결과보고서에 따르면 아크릭솔리맙은 여러 고형암에서 안전성과 내약성이 우수하고 다양한 희귀암종에서 관해가 나타나는 것으로 확인됐다.
와이바이오로직스에 따르면, 안전성 검토에서는 용량제한 독성(DLT)이 관측되지 않고 경미한 치료 관련 이상반응만 관찰됐다. 약동학 데이터 검토 결과 평균 혈중 약물 노출도(AUC)와 최고혈중약물농도(Cmax)가 용량 수준에...
현재 한미약품은 비만, NASH(비알코올성지방간염) 등 대사질환, 항암, 희귀질환 분야에서 20여 개 주요 파이프라인을 가동 중이다.
서귀현 한미약품 R&D센터장은 “임성기 선대 회장의 신념과 철학에서 시작된 한미의 R&D 본능은 창립 50주년을 기점으로 더욱 강력하게 발전돼 나갈 것”이라며 “세포·유전자 및 mRNA 기반의 치료제 등 한미의 새로운 미래...
2021년 췌장암에 대해 미국 식품의약국(FDA) 및 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정돼 현재 임상 1b상을 진행하고 있다. 난소암은 임상 2상으로 개발 중이다.
온코닉테라퓨틱스는 이번 학회에서 네수파립 투여에 따른 약동학·약력학적 및 투여량에 따른 상관관계 분석 결과에 대한 발표를 진행했다. 서울아산병원 임상약리학과 임형석...
법제처가 언급한 ‘서열문화’, 사실 한국처럼 나이에 민감한 나라는 전 세계에서도 희귀합니다. 다른 사람과 관계를 맺을 때 그 사람이 몇 살인지부터 따지려는 성향이 강한데요. 한국식 서열문화의 존재 이유와 ‘만 나이’가 우리 삶에 불러올 변화를 살펴봤습니다.
한국식 서열문화, 자리잡게 된 배경
한국에서 다른 사람과 친하게 지내기 위한 첫번째 조건은 바로...
안용호 프로티움 대표는 “이번 국립보건연구원 정부과제 계약체결로 프로티움의 전문성 및 기술력을 다시 한번 검증받았다”며 “프로티움의 기술력과 노하우를 바탕으로 이번 과제를 성공적으로 수행하고 국내외 바이오의약품 신약개발에 기여하는 CDAO 기업으로 발돋움하겠다”고 말했다.
한편 프로티움은 희귀난치성질환 치료제 연구개발기업...
베르시포로신은 지난해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이어 FDA 패스트트랙 품목으로 지정됐다. 또 국가신약개발산업단의 국가신약개발사업 지원과제로 선정돼 임상 시험 진행을 위한 연구비를 지원받고 있다. 올해 2월에 다국적 임상 2상을 본격화했으며 2024년까지 환자 투약을 완료하고 결과를 확인하는 것을 목표로 하고 있다.
한미약품은...
CGT는 현재 바이오의약품 시장을 주도하는 항체의약품의 뒤를 이을 3세대 바이오의약품으로 불린다. 환자 개인에 대한 맞춤형 치료제로 질병의 근본적인 원인을 타깃해 유전병, 희귀질환 등을 극복할 수 있다. CAR-T 세포치료제 ‘킴리아’나 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’ 등이 대표적이다. 고도의 기술력이 요구되고 1인당 치료 비용이 수억...
이어 한독에서 스페셜티 부문을 총괄하며 CNS와 희귀질환 사업 성장에 중요한 역할을 했다. 최근까지 BMS에서 혈액암 및 항암제 사업부 총괄을 맡았으며 이번에 전문의약품 사업부 총괄로 한독에 복귀했다.
앞으로 김 전무는 전문의약품 마케팅과 영업을 총괄하며 사업의 성장을 이끈다.
회사 관계자는 “한독이 차별화된 경쟁력을 쌓은 당뇨병 포함 만성질환과...
우선 미토콘드리아 기능이 약한 이들에게 발병하는 희귀질환을 대상으로 하는 ‘DR-004’의 약물 재창출을 통해 성과를 내고자 한다.
