대사질환, 항암제, 세포치료제, 백신 등이 회사의 주요 파이프라인이며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 판매 허가를 획득한 신장암 치료제 ‘포티브다’를 보유했다.
‘파이클라투주맙’은 종양을 키우는 간세포 성장인자(hepatocyte growth factor, HGF) 작용을 억제하는 기전의 단일항체 기반 표적항암제다. LG화학은 이번 임상 3상에서 두경부암 치료에...
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해...
지난해 12월, 미국의 버텍스와 크리시퍼 테라퓨틱스가 공동개발한 유전병 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’가 승인되면서 유전자 가위를 이용한 새로운 치료 접근법이 주목을 받았고, 항체약물접합체(ADC)를 비롯하여 Car-T 등 세포유전자 치료제 등 새로운 시도가 이어지고 있다.
둘째, 질환 부문은 항암제, 알츠하이머, 비만치료제를 주목하고 있다. 특히 전 세계 인구...
리듬파마슈티컬스는 세계 최초의 MC4R 작용제 ‘임시브리’를 개발 및 상용화한 글로벌 희귀비만 치료제 기업으로 희귀비만 분야 전문성 강화에 역량을 쏟고 있다.
희귀비만증은 MC4R(포만감 신호 유전자) 작용경로 등 특정 유전자 결함으로 식욕 제어에 어려움을 겪는 희귀질환이다. LB54640은 MC4R 작용제로 지난해 10월 미국 임상 2상에 돌입했다....
국내에 약 1500~2000종의 희귀질환이 있으며 환자는 80만 명에 달하는 것으로 알려져 있다. 하지만 질환 당 환자의 수가 많지 않아(질환 당 2만 명 이하의 수준) 개발된 치료제가 거의 없고 건강보험이 적용되지 않는 치료비 지출이 과중해 환자 가정의 경제적 부담이 크다.
특히 질환의 특성상 한 번 걸리면 평생 치료를 받아야 해서 질환별로 환우를 모으고...
희귀비만증은 포만감 신호 유전자(Melanocortin-4 Receptor, MC4R) 작용경로 등 특정 유전자 결함으로 인해 식욕 제어에 이상이 생기고, 이로 인해 비만증이 지속 심화돼 정상적인 사회생활에 어려움을 겪게 되는 심각한 희귀 질환으로 보통 소아 시기에 증상이 발현된다.
LB54640은 세계 최초의 경구 제형 MC4R 작용제로 임상 1상 결과 용량 의존적 체중감소 경향성과...
희귀·난치성질환 치료제를 개발 중인 티움바이오는 SK 출신 김정훈 부사장을 개발본부장으로 영입했다. 김 부사장은 1998년 SK케미칼에 입사해 파마(Pharma)기획실장, 연구개발센터장을 거쳤다. 이후 SK디스커버리 바이오전략·투자본부장을 맡아 그룹사의 미래 성장전략 수립과 투자를 담당했다.
티움바이오는 SK케미칼 혁신 R&D센터장을 역임한 김훈택...
모더나는 2028년까지 항암 백신과 희귀질환 치료제를 비롯해 15개 이상의 제품을 출시한다는 목표다.
아스트라제네카는 포트폴리오 강화를 위해 인수합병 전략을 택했다. 아스트라제제카는 최근 미국 백신 개발업체 ‘아이코사백스’를 최대 11억 달러(약 1조4300억 원)에 인수하기로 결정했다. 빠르면 내년 1분기 중 인수가 마무리될 것으로 예상된다....
이번 건정심에서는 수술할 수 없는 3세 이상 소아·청소년의 총산신경 섬유종 치료제인 아스트라제네카의 ‘코셀루고’(성분명 셀루메티닙황산염)에 대해서도 건강보험을 적용하기로 했다. 수술할 수 없는 총상 신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형인 3세 이상 18세 이하 환자 치료에 급여가 적용된다.
코셀루고는 정부가 중증·희귀질환 신약의 접근성을...
