뉴브이가 향후 시장 기대에 부합하는 성과를 도출할 수 있도록 만반의 준비를 해 나가겠다”고 말했다.
한편, 메디톡스는 첫 합성신약 ‘뉴브이’를 시작으로 최근 국가신약개발사업단(KDDF)의 연구과제로 선정된 중증근무력증치료제 ‘MT122’ 외에 희귀질환치료제 ‘MT107’, 항암제 ‘MT117’, ‘MT124’, ‘MT133’ 등 다양한 신약 파이프라인 개발에 주력하고 있다.
미국 FDA 희귀의약품 지정은 환자 수 20만 명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 임상 비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.
샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실...
허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 승인으로 미국내 면역결핍증 환자들에게 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”며 “그동안 각국의 희귀질환 환자들을 위해 헌신해 온 만큼, 앞으로 전 세계적으로 영역을 확장하여 환자와 의료 전문가들에게 더 나은 치료 환경을 구축하기 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다....
유전자가위 치료제가 승인받은 건 이번이 최초다. 카스게비는 12세 이상 중증 겸상 적혈구 빈혈증 환자를 대상으로 처방할 수 있다.
겸상 적혈구 빈혈증은 유전자 변형으로 발생하는 희귀난치성 질환이다. 헤모글로빈을 암호화하는 유전자 염기가 돌연변이를 일으켜 나타난다. 변이가 일어난 적혈구 모양이 낫 모양으로 변형돼 낫 모양 적혈구 빈혈증이라고도 부른다.
이...
반면, 유전자가위 치료제를 개발할 기술을 가지고 있지만 정부의 지원이 부족해 제대로 된 연구를 할 수 없다는 지적도 있다.
이주혁 선천성희귀안질환환우회 대표는 “전 세계가 앞다퉈 유전자·세포 치료 분야에 뛰어들고 있지만, 우리 정부의 지원은 매우 부족한 편”이라며 “경쟁력 있는 기술을 확보해도 예산과 제도에 막혀 전혀 시도하지 못하고 있어 안타깝다....
카스거비는 12세 이상 겸상 적혈구 빈혈증과 베타 지중해빈혈 환자를 위한 치료제로 크리스퍼 유전자가위 기술이 적용됐다. 유전자가위는 DNA 절단 기능을 가진 도구로, 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집할 수 있어 희귀·난치병 등의 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 기술로 주목받는다.
글로벌 시장조사업체 프리시던스 리서치는 세계 유전자 편집...
유전자가위는 인체에 문제를 유발한 유전자를 편집해 암과 희귀질환 등 난치병을 치료한다. 환자의 몸에서 줄기세포를 채취해 내부의 유전자 일부를 삭제하거나 변형시켜 재주입하는 방식이다. '치료제'로 불리고 있지만 ‘치료법’에 가까우며, 카스거비의 가격은 확정되지 않았으나, 미국 현지 매체 보도에 따르면 약 220만 달러(29억 원) 이상으로 추정된다.
고가의...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 ‘TU7710’이 국가신약개발사업단 지원 과제에 선정됐다고 6일 밝혔다.
‘2023년도 제3차 국가신약개발사업’의 임상 1상 단계 신약 임상개발 과제인 TU7710은 중화항체(neutralizing antibody) 보유 혈우병 환자를 위한 우회인자 치료제(bypassing agent)로, 전임상 결과에서 기존 치료제 대비 우월한 치료효과와 6...
MT122는 메디톡스가 희귀 자가면역질환인 중증근무력증 치료를 목적으로 개발중인 항체 치료제 후보물질이다. 회사에 따르면 기존 약물과 달리 면역억제 작용이 없는 것이 특징으로 넓은 범위의 환자에게 적용이 가능하다. 또 약물 투여량이 적고, 환자의 자가투여가 용이해 사용 편의성이 높을 것으로 기대한다.
메디톡스 관계자는 "MT122의 KDDF 과제선정을...
종근당에서는 희귀 질환인 샤르코-마리투스 치료제를 개발 중이며, 임상1상에서는 안전성과 유효성을 입증했다. 이 연구원은 "HDAC(Histone deacetylase)은 히스톤 단백질의 아세틸화를 촉진하는 효소로 암 세포의 염색체 구조를 조절해주기 때문에 이러한 효소를 억제하면 암세포가 사멸된다"고 했다.
그러면서 "계약금 8000만 달러는 4분기...
이 외에도 영진약품에서 희귀병 치료제 및 항암제 분야에서 성과를 올렸다.
