희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오가 혈우병 치료제 'TU7710'의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다.
임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 임상은 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성과 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또한 단계적으로 용량을 증량 투약해...
거래소는 이를 시작으로 가정폭력 피해아동 심리·정서 회복, 지역아동센터 및 놀이터 환경개선, 희귀난치질환 아동 치료비 지원 등 부산 아동친화도시 조성을 위한 후원을 순차적으로 실시하게 된다.
정은보 한국거래소 이사장은 "장애로 인해 학교 입학에 어려움을 겪는 아동이 많다"며 "이번 후원을 시작으로 장기적인 안목을 가지고 부산시가 아동이...
희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(Tiumbio)가 20일 혈우병 치료제 후보물질 ‘TU7710’의 유럽 임상1b상 개시를 위해 이탈리아 의약품청(AIFA)과 스페인 의약품의료기기청(AEMPS)에 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 공시했다.
임상1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 혈우병 환자 18명을 대상으로 TU7710을 단회 및 반복...
3차 병원은 희귀 난치질환, 중증질환자만 이용할 수 있게끔 의료전달체계를 개선해야 한다”고 당부했다.
윤 정부의 의대 증원 정책의 구체적인 내용이 빠져있다는 지적도 나왔다. 김은정 참여연대 협동사무처장은 “배치계획, 재정계획, 교육계획이 부재하다. 지역의사제나 공공의대와 같은 의무복무 기반의 의료인력충원계획도 없다”면서 “시장에 의사만 많이...
'성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
HL2356(GX-H9)은 지난해 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 연내 중국에서 신약 허가를 신청할...
성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(Tiumbio)는 7일 TGFß/VEGFR 저해제 기반 면역항암제 ‘TU2218’의 전임상 연구결과를 미국암연구학회(AACR 2024)에서 발표한다고 밝혔다.
티움바이오는 오는 4월9일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열리는 AACR(American Association for Cancer Research) 2024 연례학회에서 TU2218의 상세...
유전자가위 치료제는 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집해 희귀·난치병 등의 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 의약품이다. 카스게비는 3세대 유전자가위 기술로 불리는 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술이 적용됐다. 국내에서 크리스퍼-카스9으로 치료제를 개발 중인 툴젠도 첫 유전자가위 치료제가 탄생했다는 소식에 기대감을 드러냈다.
이 대표는 “첫...
김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환사업부 전무는 한국희귀난치성질환연합회의 ‘대한민국이 알아야 할 희귀질환자들의 삶(Voice of Rare Diseases)’ 행사에 강연자로 나서 해외와 우리나라의 희귀질환 치료 환경의 차이점을 짚는 한편, 국내 환자의 치료에 기여하기 위한 한국아스트라제네카의 노력을 공유했다.
한국아스트라제네카 희귀질환사업부는 치료제...
중중 응급환자와 희귀난치질환을 가지 환자들을 포함한 대한민국의 많은 환자가 여러분을 기다리고 있다”면서 이제는 돌아와 달라고 당부했다. 특히 필수의료 체계와 수련환경 개선을 전공의들과 함께 개선하도록 하겠다고 약속하면서 “여러분 모두의 목소리를 담아 선진국형 의료를 만들어가겠다”고 했다.
이어 지난달 29일엔 하종원 세브란스병원장, 송영구...
중증 응급환자와 희귀 난치질환이 있는 환자들을 포함한 대한민국의 많은 환자가 기다리고 있다”라면서 “저희 병원장 일동은 왜곡된 필수의료를 여러분과 함께 정상화하기 위해 노력하겠다. 전공의의 꿈과 희망은 환자 곁에 있을 때 빛을 발하고 더욱 큰 목소리를 낼 수 있음을 믿고 있다”라고 호소했다.
병원장들의 호소문에도 전공의들의 복귀 움직임은 크지...
KARPA-H 프로젝트는 ‘전 국민의 건강향상을 위한 담대한 도전’이라는 비전으로 △백신·치료제 주권확보로 보건안보확립 △암·희귀·난치질환 등 미정복 질환 극복 △바이오헬스산업의 판도를 바꾸는 초격차 기술 확보 △초고령 사회 대응 지속가능 복지 돌봄 서비스 개선 △지역완결형 필수의료 혁신기술 확보 등을 미션으로 한다.
차순도...
코아스템켐온은 뉴로나타 알주 외에도 줄기세포를 활용한 희귀난치성 치료제 개발에 집중하고 있다. 파이프라인은 신경계 질환 5개, 면역질환 2개 등이다. 권 사장은 “줄기세포 치료제의 글로벌 트렌드가 희귀난치성치료제이기 때문에 개발하고 있다”며 “시신경 척수염 치료제가 임상 1상 계획을 신청한 상태로, 뉴로나타 알주 다음으로 개발 속도가 빠르다”...
에스바이오메딕스는 유전자가위(CRISPRㆍCas) 기술을 이용해 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.
에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 유전자 교정 세포치료제 기초연구는...
보바스어린이의원은 국내 최초의 소아재활 전문병원으로, 뇌병변 질환과 같은 중추신경계 질환 및 희귀 난치성 질환으로 발달 지연 등 다양한 장애를 가진 장애어린이(2~6세)들에게 전문 의료 서비스를 제공하는 취지로 설립됐다.
임근구 삼정KPMG 사회공헌위원장 부대표는 “질환으로 어려움을 겪고 있는 어린이 환자와 가족분들을 위해 작은 도움이 되었으면...
그러나 희귀·난치질환 환자에게만 연구 목적으로 사용할 수 있었다. 또한 치료비도 청구할 수 없는 상황이었다. 이 때문에 환자들이 세포 및 유전자치료를 받으려면 해외 원정을 떠나야 했다.
이번 개정안은 첨단재생의료 치료제도를 도입하고 임상연구 대상자 범위를 확대했다. 이에 따라 안전성만 확보되면 중증·희귀·난치질환자가 국내에서 첨단재생의료 치료를...
병원 내 전문 의료진 73명이 총 45개 중증·난치질환 전문클리닉을 운영하고 있으며, 의료진 선택이 어렵거나 표준 진단검사로 정확히 진단을 받지 못하는 환자를 위한 미진단 희귀질환 클리닉도 개설했다.
연간 희귀질환 2500여 건, 극희귀질환 200여 건의 산정특례 환자등록이 분당서울대병원에서 이뤄지고 있다. 등록환자를 대상으로 국가 및 지자체에서 운영하는...
회사에 따르면 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 △임상시험에 대한 과학적 조언 제공 △허가 수수료 감면 △의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다....
삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 국내 첫 품목허가
삼성바이오에피스는 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스(Soliris)1)’의 바이오시밀러 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다고 22일 밝혔다. 국내 기업 중 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다.
솔리리스는...