앱비앤티의 임상 적응증 중 하나인 NK/T세포림프종(ENKL)은 최근 글로벌 바이오 기업들이 주목하는 희귀난치성 질환이다. 국내에서는 유틸렉스 외에 바이젠셀, 이뮨온시아 등이 치료제를 개발 중이다.
동양인의 90% 이상이 감염돼 있는 앱스타인바바이러스(EBV) 감염이 주요 발병 원인으로, 현재 표준치료법이 존재하지 않는다. 또한, 2년 이내 재발률이 80%에 달하며...
삼성서울병원과 한국생명공학연구원이 중증질환과 희귀난치질환 극복을 위한 유전자 치료 분야 공동연구를 추진한다.
양 기관은 최근 박승우 한국생명공학연구원장과 김장성 삼성서울병원장이 참석한 가운데 유전자 치료 분야 공동연구 협약을 체결했다고 29일 밝혔다.
협약을 통해 양 기관은 최근 임상 적용이 빠르게 진행되고 있는 세포유전자 치료 기술을 비롯해...
100만 명 중 1명꼴로 태어나는 희귀난치병 PKU를 비롯해, MPA, Protein-Free 등 8종 12개의 특수분유를 생산한 지 올해로 22년째다.
특수한 식이요법이 아니면 장애아가 되거나 생명을 유지할 수 없는 심각한 증상에도 불구하고 수만 명 중 1명 비율로 발생하는 특수 질환이라는 이유로 외면당해오던 특수분유를 매일유업이 국내에서 유일하게 개발해 생산하고 있다.
1993년...
유전자는 개인의 생김새와 특성에 관여할 뿐 아니라, 각종 질환의 발병에도 깊숙이 연계돼 있어, 이를 자유롭게 편집ㆍ교정할 수 있는 이 기술은 불ㆍ난치성 질병 치료에 중요한 해결책이 될 수 있으리란 예측이 대두되고 있다. 셀리버리는 이 유전체 및 유전자 편집ㆍ교정 시스템(CRISPR/Cas9 System)에 약리물질 전달 플랫폼 TSDT 기술을 적용한 차세대 유전자 교정...
바이온은 관계사 미래셀바이오가 자사 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 치료제 ‘MR-MC-01’의 희귀난치성 질환인 간질성방광염 치료제로서 상업임상 1상에 대한 환자모집을 마치고 투약을 개시했다고 14일 밝혔다.
이번 임상 1상은 저용량 투여군 3명, 고용량 투여군 3명으로 진행되며 투약 후 각 4주간의 관찰기간을 거친다.
해당 임상은 주로 안전성 평가가...
MDS는 희귀 혈액암 중 하나로 골수에서 혈액을 만들어 내는 과정에서 이상이 발생해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등의 혈액세포 수와 기능이 정상 이하로 떨어지는 난치성 희귀질환이다.
이번 허가에 따라 삼양홀딩스 바이오팜그룹은 대전 의약공장에서 완제품을 생산해 일본으로 수출한다. 항암제 제네릭 제약사 ‘일본화약(Nippon Kayaku)’이 현지 파트너로서 일본...
MDS는 희귀 혈액암 중 하나로 골수에서 혈액을 만들어 내는 과정에서 이상이 발생해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등의 혈액세포 수와 기능이 정상 이하로 떨어지는 난치성 희귀 질환이다.
이번 허가에 따라 삼양홀딩스 바이오팜그룹은 대전 의약공장에서 완제품을 생산해 일본으로 수출하고, 일본 항암제 제네릭(복제약) 1위 제약사인 ‘일본화약(Nippon Kayaku)’이...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 중국의 항암제 전문 생명공학기업 베이진과 면역항암제에 대한 임상 공동연구개발 계약을 체결했다고 8일 밝혔다.
이번 계약으로 티움바이오는 현재 개발 중인 면역항암제 'TU2218'과 베이진의 PD-1 항체 '티슬리주맙(Tislelizumab-BGB-A317)'의 병용 투여 임상을 진행할 예정이다. 베이진은 파트너십에 따라...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(TiumBio)가 중국 베이진(BeiGene)과 면역항암제에 대한 임상 공동연구개발 계약을 체결했다고 8일 밝혔다.
이번 계약으로 티움바이오는 임상단계의 면역항암제 후보물질 TGF-ß/VEGFR 저해제 'TU2218'과 베이진의 PD-1 항체 ‘티슬리주맙(Tislelizumab)’의 병용투여 임상을 진행하게 될 예정이며, 베이진은...
