혈액 세포를 만들어내는 골수 내 적혈구가 과도하게 증식해 발생하는 진성적혈구증가증(PV)과 혈소판이 과도하게 증가해 나타나는 본태성혈소판증가증(ET), 이와 반대로 혈액세포가 감소하면서 골수가 섬유화되는 골수섬유증(MF)과 만성골수성백혈병, 만성호중구백혈병, 만성호산구백혈병이 있다.
특히 골수섬유증은 혈액 세포를 과도하게 만들어내던 골수가 점차...
현재 임상 3상을 진행 중인 골수섬유증으로도 상업화 승인을 받으면 두 적응증으로만 약 70억 달러(약 9조 원)의 시장을 타깃 할 수 있을 전망이다.
에스티팜 관계자는 “혈액암 치료제 이후 연이어 상업화가 예상되는 올리고 신약들의 상업화 초도 물량 수주를 따내며 올리고 신약들의 상업화가 순조롭게 진행 중”이라며 “향후 실적 성장에도 탄력이 붙을 것으로...
제노스코는 신약개발 플랫폼으로 레이저티닙 외에도 면역 혈소판 감소증 치료제 ‘세비도플레닙’, 특발성 폐 섬유증 치료제 ‘GNS-3545’등을 발굴했다.
제노스코가 주목받는 이유는 2개 기관에서 AA 등급을 받았다는 것이다. 회사 관계자에 따르면 헬스케어 분야에서 이 같은 평가를 받은 건 2021년 루닛 이후 처음, 신약 개발 기업 중 처음이다.
한 바이오...
신장섬유증 감소 등 신장의 구조적, 기능적 회복을 기대할 수 있다”라고 설명했다.
파미셀은 2011년에 자가세포를 이용한 줄기세포치료제 ‘하티셀그램-에이엠아이’를 상용화했다. 이와 주성분이 골수유래 중간엽 줄기세포로 같은 동종세포치료제의 안전성을 입증함에 따라 환자의 접근성이 편리한 동종치료제 개발이 더욱 탄력을 받을 것이라고 회사 측은...
골수섬유증 치료용 신약에 국민건강보험이 적용된다. 골수섬유증 환자의 연간 투약비용은 기존 5800만 원에서 290만 원까지 경감될 전망이다.
보건복지부는 건강보험정책심의위원회 심의 등을 거쳐 다음 달 1일부터 보험약제 급여범위를 확대한다고 31일 밝혔다.
먼저 한국비엠에스제약이 개발한 골수섬유증 치료제 인레빅캡슐(성분명 페드라티닙염산염수화물)에...
분야 RNAi 치료제의 폭발적인 성장을 대비 하기 위한 것으로 크게 우려할 사항은 아니다"라고 분석했다.
이어 "2024년부터 B형간염, 골수섬유증, 심혈관질환 및 2025년 동맥경화증, B형간염, 심혈관질환, 신장질환 등의 만성질환 시장 본격 개화가 예상됨에 따라 동사 또한 연내 올리고 공장 추가 증설에 대한 소식을 기대해본다"고 덧붙였다.
써나젠의 SAMiRNA-AREG는 폐·신장 섬유증 등을 대상으로 임상 1상 신청을 준비 중이다.
SAMiRNA-AREG는 EGFR의 리간드이자 섬유화의 핵심인자로서 신장섬유화증의 발생 기전에 중요한 역할을 하는 AREG(amphiregulin)를 타깃한다. SAMiRNA-AREG은 바이오니아가 자체 보유한 RNAi 신약 플랫폼 기술인 SAMiRNA 기술을 적용했다. SAMiRNA 기술은 염기서열 20개...
현재 간암(HCC) 이나 골수형성이상증후군(MDS) 등 다른 암종과 섬유증과 같은 만성 질병으로 적응증 확대도 추진하고 있다.
1조4000억 원 규모로 기술수출된 '레이저티닙'의 개발사 오스코텍은 경구용 류마티스 관절염 치료제인 SYK저해제(SKI-O-703)의 2a상 톱라인 데이터 발표가 예상된다. 2a상은 기술수출을 위한 핵심 데이터로, 일정 수준의 유효성과 우수한...
현재 췌장암 뿐만 아니라 우수한 안전성 프로파일을 바탕으로 간암(HCC) 이나 골수형성이상증후군(MDS) 등 다른 암종과 섬유증과 같은 만성 질병으로의 적응증 확대에도 눈을 돌리고 있다.
