이어가고 있으며 지난해까지는 총 100명에게 약 3억5000만 원의 의료비를 지원했다.
지난 2019~2020년에는 고려대 안암병원에 2억 원을, 2021~2022년에는 가톨릭대 서울성모병원에 1억5000만 원을 각각 지원했다.
정지원 손보협회장은 "중증·희귀난치질환으로 고통받는 환자분들이 의료비 부담을 덜고 치료받을 수 있는 기회가 되길 바란다"고 말했다.
남기엽 파로스아이바이오 바이오인공지능연구소장(CTO)은 “차세대 항암제로 기대되는 PHI-501은 내년 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 연구 중”이라며 “신약 개발 AI 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀질환 치료제 파이프라인을 효과적으로 개발하고 있다”고 밝혔다.
한편, 파로스아이바이오는 안정적인 연구개발(R&D)과 파이프라인 확대를 위해...
파브리병은 세계 인구 4만 명 당 1명꼴, 국내에서는 120여 명의 환자가 있는 희귀난치성 유전질환이다. 비정상적인 지방물질인 당지질 대사에 필요한 ‘알파-갈락토시다제 A(GLA)’란 효소의 결핍으로 발생한다. 신체 내 다양한 세포의 기능이 저하돼 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증을 일으키고 심하면 사망에 이른다.
이번 연구를 통해 개발된 파수딜...
한국다케다제약은 2월 28일 세계 희귀질환의 날을 맞이해 한국희귀·난치성질환연합회 환우 가족들과 함께 돌봄과 휴식을 누리는 ‘엔젤스푼 데이’ 사회책임활동(CSR)을 개최했다고 2일 밝혔다.
올해 한국희귀·난치성질환연합회와 처음으로 실시한 이번 사회책임활동은 희귀질환 환우를 돌보는 양육자가 돌봄 분리나 개인적인 휴식 시간을 가질 수 없다는 것에 착안해...
케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단)는 바이오벤처기업 이뮤노포지와 난치성 치료제 개발 기술지원 업무협약을 체결했다고 27일 밝혔다.
이뮤노포지는 근골격계 희귀질환 신약 개발 관련 다수의 파이프라인을 보유하고 있으며, 글로벌 혁신신약(First-in-Class) 개발을 목표로 연구를 진행 중이다.
케이메디허브 의약생산센터는 이번 업무 협약으로...
치료제 희귀의약품으로 지정됐다고 27일 밝혔다.
크리스데살라진은 지엔티파마가 과학기술정보통신부의 ‘21세기 뇌프론티어 연구개발사업’의 지원을 받아 치매, 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 합성신약이다.
퇴행성 뇌질환은 노화와 더불어 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 나타나는 난치성 질환으로, 독성인자인 염증과...
적용된 후, 2013년과 2023년 두 차례에 걸쳐 급성 골수성 백혈병 환자에 대해서도 급여 인정 기준이 확대돼왔다.
김승주 SK플라즈마 대표이사는 “이번 협약으로 희귀·난치성 질환 전문 제약사로서의 포트폴리오가 한층 더 강화됐다”며 “앞으로도 희귀·난치성 질환 관련 제품군들을 더욱 강화해 국내 희귀질환자들의 치료와 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.
규제혁신 부문에서 △혁신제품의 빠른 제품화 지원과 희귀・난치 질환 환자의 치료 기회를 확대하기 위한 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 신설 △의료기기 소프트웨어의 변경허가제도를 네거티브 규제시스템으로 전환 등 국민 건강 확보를 최우선으로 두고 혁신 제품의 개발 활성화와 국내 식의약 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 지원하기 위한 ‘식의약...
선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 현재까지 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에는 치료옵션이 없는 난치성 암이다. 선낭암은 복잡한 조직학적 특성으로 미리 진단하기 어렵고 타액선 전반에 다발적으로 발생하며 신경을 따라 국소 재발하거나 폐나 뼈, 내장, 뇌 등으로 원격전이도 빈번하게 일어나 치료하기가 어려운 암종이다....
