희귀의약품지정 검색결과, 18페이지

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[BioS]SCM, '척수소뇌성 실조증' 줄기세포 신약 '라이선스인'

있는 한국 환자들을 치료하는데 스템키말 기술이 도움이 되길 희망한다”고 밝혔다. 한편, 스테미넌트는 스템키말SCA을 2015년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정받았다. 또, 일본기업 리프로셀(ReproCELL)에 2016년 일본시장에 대해 라이선스 아웃했으며, 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에서 희귀의약품으로 지정받아 임상2상을 진행하고 있다.

2020-10-13 15:45
SCM생명과학, 척수소뇌성 실조증 줄기세포치료제 개발 ‘속도’

해당 파이프라인은 2015년 미국 식품의약국(FDA)로부터 척수소뇌성 실조증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다. 2016년 일본 세포치료제 기업인 리프로셀(ReproCELL)에 일본 시장에 대한 라이선스 아웃 후, 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에서 희귀의약품으로 지정받아 임상이 진행 중이다. 이번 라이선스 계약으로 SCM생명과학은 보다 신속하게 척수소뇌성...

2020-10-13 15:29
한독, 레졸루트 美 캐피탈사에 472억 투자 유치…나스닥 상장 계획

한편, 선천성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’은 6월 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease, RPD)’으로 지정됐다. 이를 통해 레졸루트는 ‘RZ358’ 개발을 가속화 할 수 있게 됐으며 ‘RZ358’ 시판 승인 시 다른 개발의약품에도 적용 가능한 우선심사바우처를 받을 수 있게 됐다. 한독은 ‘RZ358’과 ‘RZ402’에 대한...

2020-10-12 09:33
[위클리 제약·바이오] 셀트리온, '졸레어' 바이오시밀러 임상 3상 착수 外

헬릭스미스, '엔젠시스' 루게릭병 임상 2a상 프로토콜 FDA 제출 헬릭스미스는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'를 사용하는 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 임상 2a상 프로토콜을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 5일 밝혔다. 엔젠시스는 이미 미국 FDA에서 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 이번 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로...

2020-10-09 08:00
SCM생명과학, 급성 췌장염 치료제 개발단계 희귀의약품 지정

이번 희귀의약품 지정으로 SCM-AGH 개발이 탄력을 받을 전망이다. 해당 파이프라인은 현재 임상 2a상을 진행하고 있다. 통상 의약품이 2상 이후 임상 3상을 진행하기 위해서는 막대한 자본과 시간을 필요로 한다. 하지만 SCM-AGH는 희귀의약품 지정을 통해 임상 2b상 결과를 바탕으로 2024년경 조건부 품목허가를 받을 수 있을 것으로 예상된다. 또한 타 의약품보다...

2020-10-07 14:28
헬릭스미스, ‘NEALS 연례회의’서 루게릭병 연구 결과 발표

헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 엔젠시스(VM202)는 이미 미국 식품의약국(FDA)에서 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정됐고, 전날 미국 FDA에 임상 2a상 프로토콜을 제출했다. 지난달 30일부터 이틀간 열린 NEALS 연례회의는 ALS와 운동신경질환 분야에서 과학적 성과가 치료제 개발로 연결되는 것을 돕기 위해 조직된 학술 단체이자 ALS 연구에...

2020-10-06 09:23
헬릭스미스, 엔젠시스 사용 루게릭병 임상 2a상 프로토콜 FDA 제출

헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’를 사용하는 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상 프로토콜을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 5일 밝혔다. 엔젠시스는 이미 미국 FDA에서 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 이미 ALS 임상 1상을 성공적으로 마쳤는데 이번 임상 2상은 2a와 2b의 2개...

2020-10-05 14:03
[증시 키워드] 트럼프 대통령 렘데시비르 투약 소식에 다시 주목받는 '파미셀'…진원생명ㆍ신풍제약 '약세'

실제로 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)은 렘데시비르를 코로나19 치료용 희귀의약품으로 지정하기도 했다. 신풍제약 역시 램데시비르의 수혜주로 꼽히는데 지난 달 하순 자사주 매도 소식을 내놓은 이후 7거래일 연속 약세를 기록하고 있다. 지난 달 29일 증시에서도 신풍제약은 5.24%(7000원) 하락 마감했다. 지난 21일 21만4000원까지 올랐던 주가가 5거래일 만에 40.88%가...

2020-10-05 08:41
[BioS]메드팩토, ‘백토서팁’ 위암 대상 “美FDA 희귀의약품 지정”

메드팩토가 전이성 위선암 치료 목적으로 ‘백토서팁+파클리탁셀’의 병용요법에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 29일 밝혔다. 메드팩토는 현재 ‘백토서팁+파클리탁셀’ 병용투여에 대한 국내 임상2a상을 진행중이다. 백토서팁은 TGF-β 저해제로 면역세포가 암세포를 공격할 수 있도록 암 줄기세포 생성 및 종양의 혈관...

2020-09-29 15:14
바이온, 관계사 미래셀바이오 기술특례상장 준비 돌입

회사 관계자는 “올해 8월 첨단재생바이오법이 발효되면서 미래셀바이오가 연구하는 간질성방광염 치료제 또한 희귀의약품지정 신청을 해놓은 상태”라며 “희귀의약품으로 지정받게 되면 해당 질환에 대해 패스트트랙으로 임상시험 기간을 단축시킬 수 있다”고 설명했다. 이어 “임상2상 이후 조건부 품목허가가 가능해질 것”이라며 “완치가 가능한...