크리스탈지노믹스 관계자는 “신속심사 지정을 통해 아이발티노스타트가 췌장암 1차 치료제로 앞으로 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자들에게 새로운 치료 옵션으로...
Wnt 신호전달경로에 작용하는 화합물을 선별하는 ‘고속 스크리닝 시스템(HTS)’을 원천기술로 보유하고 있다. 이 같은 ‘R&D 코어 테크놀러지 플랫폼’을 바탕으로 Wnt 신호전달경로를 억제하거나 활성화하는 저분자 화학물질을 발굴해 항암제 외에도 면역질환치료제(섬유증, 골관절염), 재생의학분야(탈모, 치매, 피부·근육 재생)로 영역을 확장하고 있다.
국내에서는 2013년 최초의 골수섬유증 치료제로 허가받았다.
◇국내 기업도 임상 진입 위해 박차 = 이뮨메드는 식품의약품안전처로부터 'HzVSF'의 치료목적 사용승인을 받아 현재까지 7명의 환자에게 투여했다. 이 가운데 6명은 에크모와 인공호흡기가 필요한 위중한 환자였다. 투여 결과 7명 중 4명은 코로나19 바이러스가 모두 사라지는 결과를 얻었다. 1명은...
‘주얼리(JWELRY)’와 Wnt 신호전달경로에 작용하는 화합물을 선별하는 ‘고속 스크리닝(HTS)’ 시스템을 원천기술로 보유하고 있다. 이를 통해 Wnt 신호전달경로를 억제하거나 활성화하는 저분자 화학물질을 발굴해 항암제, 면역질환치료제(섬유증, 골관절염)를 개발하고 있으며, 재생의학분야(탈모, 치매, 피부·근육 재생)로 영역을 확장하고 있다.
만성신장섬유증질환은 신장기능이 서서히 없어지는 질환으로 전 세계적으로 증가 추세를 나타내고 있다. 시장 규모는 2016년 124억 달러(한화 약 13조8800억 원)에서 2025년까지 174억 달러(한화 약 19조4800억 원)로 증가할 것으로 예상되지만 현재 치료할 수 있는 약물은 없다.
또한 단순히 진행을 억제시키는 지연역할을 목적으로 해당 적응증에...
중간엽줄기세포는 항섬유증, 항염증 및 친혈관형성 특성을 유지하면서 염증, 면역반응 및 신생혈관형성을 조절함으로써 만성 신장질환 동물모델에서 신세뇨관 세포의 사멸을 억제하고 증식을 촉진시키며 신장의 섬유증을 감소시키는 등 신장의 기능을 개선시키는 것으로 알려져 있어 재생의학적 치료로서 적용 가능성이 높은 것으로 인식되고 있다.
특히 만성...
복지부 관계자는 “조혈포세포이식 대상 질환 범위에도 일차골수섬유증 등 17가지 질환을 추가했다”며 “이번 기증제대혈 제제 건강보험 적용과 조혈모세포 이식 건강보험 급여기준 개선으로 연간 약 150억원의 건강보험 재정이 더 들고, 약 570명의환자가 혜택을 보게 될 것”이라고 설명했다.
골수섬유증 표적치료제 자카비(룩소리티닙)1 치료 결과, 74.2%의 환자에서 비장의 크기가 35% 이상 감소한 것으로 나타났다.
한국노바티스는 지난 11일 ‘골수증식성종양 전문가 포럼’을 열고 이같은 내용의 국내 희귀혈액암 골수섬유증 환자 40여명에 대한 치료결과 및 실제 사용 경험을 발표했다.
이번 발표는 화순 전남대병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서...
낭포성 섬유증 유전자치료제, 다발성경화증 유전자치료제, 다발성골수종 유전자치료제, 방광암 유전자치료제 등의 임상 개발에 이용되고 있다.
박영근 VGX인터 대표이사는 “DNA백신 및 유전자치료제 임상시료를 필요로 하는 국내기업에 활발히 영업활동을 펼치고 있으며 유전체 전달장치인 셀렉트라®를 비롯한 DNA백신 개발기술 협력을 확대하고 올해...
골수섬유증 치료제인 자카파이가 올해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았으며 현재 몇몇 제품이 FDA 승인을 위한 임상실험 단계에 있다.
정신병 치료제 전문 제약업체인 재즈제약의 주가는 내년에 약 32% 뛸 것으로 기대된다. 이 회사의 매출은 올해 두 배 이상 늘어나고 내년에도 37%의 증가세를 보일 전망이다.
전문가들은 주당순이익이 올해 4.73 달러에서...