FDA 희귀의약품 지정으로 2상 완료 후 조건부 허가와 함께 세금감면, 연구보조금, 메카팅 독점권, 신속심사, 심사비용 면제 등의 혜택을 받을 가능성이 커졌다.
앱비엔티셀은 EBV 양성 NK/T세포림프종 환자에게 효과를 시험하고 있다. EBV 양성 NK/T 세포림프종은 재발률 80%, 재발 시 생존 기간 6개월에 불과해 치료법 개발이 시급한 희귀 난치 질환으로 알려졌다.
효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀∙난치성 치료제를 개발할 계획이다.
특히 장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV, Adenovirus-Associated Virus)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및...
효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀∙난치성 치료제를 개발할 계획이다.
장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV, Adenovirus-Associated Virus)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및...
셀리버리는 불∙난치성 희귀유전질환 핵산치료제로 개발중인 근위축성 이영양증(myotonic dystrophy type 1: DM1) 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(antisense oligonucleotide: ASO) 치료제의 세포내 전송 및 질병유발 특정유전자의 발현억제효능 증명에 성공했다고 26일 밝혔다.
셀리버리는 이 유전질환을 타깃하는 100여 종의 안티센스 올리고핵산(ASO)를 디자인했다....
한국거래소는 저소득층 희귀난치질환 어린이 치료지원을 위해 후원금 1억 원을 월드비전에 전달했다고 8일 밝혔다.
이번 사업은 희귀난치질환 어린이 지원 비영리단체인 월드비전과 거래소가 협력해 추진하는 저소득층 치료지원 사업이다.
이달부터 대상자를 선정하고 향후 1년 동안 개별 환자 특성에 맞춰 치료비와 생계비를 지원하는 방식으로 진행된다....
납입면제사유도 희귀난치성 질환 산정특례대상까지 포함하여 10개의 항목으로 확대했다.
삼성화재 관계자는 "태아부터 사회초년생까지 고객에게 필요한 체증형 담보를 신설하고 납입면제를 강화 했다"며 "앞으로도 고객이 필요로 하는 보험을 지속적으로 선보이도록 노력할 것"이라고 밝혔다.
GC녹십자는 파트너사인 미국 바이오텍 스페라젠(Speragen)과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD, Externally-Led Patient-Focused Drug Development)' 회의에 공동 후원사로 참여, 희귀난치성 질환 신약 개발 가이던스를 논의했다고 31일 밝혔다.
양사는 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한...
신경섬유종증 1형은 17번째 염색체에 존재하는 NF1 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀난치성질환으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증, 마비감 등의 심각한 신경계통 합병증을 일으킬 수 있다. 해당 질환은 기존 치료제가 하나 있으나 제한적 효능과 여러 부작용으로 의학적 미충족 수요가 여전히 높다....
메디콕스가 호주 대마재배 전문기업 ‘그린파머스(Green Farmers)’에 투자를 결정했다고 25일 밝혔다. 지난 6월 의료용 대마 사업 인프라 확대를 목적으로 ‘그린파머스’와 대마 원료 수입독점계약을 체결한 데 이어 대마 사업 활성화를 위해 전략적 투자를 단행한 것이다.
메디콕스가 투자한 ‘그린파머스’는 호주에서 최대 재배 볼륨 및 면적을 보유하고 있는...
A 씨는 암 진단을 받아 치료 중이었고, 두 딸 역시 각각 희귀 난치병 등을 앓고 있어 일상생활이 어려웠던 것으로 파악됐다.
채무 또한 상당했던 것으로 보인다. A 씨가 남긴 유서에는 “지병과 빚으로 생활이 어려웠다”는 내용이 적힌 것으로 전해졌고, 병원비 문제로 보증금 300만 원에 40여만 원인 월세를 제때 내지 못하는 경우도 더러 있었던 것으로 알려졌다....
IBK기업은행은 희귀·난치성 질환 등을 앓고 있는 중소기업 근로자와 소상공인 가족 128명에게 치료비 6억3000만 원을 전달했다고 11일 밝혔다.