난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오가 ‘Apta-12(췌장암)’ 파이프라인의 권리를 반환받았다고 27일 밝혔다. 파이프라인 권리 반환을 통해 압타바이오는 임상 개발 및 기술수출에 속도를 낼 예정이다.
Apta-12는 압타바이오 핵심 기술인 ‘Apta-DC 플랫폼(압타머-약물융합체)’를 기반으로 개발하고 있는 췌장암 치료제다. Apta-DC는...
지원대상은 '국민기초생활 보장법'에 따른 생계급여 또는 의료급여 수급자 중 노인, 장애인, 영유아, 임산부, 중증·희귀·중증 난치 질환자, 한부모가족, 소년소녀가정(가정위탁보호 아동 포함)이 있는 세대다.
겨울철 에너지바우처는 올해 4월 30일까지 사용 가능하며, 사용 기간 내 실물카드(국민행복카드)로 결제하거나 사용 기간 내 발행되는 요금 고지서...
췌장암은 조밀한 세포외 기질이 암을 둘러싸고 있어 항암제의 접근이 어려워 항암치료 반응이 낮은 난치병이다. 암이 췌장 이외의 부위로 퍼지지 않고, 수술을 받을 수 있는 건강한 상태인 경우에는 수술치료가 가능하지만 많은 환자들은 절제가 불가능한 상태에서 진단되기 때문이다. 증상 없이 초기에 발견되더라도 수술 후 재발이 잦아 치료에서...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 'TU2218'의 미국 식품의약국(FDA) 임상 1상의 첫 환자 등록을 마치고 본격적으로 임상에 돌입한다고 21일 밝혔다.
TU2218은 TGF-ß(transforming growth factor-β) 와 VEGFR(Vascular Endothelial Growth Factor Receptor)-2를 동시에 저해하는 면역항암제 신약후보물질이다. 회사에 따르면 이번 임상 1상은 항암제...
레녹스-가스토 증후군 환자는 희귀 난치성 뇌전증으로 완치법이 없고 치료 예후가 좋지 않아 미충족 수요가 높다. 환자 수는 전 세계 약 100만 명, 시장 규모는 7억1000만 달러(약 8500억 원)에 달하는 것으로 추산된다.
SK바이오팜은 2017년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품에 지정된 이 약이 개발에 성공하면 미국과 유럽, 아시아 전 지역에서 직접 판매한다는...
이와 함께 국내 제약사 최다 희귀의약품 지정을 바탕으로 올해 난치성 희귀질환 분야에서 새로운 성과 창출을 기대하고 있다. 미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 국내 제약사 중 가장 많은 총 18건의 희귀의약품 지정을 받은 한미약품은 단장증후군, 선천성 고인슐린혈증, 리소좀 축적질환 등 소수의 환자에게 발병하는 희귀질환 치료제 개발에 힘쓰고...
한편 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut Syndrome)은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애와 행동 장애를 동반하는 것으로 알려졌다. 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 미국에서 약 4만8000명 질환을 앓고 있으며, 전세계적으로 약 100만명의 환자가 있는...
레녹스-가스토 증후군은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애 및 행동 장애를 동반하는 것으로 알려졌다. 이 질환은 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 미국에서 약 4만8000명이 이 질환을 앓고 있으며, 전세계적으로 약 100만 명의 환자가 있는 것으로 추정된다....
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 10일부터 13일(현지시간)까지 진행되는 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에 공식 초청을 받아 참가할 예정이라고 3일 밝혔다.
티움바이오는 상장 이후 매년 참가해온 이번 행사를 통해 TGF-ß저해 기전의 면역항암제(TU2218), 자궁내막증치료제(TU2670) 및 혈우병치료제(TU7710) 등 주요 파이프라인을...
JPI-547은 3월 미국 식품의약품(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받은데 이어, 6월에는 식약처로부터 개발단계 희귀의약품에 지정됐다. 미국 임상종양학회(ASCO)에서는 난소암, 유방암, 등 다수의 암종을 대상으로 한 임상 1상 결과를 공개하면서 합성치사 항암제 업계의 주목을 받았다.
현재 온코닉테라퓨틱스는 난치성 암종을 대상으로 다양한 적응증에...
한편 FDA와 EMA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.