2020-09-29 14:10
메드팩토, 백토서팁-파클리탁셀 병용요법 美FDA 희귀의약품 지정

바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발 기업 메드팩토는 전이성 위선암 치료 목적인 백토서팁과 파클리탁셀의 병용요법에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 29일 밝혔다. 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 메드팩토는 임상시험 보조금 지원 및 세금감면, 판매허가 심사비용 면제 등의 혜택을 받는다. 품목허가 승인 시에는 7년간...

2020-09-29 10:16
[BioS]LG화학, 1상 'MC4R 약물' "비만 대상 FDA 희귀의약품 지정"

LG화학은 미국에서 임상1상 진행중인 신약과제 ‘LB54640’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 비만 치료제로 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)'을 받았다고 28일 밝혔다. LB54640은 G단백 결합 수용체 일종인 MC4R 타깃하는 기전의 경구용 비만 치료제다. MC4R 작용 경로에 이상이 생기면 배고픔이 지속되는 과식증으로 인해 비만이 심화된다. LG화학은 LB54640...

2020-09-28 10:24
LG화학, 美 희귀비만 치료제 시장 진출…임상1상 신약과제 FDA 희귀의약품 지정

LG화학은 미국에서 임상 1상을 진행 중인 신약과제 ‘LB54640’이 미국 식품의약국(FDA)에서 유전성 비만 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다고 28일 밝혔다. 희귀의약품 지정은 환자 수가 적어 시장성이 크지 않은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극적으로 장려하기 위해 희귀의약품 개발 회사에 다양한 혜택을 제공하는 제도다. 임상시험...

2020-09-28 09:58
[BioS]한미약품, NASH 삼중작용제 비임상 "비교효능 확인"

미국 식품의약국(FDA(은 지난 3월 LAPSTriple Agonist를 원발 담즙성 담관염 및 원발 경화성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 지난 7월 16일에는 LAPSTriple Agonist를 신약으로 신속하게 개발할 수 있도록 패스트트랙(Fast Track)으로 지정한 바 있다. ◆ LAPSGlucagon Analog, GLP-1 대비 우수한 체중 감량 등 확인 이번 EASD에서 발표된...

2020-09-25 10:40
바이오리더스, M22ㆍM07 임상 순항...연내 결과 발표

BLS-M22는 미국식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정과 국내 식품의약품안전처의 개발단계 희귀의약품 지정을 모두 받은 신약후보물질이다. 삼성서울병원과 임상을 진행 중이며 현재 마지막 임상 대상자의 투약까지 마쳤다. 기존 뒤쉔 근디스트로피를 비롯해 사코페니아(노인성 근감소증)까지 적응증을 확대 중이다. 이 치료제는 신약개발 플랫폼 기술 뮤코맥스...

2020-09-24 14:32
차바이오텍 면역세포치료제 ‘CBT101’, 美FDA 악성신경교종 희귀의약품 지정

차바이오텍은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 면역세포치료제 ‘CBT101’에 대한 신경교종(Glioma) 희귀의약품 지정(ODD)을 승인받았다고 16일 밝혔다. CBT101은 선천적 면역력에 중요한 역할을 하는 NK(자연살해) 세포를 증식시켜 제조한 면역치료제다. 이번 희귀의약품 지정 범위는 차바이오텍이 제시한 적응증인 재발성교모세포종은 물론 아교세포종, 핍지교종...

2020-09-16 10:43
[위클리 제약·바이오] 셀트리온, 코로나19 항체치료제 안전성 입증 外

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 헌터라제는 지난해 7월 중국 품목 허가 신청에 이어 9월 NMPA로부터 우선 심사 대상으로 지정된 바 있다. 헌터라제의 중국 등 중화권 국가 상업화는 수출 계약을 맺은 캔브리지가 담당한다. 사노피, 한미 '에페글레나타이드' 개발 결국 중단한미약품은...

2020-09-11 15:02
헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 루게릭병 미국 임상 2상 CRO 선정

미국 식품의약국(FDA)은 엔젠시스를 2016년 희귀의약품과 패스트트랙에 지정했다. 김선영 헬릭스미스 대표이사는 “지난 임상 1상에서 엔젠시스 주사 후 2~3개월 동안 질병의 전개가 개선되는 듯한 결과를 얻었다”며 “이중맹검의 임상 2상에서 이를 재현할 수 있다면 ALS 환자들에게 큰 도움을 줄 수 있어 기대가 크다”고 말했다. 월드와이드의 최고 의학 및...

2020-09-10 09:14
메지온, 유네나필 내년 3분기내 판매허가 획득 전망 - 한국투자증권

그는 “통상적으로 FDA는 NDA가 접수되면 60일 이내 서류심사 진행 여부를 결정하는데, 올해 4분기 NDA를 재접수하면 내년 1분기 내로 심사 진행 여부가 결정될 것”이라며 “심사가 진행될 경우, 일반신약은 NDA 심사에 약 10개월 이상 소요되나 쥴비고는 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐기 때문에 패스트트랙을 통해 검토 기간이 6개월 내외로 단축될 수...

2020-09-08 08:31
식약처, 첨단바이오의약품 품질ㆍ안전 관리로 새로운 치료 기회 연다

신속처리 대상은 대체 치료제가 없는 중대한 질환, 희귀질환관리법에 따른 희귀질환, 대유행 감염병의 예방·치료를 목적으로 하는 첨단바이오의약품으로, 지정된 의약품이 초기 임상시험 결과 또는 임상시험 과정에서 안전성·유효성이 확보됨을 확인할 수 있는 자료를 제시하면 추후 임상시험 자료를 제출하는 것을 조건으로 허가해준다. 아울러 최첨단 바이오기술을...

2020-09-07 10:00

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