희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 경구용 면역항암제 TU2218의 임상 2상 첫 환자 투약을 개시했다고 2일 밝혔다.
TU2218은 암의 진행, 전이, 면역회피 등과 밀접하게 관련 있는 TGF-β(Transforming Growth Factor-beta, 형질전환성장인자) 및 종양미세환경 내 신생 혈관 생성에 관여하여 면역세포의 종양침투율을 저해하는 VEGF(Vascular...
SRN-001은 기존 치료제와는 차별화된 새로운 메커니즘을 통해 작용하는 신약 후보물질로, 특발성 폐섬유증(IPF)을 포함한 다양한 난치성 질환에 적용 가능성이 크다. 바이오니아는 이번 결과를 바탕으로 IPF 외에도 만성 신장 질환(CKD), 대사 이상 관련 간염(MASH), 항비만(Anti-Obesity) 등 다양한 적응증으로 신약 개발을 확장할 계획이다.
삼일제약, 베트남...
다제내성결핵 환자의 치료에 사용돼 임상적 영향이 크다고 평가받고 있다. 우리나라는 26년간 경제협력개발기구(OECD) 결핵 발생률 1위를 기록하고 있어 결핵 퇴치를 위한 노력이 특히나 요구되는 상황에서 목 교수 연구팀의 연구는 우리나라의 공중보건 증진 및 결핵 퇴치에 기여하는 바가 크며, 사각지대에 놓인 난치성 호흡기 질환의 새로운 치료 전기를 마련한...
난치성 혈관질환 치료제 개발 기업 큐라클이 유럽 망막 전문가 학회(EURETINA)에서 ‘혈관내피기능장애 차단제 CU06’의 당뇨병성 황반부종 미국 임상 2a상 결과를 발표했다고 24일 밝혔다.
세계 최초의 경구용 치료제 CU06은 올해 7월 미국 망막학회(ASRS)에 이어 국제 학회에서 잇따라 임상 결과를 발표하면서 안과 전문의 및 학회 관계자들의 주목을 받았다....
백혈병, 혈액암, 재생불량성 빈혈과 같은 난치성 혈액 질환을 모두 완치 가능하다.
성공적인 조혈모세포이식을 위해서는 환자와 기증자 간의 조직적합성항원(HLA)형이 일치해야 하지만, 일치 확률은 부모와 자식 간 5%, 형제자매 간 25%, 타인 간은 2만 분의 1인 0.005%로 매우 희박하다.
따라서 최대한 많은 사람이 조혈모세포 기증에 등록해야 일치자를 찾을 확률이...
PHI-501은 파로스아이바이오가 난치성 고형암 치료제로 개발 중인 물질로 올해 내 전임상 시험을 마무리한 후, 임상 1상을 위한 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.
데이비드 지글러 박사는 “PHI-101과 PHI-501은 희귀 뇌종양 치료에 도움이 될 것으로 생각되며, 우선 세포 및 비임상 단계에서 그 잠재력을 확인하고자 한다. 긍정적인...
이번 자메닉스의 양산부산대병원 도입을 통해 부울경 지역의 난치성 신장결석 환자들에 대한 적극적인 치료가 가능해질 전망이다.
신장결석 수술 로봇 자메닉스는 AI기반 세계 최초의 완전 로봇식이다. 2.8mm의 유연내시경이 절개 없이 요도와 요관을 통과해 결석을 반복적으로 제거한다. 자메닉스의 수술 시 환자에게 유연내시경 로봇 셋팅이 완료되면 의사 1인이...
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.
파로스아이바이오는 “PHI-101은 7월 임상 1상 환자 모집을...
올해 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞둔 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다.
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도...
김주영 연세대학교 의과대학 약리학교실 교수, 조형주 세브란스병원 이비인후과 교수, 박준상 홍익대학교 컴퓨터공학과 교수 공동 연구팀은 난치성 비부비동염의 기존 치료 방법인 주사제의 부작용은 줄이고 환자 편의와 치료 효과는 높일 수 있는 뿌리는 형태의 치료제를 개발했다고 30일 밝혔다.