윤종원 기업은행장은 "중소기업 근로자 및 소상공인의 위기극복 지원을 위해 예년보다 치료비 지원 규모를 확대했다"며 "우리사회에 나눔의 문화가 널리 퍼질 수 있도록 앞으로도 기업시민으로서...
희귀난치질환 신약개발기업 티움바이오는 중국 한소제약과 1억7000만 달러(약 2200억 원) 규모의 기술수출 계약을 체결했다고 9일 밝혔다.
이번 계약으로 티움바이오는 한소제약에 자궁내막증 신약후보물질 ‘TU2670‘에 대한 중국 지역(중국, 대만, 홍콩, 마카오)의 전용실시권을 허여하고, 북미, 유럽, 일본 등 중국 외 지역에 대해서는 티움바이오가 권리를...
생체표지자(바이오마커) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토는 지난 5일(이하 현지시간)자로 미국 식품의약국(FDA)로부터 재발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.
이는 FDA에 IND를 제출한 지 약 한 달만이다. 메드팩토는 지난달 8일 FDA에 재발 난치성 혹은 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁...
췌장암은 조밀한 세포외 기질이 암을 둘러싸고 있어 항암제 접근이 어려워 항암치료 반응이 낮은 난치병으로 알려져 있다. 암이 췌장 이외의 부위로 퍼지지 않고, 수술을 받을 수 있는 상태인 경우 수술치료가 가능하다. 하지만 많은 환자들은 절제가 불가능한 상태에서 진단된다.
이와 관련 췌장암 환자가 증가하고, 관련 치료제 시장도 가파르게...
한편, 대웅제약은 ‘난치성 질환 치료제 개발을 통해 인류의 삶의 질을 향상시킨다’는 연구개발(R&D) 비전 아래 세상에 없던 신약(First-In-Class) 개발로 희귀난치성 질환 극복에 매진하고 있다. 현재 개발하고 있는 DWN12088은 과도한 콜라겐 생성을 유발하는 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질 생성을 막아 섬유증을 억제하는 기전으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터...
이범희 교수가 인용한 한국희귀난치성질환연합회 자료에 따르면 허가 받은 희귀질환치료제 32개 중 현재 건강보험 급여로 등재된 의약품은 14개 품목이고, 이 중 소아용 의약품은 4개 품목(29%)에 불과하다.
이 교수는 약이 있어도 없어도 어려움을 겪는 소아 희귀질환으로 태경이가 앓고 있는 신경섬유종증1형을 비롯해 멘케스병, 염색체 우성 저인산혈증, 클리펠...
lesion) 개선은 물론 배뇨 패턴이 안정화되는 증상 호전 등을 확인했다”며 “임상2상부터는 고용량으로 투약이 진행된다”고 설명했다.
김은영ㆍ정형민 미래셀바이오 공동대표는 ”지난 2년간의 임상연구 결과를 통해 희귀난치성 질환인 간질성방광염의 완치 가능성을 확인했다“며 ”빠른 시일 내에 2상을 마무리하고 상용화를 위해 매진할 것”이라고 말했다.
공석경 액트테라퓨틱스 대표는 “진스크립트 프로바이오와의 전략적 파트너쉽을 통해 ACT플랫폼이 세계적으로 발돋움하기 위한 준비를 마쳤다”며 “희귀 고형암 및 난치성 고형암을 타깃으로 한 치료제 개발에 속도를 내 질병으로 고통받는 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
민호성 진스크립트 프로바이오 대표는...
난치성 희귀 피부질환인 메르켈세포암 치료제 ITI-3000의 임상 1상 등록도 진행 중이다. 임상 종료 후 데이터 분석이 끝나는 대로 FDA에 혁신의약품지정(Breakthrough therapy designation)을 신청할 방침이다.
회사 관계자는 “일반적으로 면역항암제가 암 세포의 면역회피와 내성으로 반응률이 낮은 반면 UNITE 플랫폼은 암 특이적 항원을 DNA에 탑재해...
회사 측은 임상을 통해 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 48명을 대상으로 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인할 예정이다.
골육종은 뼈 또는 뼈 주변 연골 등 유골조직에서 발생하는 악성종양이다. 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높은...