추 대표는 “가능성을 보여줘야 한다”라면서 “올해 말이나 내년 초 1상 임상시험계획(IND) 제출이 목표”라고 말했다.
스탠다임은 플랫폼을 2가지로 축소하고 고도화를 진행하고 있다. AI 기술로 질병을 유발하는 단백질 타깃...
치료대안이 될 수 있을 것으로 기대될 뿐만 아니라, APS 등 기타 자가면역질환에 대한 추가적인 적응증 개발을 통해 그 가치를 더욱 높여갈 수 있을 것”이라며 “글로벌 기술이전 등을 통해 가장 이른 시일 안에 허가 임상을 거칠 것”이라고 말했다.
오스코텍은 6월 말 임상시험결과 보고서 수령 후 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 신청할 계획이다.
삼성바이오에피스 관계자는“이번 연구를 통해 SB12와 오리지널 의약품 간의 동등성을 다시 한번 입증할 수 있게 됐다”라고 말했다.
미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스는 연간 치료 비용이 수억 원4에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.
2025년까지 혁신적 바이오의약품의 R&D-임상-수출-인수·합병(M&A) 등 전 주기에 투자하는 메가펀드 1조 원을 조성한다. 이 중 국내-해외 제약사·연구소 간 공동연구 및 기술사업화에 집중투자하는 ‘글로벌 오픈이노베이션 펀드(2000억 원+α)’가 조성된다.
차세대 신약을 신속하게 설계하는 ‘항체설계 AI’, 희귀질환·암 등을 유전자검사를 통해 예측...
골수섬유증은 비정상적 세포집단에 의해 골수조직이 섬유질로 채워져 혈액을 만드는 기능이 떨어지는 희귀 혈액암이다. 기존에 룩소리티닙으로 치료받은 골수섬유증 성인 환자는 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증 관련 비장비대 증상 치료를 목적으로 인레빅을 투약하는 경우 건강보험을 적용받는다....
파로스아이바이오는 자체 개발한 인공지능 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse™)’를 활용해 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처다. 케미버스는 약 2억3000만 건의 빅데이터와 고도화된 알고리즘을 탑재해 작용점 발굴 단계부터 후보 물질 도출까지 신약 개발의 전 과정에 폭넓게 활용할 수 있다. 케미버스를 활용해 임상 1b상에 진입한 급성 골수성 백혈병 치료제...
선재원 대표는 “신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 상황에서 범위 제한 없이 비대면 진료가 가능했고 큰 문제없이 운영됐지만 과거로 전면 후퇴하고 있다”며 “거동불편자, 희귀질한자에 한해 허용된 비대면 진료 대상을 확대하고, 재진의 경우에 약 배송이 가능할 수 있도록 규제를 풀어주길 희망한다”고 강조했다.
이날 행사는 화상 투약기, 웨어러블 의료기기...
다발성경화증 약물은 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다.
김주희 인벤티지랩 대표는 “이번 특허 등록은 약물전달 플랫폼 기술의 고도화를 통해 적응증의 확장과 같은 상업화의 기반을 마련했다는 점에서 의미가 크다”며 “앞으로 자가면역질환 분야에서의 기술확장을 통한 혁신신약 개발로 난치병으로 고통받는 환자들의 편의를...
현재 비임상 유효성 시험 및 초기 임상 진입을 위한 독성 시험 완료 단계까지 진행된 상황으로, 특히 다발성경화증의 경우는 지난해 11월에 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 받아 신속한 임상개발이 가능한 상황이다.
김주희 인벤티지랩 대표는 “이번 특허 등록은 약물전달 플랫폼 기술의 고도화를 통해 창의적인 개발 전략으로 적응증의 확장과...
에피스클리는 삼성바이오에피스가 개발한 희귀질환 혈액학(Hematology) 분야의 첫번째 바이오의약품으로, 지난 3월30일 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 판매허가 긍정의견(positive opinion)을 받은 후 약 2개월 만에 최종 품목허가가 이뤄졌다.
솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 등의...
솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 등의 난치성 희귀질환 치료제로서 연간 치료 비용이 수억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.
삼성바이오에피스는 에피스클리 허가를 통해 유럽 시장에서 총 7종의 바이오시밀러 제품을 보유하게 됐으며, 기존...