불가능한 희귀 난치성 유전질환이다. 급여가 적용되는 약제는 한국아스트라제네카의 코셀루고캡슐(성분명 셀루메티닙황산염)이다. 급여 적용 시 환자 1인당 연간 투약비용은 약 2억800만 원에서 최저 1014만 원(본인부담 10%, 본인부담상제 적용 시)까지 절감된다.
비소세포폐암 환자 치료제는 한국아스트라제네카의 타그리소정(성분명 오시머티닙메실산염)과 유한양행의...
희귀·난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 주요 신약 파이프라인의 임상개발 및 운영자금 조달을 위해 200억 원 규모의 전환우선주 발행을 결정했다고 20일 공시했다.
티움바이오는 SK케미칼로부터 200억 원 상당의 SK바이오사이언스 상장주식 29만276주를 출자 받았다. 이를 통해 자본이 200억 원 확충되고 현금화 가능한 자산이 현금성자산...
EBV 관련 질환 적응증 추가 임상을 통해 타깃 시장을 확대해 나갈 것”이라고 밝혔다.
이어 “연구개발에 집중해 국내외 NK/T세포림프종 환자분들께 새로운 치료 대안이 될 수 있도록 노력할 것”이라고 밝혔다.
한편 바이젠셀은 국내에서 개발단계 희귀의약품으로 지정된 ‘VT-EBV-N’에 대해 임상 2상이 끝나는 대로 조건부 품목허가를 신청할 계획이다.
전승호 대웅제약 대표는 “세계 최초 PRS 저해 항섬유화제 신약 베르시포로신이 국가신약개발사업단에서 약물의 경쟁력 및 상업화 가능성을 인정받아 기쁘게 생각하며 글로벌 특발성 폐섬유증 치료제 시장에 빠르게 진출해 희귀성 질환 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 박차를 가하겠다”고 전했다.
한편, 글로벌 시장조사기관...
부담으로 치료를 포기하는 아이들이 없도록 지원하는 고마운 복지제도이다.
척수근육위축증이라는 희귀 질환도 있다. 이 질환은 태아기에 시작하여 진행하는 운동 신경세포의 퇴행성 질환이다. 심하게 전신의 근육 긴장도가 떨어지면서 연하 곤란, 호흡근 저하 등으로 사망에 이르는 무서운 질환이다. 이 질환은 특별한 치료제가 없는 것으로 알려져 있었다. 그렇지만...
차세대 신약개발 플랫폼으로는 메신저리보핵산(mRNA)을 선택했다. mRNA 독감백신과 희귀질환인 숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD) 치료제를 개발하고 있다. 또한, 전남 화순 백신 공장에 파일럿 규모의 mRNA 생산시설을 구축해 임상시험용 의약품 생산을 시작으로 추후 위탁생산(CMO) 사업까지 영역을 확장할 계획이다.
다른 희귀질환인 ‘이식편대숙주병’ 치료제로도 개발할 가능성이 있다는 것을 올해 9월 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 공개했다. 한미약품은 발표에서 현재 개발 중인 ‘LAPSGLP-2 analog’의 소장 성장 촉진과 장 염증 완화 효능을 토대로 이식편대숙주병에 대한 새로운 치료 가능성을 제시했다.
항암 분야에서는 암을 유발하는 유전자 돌연변이 중...
젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비 중이다.
젬백스 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 '신경퇴행성질환 치료제 GV1001'의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”라고 말했다.
회사 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 신경퇴행성질환 치료제 GV1001의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”라고 말했다.
시장조사기관 모도 인텔리전스(mordor intelligence)에 따르면 알츠하이머병, 파킨슨병, PSP 등 신경퇴행성질환 치료제...
정상인뿐만 아니라 환자군에 대한 임상 데이터를 보유해 암세포의 발달단계나 희귀질환 연구, 감염병 연구에 필요한 바이오마커 발굴과 치료제 개발 및 작용기전을 규명하는 데 있어 높은 신뢰성과 확장성을 가지고 있단 것이 회사 측의 설명이다.
회사 관계자는 “다양한 신약개발 프로젝트에서 AI를 접목해 신약개발의 성공 가능성을 높이는 한편, 관련...