이번 연구 결과는 생체 재료 분야 국제 학술지 ‘머터리얼즈...
임상 1b상에 참여한 이들은 기존 치료에 불응 및 재발한 4기 이상의 난치성 암인 현미부수체 안정형(MSS) 전이성 대장암 환자들이다. 전체 12명의 환자 가운데 2명은 부분관해(PR), 10명은 안정병변(SD)를 나타내 100%의 질병통제율과 16.7%의 객관적반응률을 기록했다고 한다. 안전성 평가에서도 넬마스토바트는 모든 환자에게서 약물 관련 이상반응(부작용)이...
이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 전 세계에 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있는 회사다. 이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 2018년 스핀오프(Spin-Off, 분할)를 통해 설립했다.
이엔셀의 핵심 파이프라인은 줄기세포 치료제‘EN001’이다. EN001은 현재 뒤센근위축증을 적응증으로 하는 임상 1b/2상을 진행하고 있다....
환자 중 279명(84%)은 뇌전증 진단을 받았고 215명(77%)이 두가지 치료법을 진행했지만 발작이 지속하는 난치성이었다. 뇌 자기공명영상(MRI)에서 결절을 발견한 환자수는 291명(88%)이었고, 36명은 피질하 거대 세포성 뇌종양(Subependymal Giant Cell Astrocytoma‧SEGA)을 가지고 있었다. 또 망막과오종(66명‧20%), 심장 횡문근종(149명‧45%), 신장 혈관근지방종(145명‧44...
연세암병원 김혜련‧홍민희 종양내과 교수 연구팀(강진형 서울성모병원 교수, 최윤지 고려대학교 안암병원 교수, 안희경 가천대 길병원 교수)은 난치성 뇌 전이 EGFR 돌연변이 폐암 환자에게 레이저티닙을 사용하면 뇌 종양 감소를 보이는 환자 비율이 55.3%에 달했다고 19일 밝혔다.
이번 연구는 대한항앙요법연구회(KCSG)가 주도했으며 연세암병원...
염증성 장질환은 한 번 발병하면 평생 증상을 관리해야 하는 난치병으로 알려졌다. 환자들은 끊어질 듯한 복통, 반복되는 설사, 혈변 등을 경험한다. 환자의 건강과 삶의 질을 유지하기 위해서는 약물과 수술 등을 활용해 적절한 치료를 지속하는 것이 중요하다.
15일 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터개방시스템 자료에 따르면, 국내 염증성 장질환 환자 수는 2019년...
한국건강관리협회(건협)와 한국희귀·난치성질환연합회가 희귀질환자와 그 가족을 위한 의료비 및 보호자 건강검진 지원사업 협약을 체결했다고 12일 밝혔다.
이번 협약은 희귀질환자들이 더욱 나은 의료 서비스를 받을 수 있도록 돕고, 보호자들의 건강을 지원하는 것을 목표로 하고 있다.
협약을 통해 건협은 희귀질환자 의료비 지원사업과 보호자들을 대상으로...
담관암 환자에게 좋은 치료 대안이 될 수 있음을 확인시킨 바 있다.
한용해 HLB그룹 CTO는 “해당 임상으로 리보세라닙이 신생혈관저해제로서 면역항암제와 조합할 때 담관암과 같은 극도의 난치성 질병에서도 뛰어난 범용성을 보인다는 점이 확인됐다”라며 "추가 진행되는 연구자 주도 임상 데이터를 계속 검토해 향후 파이프라인 확장에 적극적으로...
새로운 미래 파이프라인이 될 난치성 유전질환에 대한 유전자 치료제의 연구개발 현황도 공개했다.
‘중뇌 도파민 신경세포 성숙 기술’은 조직공학 기술과 접목한 것으로서 이식된 중뇌 도파민 신경전구세포의 중뇌 도파민 신경세포로의 성숙화 비율을 극대화시키는 기술이다. 해당 기술은 기존 파킨슨병 세포치료제의 치료효과를 높일 수 있는 보강 기술로서...
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