디엑스앤브이엑스는 20여 년 경력의 IT전문가 송기영 부장을 IT기획팀장으로 영입하면서 보유한 의료 데이터 자산의 디지털 트랜스포메이션과 상업화도 진행 중이다. 송기영 부장은 넥슨 중국법인장을 역임하고 텐센트 등에서 AI 기반 의료 소프트웨어 기획 등을 추진하는 등 풍부한 실무...
항암제부터 희귀질환 치료제에 이르기까지 아스트라제네카가 갖춘 다양한 혁신 의약품 포트폴리오를 기반으로 환자의 더 나은 일상 실현을 위해 노력할 것”이라며 “다변화하는 비즈니스 환경에서 한국아스트라제네카 임직원들이 지금까지와 같이 전문성을 바탕으로 환자에 대한 헌신과 열정으로 나아갈 수 있도록 함께 할 것”이라고 말했다.
한편, 전...
GC녹십자는 현재 이를 활용한 mRNA 독감백신과 희귀질환인 숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD) 치료제 개발을 진행하고 있다.
정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 “이번 신규 생산시설 준공은 선제적인 mRNA 플랫폼 기술 확보 프로젝트의 일환”이라며 “향후 발생할 수 있는 팬데믹에 대한 빠른 대응과 공동 연구 개발에서도 해당 시설이 여러 용도로...
현재 이를 활용한 mRNA 독감백신과 희귀질환인 '숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD)' 치료제 개발을 진행 중이다.
회사는 신규 mRNA 생산시설에서 다양한 백신 및 치료제 후보물질의 효과와 안전성을 점검해 나가며 기술과 역량을 축적한 뒤 파일럿 GMP 적용을 통한 임상시험용 의약품 생산을 시작으로 추후 상업화 및 위탁생산(CMO) 사업에 이르기까지 영역을...
희귀난치성 질환 치료제 신약개발 기업 큐롬바이오사이언스는 ‘제3회 대한민국 벤처ㆍ스타트업 특허 대상’에서 최우수 특허청장상을 수상했다고 28일 밝혔다.
특허대상은 우수한 특허를 보유한 중소ㆍ벤처ㆍ스타트업 기업을 발굴해 지원하기 위해 대한변리사회와 매일경제가 공동 주최하는 행사다.
큐롬바이오사이언스는...
골육종에서 백토서팁 단독요법은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정받았고, 미국 FDA로부터 희귀소아질환의약품, 신속심사제도 개발 품목으로 지정받았다.
김 대표는 “미국 기준으로 1년에 1000명 정도 환자가 발생하는 희귀암으로 재발의 예후가 좋지 않다. 재발 후 장기 생존율이 20% 미만”이라며 “50년 동안 표준치료제의 변화가 없었던 골육종에서...
이번 계약을 기반으로 산전·신생아, 암, 유전희귀질환 등 다양한 질병 진단 서비스 사업으로 협력 범위를 확장할 계획이다.
암 분자진단 기업 젠큐릭스는 액체생검 폐암 동반진단 검사 ‘드롭플렉스 EGFR 뮤테이션테스트 v2’의 태국 판매허가를 획득했다. 아랍에미리트(UAE)와 콜롬비아에 이어 태국에서도 승인되면서 본격적인 동남아 시장 진출이...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업인 티움바이오는 세계보건기구(WHO)로부터 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’의 국제일반명을 ‘메리골릭스(merigolix)’로 승인받았다고 21일 밝혔다.
티움바이오는 현재 유럽 5개국에서 자궁내막증 치료 신약을 위해 메리골릭스 임상 2a상을 진행 중이다. 메리골릭스는 기존 치료제 대비 저용량으로도 자궁내막증을...
20일 비엘에 따르면 이번에 양해각서를 체결한 파이프라인은 ‘BLS-M22(뒤쉔병 치료제;DMD)’와 ‘BLS-M32(노인성 근감소증 치료제;Sarcopenia)’로 2종 모두 근 감소 질환 치료신약이다.
계약 상대방은 비엘과 체결한 계약 조건으로 근 감소 등 희귀질환 치료제에 관심을 표명한 복수의 북미 바이오 기업과 글로벌 라이센싱 협상을 개시한다. 비엘이 합의한 글로벌...
미래셀바이오는 희귀질환인 간질성 방광염 세포치료제 ‘MR-MC-01’의 상업임상 1/2a상을 성공적으로 마치고, 식약처에 임상시험종료보고서를 제출했다고 15일 밝혔다.
미래셀바이오는 MMSC를 활용해 간질성 방광염의 주요 병인인 염증을 완화하고 극심한 통증을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 회사는 이 치료제의 개발을 위해 독자적 ENS 플랫폼...