한편, 올해 2월 개정된 첨단재생바이오법 개정안이 국회를 통과하면서 국내 세포유전자치료제 연구 개발사들이 각 파이프라인 임상 및 상업화에 속도를 붙을 전망이다. 제약바이오업계에선 중증 희귀 난치성 질환 치료제 개발 연구의 폭이 넓어져 국내 고형암 세포치료제 개발에 가속도가 붙을 것으로 기대하고 있다.
앞서 텔리에르 회장은 지난 달 20일, 난치성 뇌전증, 중증 지적장애 및 운동장애를 특징으로 하는 드라벳증후군에 자사의 치료제(펜플루라민)가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품에 지정된 소식을 축하하며 이와 같은 성과를 이뤄낸 한국유씨비제약 임직원들에게 격려의 말을 전하기도 했다.
타운홀 미팅 이후 텔리에르 회장은 서울대학교병원을 방문...
손해보험협회가 중증·희귀난치질환 환자들에게 의료비 7000만 원을 지원한다.
손보협회는 8일 가톨릭대학교 서울성모병원과 '저소득층 의료비 지원을 위한 업무협약'을 체결하고 밝혔다.
지원대상은 서울성모병원에서 치료받는 환자들의 신청을 받아 병원 내 자선환자심의위원회의 심의를 통해 선정된다. 총 7000만 원, 1인당 최대 500만 원의 의료비가 지원될...
에피스클리는 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러로, 솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다.
이런 의료 현장의 미충족 수요 해소를 위해 삼성바이오에피스는 기존 오리지널 의약품 기준 바이알(병)당 513만2364원이던 약가를 절반 수준인 251만4858원으로 인하했다. 이는 4월부터 새롭게 적용되는...
에피스클리는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발하고 아스트라제네카(AstraZeneca)가 판매중인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스(Soliris)’의 바이오시밀러다.
삼성바이오에피스는 솔리리스가 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억원에 달하는 고가의 바이오의약품인데다 기존 오리지널 의약품 기준...
카카오는 만우절 하루 동안 카카오톡 선물하기에서 중증희귀난치질환 환아들과 함께하는 특별한 이벤트를 진행한다고 1일 밝혔다. 꼬마작가로 변신한 환아들의 귀여운 상상력이 담긴 다양한 이벤트를 만나볼 수 있다.
사회 공헌의 일환으로 진행하는 이번 프로모션은 소셜벤처 ‘민들레마음’과 협업으로 이뤄졌다. 민들레마음은 중증희귀난치질환 환아의 그림으로...
에피스클리는 미국 알렉시온이 개발해 아스트라제네카가 판매 중인 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러다. 적응증은 발작성 야간 혈색 소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군 등이다.
솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 초고가 바이오의약품으로 바이오시밀러 개발을 통한 환자 접근성 확대가 절실한 제품이다....
유연하게 처리하는 방안을 당정이 협의해 마련하고, 의료계와 적극적으로 대화하라고 주문한 이후 의료계와 만남을 이어가고 있다.
26일 서울대 의과대학을 방문해 주요 의대 학장들과 대학 총장들과 간담회를 했고 27일에는 대전 충남대병원, 28일은 환자단체인 한국희귀난치성질환연합회를 방문해 각계 의견을 청취하고 의료계와의 대화 필요성을 강조했다.
초청을 받은 척수성근위축증, 횡문근육종, 뒤셴 근이영양증, 골육종 등 희귀 난치병을 앓고 있는 환아들은 이날 MLB 정규 시즌 공식 개막 경기를 직관(직접관람)하는 특별한 기회를 얻어, 기쁨을 감추지 못했다.
횡문근육종을 앓고 있는 황모(18) 군은 평소에도 야구경기 시청이 가장 큰 취미이고, LA다저스, 그중에서도 오타니 쇼헤이 선수의 팬이다. 황 군은 경기...
FDA 희귀의약품 지정은 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도이다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있으며, 신약승인(NDA) 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다.
오스코텍에 따르면 세비도플레닙은 지난해 희귀자가면역질환인...
희귀난치질환자 단체가 주요 정당에 실효성 있는 환자 지원 정책을 만들어줄 것을 촉구했다.
한국복합부위통증증후군(CRPS)환우회, 한국다발성경화증협회, 한국뚜렛병협회, 한국기면병환우협회 등 4개 희귀난치질환 환자단체는 총선을 앞두고 공동으로 정책제안서를 개발해 주요 정당 캠프에 전달하고 있다고 21일 밝혔다.
4개 단체는 희귀난치질환자의 특성과 현실...
희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오가 혈우병 치료제 'TU7710'의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다.
임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 임상은 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성과 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또한 단계적으로 용량을 증량 투약해...
거래소는 이를 시작으로 가정폭력 피해아동 심리·정서 회복, 지역아동센터 및 놀이터 환경개선, 희귀난치질환 아동 치료비 지원 등 부산 아동친화도시 조성을 위한 후원을 순차적으로 실시하게 된다.
정은보 한국거래소 이사장은 "장애로 인해 학교 입학에 어려움을 겪는 아동이 많다"며 "이번 후원을 시작으로 장기적인 안목을 가지고 부산시가 아동이...
희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(Tiumbio)가 20일 혈우병 치료제 후보물질 ‘TU7710’의 유럽 임상1b상 개시를 위해 이탈리아 의약품청(AIFA)과 스페인 의약품의료기기청(AEMPS)에 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 공시했다.
임상1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 혈우병 환자 18명을 대상으로 TU7710을 단회 및 반복...
3차 병원은 희귀 난치질환, 중증질환자만 이용할 수 있게끔 의료전달체계를 개선해야 한다”고 당부했다.
윤 정부의 의대 증원 정책의 구체적인 내용이 빠져있다는 지적도 나왔다. 김은정 참여연대 협동사무처장은 “배치계획, 재정계획, 교육계획이 부재하다. 지역의사제나 공공의대와 같은 의무복무 기반의 의료인력충원계획도 없다”면서 “시장에 의사만 많이...
'성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
HL2356(GX-H9)은 지난해 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 연내 중국에서 신약 허가를 신청할...
성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(Tiumbio)는 7일 TGFß/VEGFR 저해제 기반 면역항암제 ‘TU2218’의 전임상 연구결과를 미국암연구학회(AACR 2024)에서 발표한다고 밝혔다.
티움바이오는 오는 4월9일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열리는 AACR(American Association for Cancer Research) 2024 연례학회에서 TU2218의 상세...
가격은 비싸지만 결국 희귀난치성 치료제 개발이 앞으로 가능해진다면 환자에게 희망을 줄 수 있다”고 말했다.
따라서 다가올 유전자가위 치료제 시대에 대비해 시장의 주도권을 잡고 지적재산권을 확보해야 한다고 강조했다. 이 대표는 “2012년 출원된 크리스퍼-카스9에 대한 특허 분쟁에서 승리해 유전자가위 치료제 개발에 가장 중요한 원천 특허를 보유한...