있는...
SRN-001은 기존 치료제와는 차별화된 새로운 메커니즘을 통해 작용하는 신약 후보물질로, 특발성 폐섬유증(IPF)을 포함한 다양한 난치성 질환에 적용 가능성이 크다. 바이오니아는 이번 결과를 바탕으로 IPF 외에도 만성 신장 질환(CKD), 대사 이상 관련 간염(MASH), 항비만(Anti-Obesity) 등 다양한 적응증으로 신약 개발을 확장할 계획이다.
삼일제약, 베트남...
적혈구와 백혈구, 혈소판 등을 만드는 조혈모세포를 통한 혈액질환의 치료뿐만 아니라 줄기세포를 활용해 근위축증, 파킨슨병, 척수손상, 뇌졸중, 알츠하이머병 등 난치병에도 효과를 볼 수 있다.
국내에서도 재생불량성빈혈, 신경모세포종, 백혈병, 림프종 등에 대한 제대혈 조혈모세포 이식 사례와 뇌성마비, 발달지연, 발달장애, 자폐증, 뇌 손상, 사지마비...
제대혈은 아기와 엄마를 이어주는 탯줄 속 혈액으로, 줄기세포 면역세포가 풍부해 난치성 질환부터 자폐, 발달장애 등 100여가지 다양한 질병의 치료에 활용되는 생명자원이다. 최근 줄기세포 관련 연구가 활발히 진행됨에 따라 치료 가능한 질병이 확대되고 있는 가운데 저출산에도 제대혈 보관율은 꾸준히 늘고 있다.
올해 초 셀트리는 가족제대혈 누적보관 30만 명을...
우리나라는 26년간 경제협력개발기구(OECD) 결핵 발생률 1위를 기록하고 있어 결핵 퇴치를 위한 노력이 특히나 요구되는 상황에서 목 교수 연구팀의 연구는 우리나라의 공중보건 증진 및 결핵 퇴치에 기여하는 바가 크며, 사각지대에 놓인 난치성 호흡기 질환의 새로운 치료 전기를 마련한 연구성과를 인정받아 임상의학상 수상의 영예를 안았다.
중개의학상...
SRN-001은 기존 치료제와는 차별화된 새로운 메커니즘을 통해 작용하는 신약 후보물질로, 특발성 폐섬유증(IPF)을 포함한 다양한 난치성 질환에 적용 가능성이 크다. 바이오니아는 이번 결과를 바탕으로 IPF 외에도 만성 신장 질환(CKD), 대사 이상 관련 간염(MASH), 항비만(Anti-Obesity) 등 다양한 적응증으로 신약 개발을 확장해 나갈 계획이다.
바이오니아는 SRN...
원형탈모는 자가면역 질환 중 하나로, 우리 몸의 면역 세포들이 머리카락 뿌리에 있는 모낭을 비정상적으로 공격해 발생하는 것으로 알려져 있다. 원형탈모는 아직까지 정확한 발병 원인과 메커니즘이 명확하게 규명되지 않은 대표적인 난치질병이다. 면역억제 기전의 소수 약물이 원형탈모 치료제로 허가돼 처방되고 있지만, 해당 약물은 감염 및 심혈관...
김승우 세브란스병원 신경과 교수는 “중증근무력증은 희귀난치 질환으로 증상 관리를 위한 약물치료 수준을 조절하는 게 중요하다”라며 “세브란스병원 중증근무력증클리닉은 치료 과정에서 나타날 수 있는 부작용들도 통합적으로 관리할 수 있고 새로운 치료법들을 적극적으로 도입하고 있다”라고 말했다.
한편 세브란스병원은 7일 에비슨의생명연구센터...
한승만 베르티스 대표는 “베르티스는 지난 10여 년간 쌓은 프로테오믹스 기술력에 최신 머신러닝 기술을 더해 주요 질환에 대해 더 많은 바이오마커를 기반으로 정확도가 향상된 다중 마커 진단 솔루션을 선보이기 위해 노력하고 있다”며 “췌장암과 같은 난치 질환에 대해 효과적인 조기 진단 솔루션을 확보해 의료 현장에 제공하기 위해 매진하겠다”고...
난치성 혈관질환 치료제 개발 기업 큐라클이 유럽 망막 전문가 학회(EURETINA)에서 ‘혈관내피기능장애 차단제 CU06’의 당뇨병성 황반부종 미국 임상 2a상 결과를 발표했다고 24일 밝혔다.
세계 최초의 경구용 치료제 CU06은 올해 7월 미국 망막학회(ASRS)에 이어 국제 학회에서 잇따라 임상 결과를 발표하면서 안과 전문의 및 학회 관계자들의 주목을 받았다....
논문 교신저자인 정 교수는 “이번 증례보고는 고통이 심하고 치료가 어려운 난치질환인 CRPS가 한방치료로 부작용 없이 거의 완치된 희귀한 사례”라며 “한방치료가 난치병으로 고통받는 환자의 증상 개선과 삶의 질 향상에 도움이 될 수 있음을 확인했다”라고 말했다. 이어 “앞으로 표준화된 한의치료법 개발을 위한 연구가 더 필요하다”라고...
이번 기부금은 희귀 난치성 질환을 앓고 있는 어린이들에게 치료비와 교육, 심리 상담, 의료용품 물품 지원, 홀로 계신 어르신의 건강을 위해 우유 지원 및 가정 방문 배달을 통해 찾아뵙고 고독사를 예방하는 활동 지원, 중증 장애인을 위한 시설 내 노후된 엘리베이터 교체 비용 지원, 영아원 내 편의시설 환경 조성 비용 지원 및 재활 치료비 비용 지원 등 도움이...
의무 소방 군 전역 후 조혈모세포 기증 등록3세 백혈병 아동과 불일치…수여자 변동돼혈액 중 약 1%…혈액암 등 난치성 질환 완치2세 준비 중 찾아온 소식…적극적 공가 지원
“16년 만에 받은 연락이었지만, 그 사이 제 결심에 변화는 없었습니다. 죽기 전에 살아가면서 다른 사람에게 또 생명을 나눠줄 수 있는 일이 또 있을까요.”
대한민국 자본시장의 모든 돈이...
임상연구를 통해 안전성과 유효성이 확인될 경우 보건복지부 승인 후 중증 희귀 또는 난치 질환에 한하여 첨단재생의료 치료가 허용된다.
중증 아토피 피부염은 첨생법상 난치 질환에 해당해 강스템바이오텍은 아토피 치료제 퓨어스템-에이디주를 재생의료에 활용하고자 한다. 이에 회사는 GMP센터의 제조 및 품질 관리 시스템을 강화했으며, 세포처리시설이 허가됨에...
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.
파로스아이바이오는 “PHI-101은 7월 임상 1상 환자 모집을...
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우, 약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이...