선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에 마땅한 치료제가 없는 난치성 질환이다. 조직학적으로 워낙 다양하고 복잡해 미리 감별하기가 어렵고, 타액선 전반에 다발적으로 발생하며, 신경을 따라 국소 재발하거나 폐나 뼈, 내장, 뇌 등으로 원격전이도 빈번하게 일어나 치료가 까다로운 것으로 알려져 있다.
HLB의...
이번 기부금은 소아청소년 환자, 특히 소아암과 중증 희귀난치 질환을 앓고 있는 환자 중 치료비 마련이 어려운 가족을 위한 비용 지원을 비롯해 환자와 가족을 위한 정서 안정 지원 프로그램 운영에 사용될 예정이다.
실제 소아암은 우리나라 어린이 사망 원인의 1위이며, 20세 미만의 희귀질환자 수도 매년 증가세 있다. 특히 소아암의 경우 치료만 잘 받으면 85...
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청 비용 면제, 세금 감면, 허가 취득 후 7년 간 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.
넥스트젠바이오사이언스는 유한양행과 대웅제약, SK케미칼 등에서 연구...
이벤트에는 따뜻한 마음을 전달하기 위해 전국 각지의 CFS 물류센터에서 근무하는 3427명의 임직원이 자발적으로 참여했으며 이렇게 모인 342만7000원에 CFS에서 2000만 원을 더해 뜻을 함께했다. 기부금은 서울대학교어린이병원후원회에서 소아암 환아와 희귀 난치질환 환아를 지원하는 비용으로 사용된다.
미충족 의료 수요가 높은 희귀·난치성 질환에도 효과적일 수 있어 많은 바이오업계가 뛰어들고 있다.
16일 업계에 따르면, 첨단치료제 시장 진입을 위한 국내외 제약바이오기업의 M&A가 활발히 진행되고 있다. SK팜테코는 2021년 3월 프랑스 이포스케시 인수를 통해 유전자 치료제 생산에 필요한 바이러스 벡터 개발 기술을 확보했으며, 유럽 내 CGT...
파시가는 신장과 심부전에도 도움이 되는 것으로 나타나 판매가 크게 늘었지만 이르면 내년이면 복제약과 경쟁을 하게 될 것이라는 전망이 나온다.
한편 영국에 본사를 둔 다국적 제약사 아스트라제네카는 암 치료제 부문을 강화하고 있다. 2021년에는 미국의 희귀 난치성 질환 전문 제약사 알렉시온을 390억 달러에 인수했다.
파로스아이바이오는 미국, 중국, 유럽 등 글로벌 제약사를 만나 자체 개발한 AI 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 소개하고, ‘PHI-101’, ‘PHI-501’ 등 희귀질환 관련 주요 파이프라인의 기술이전과 파트너십 체결 기회를 모색할 예정이다.
케미버스는 약 2억3000만 건의 빅데이터와 다양한 AI 알고리즘을 이용한 신약 개발 플랫폼이다. 작용점 발굴...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 중국 한소제약으로부터 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’에 대한 단기 마일스톤 150만 달러(약 19억원)를 수령한다고 2일 밝혔다.
이번 마일스톤은 한소제약에 기술수출한 자궁내막증 치료제 후보물질 ‘TU2670’의 임상시료 제조공정(CMC)에 대한 기술이전(Tech-transfer) 달성에 따른 것이다.
티움바이오는...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 티움바이오(Tiumbio)는 중국의 한소제약(Hansoh Pharma)으로부터 자궁내막증 치료제 후보물질 ‘TU2670’에 대한 단기마일스톤 150만달러(약 19억원)를 수령한다고 2일 공시했다. 계약에 따라 티움바이오는 60일내 마일스톤을 수령하게 된다. TU2670은 경구용 GnRH 길항제(Antagonist)이다.
이는 한소제약에 라이선스아웃한...
이번 기부금은 국내 만 24세 이하 소아청소년 환자의 수술·이식 비용과 사고 및 질병으로 인한 장애·바이러스성 감염·선천적인 희귀난치질환 치료비 등으로 쓰일 예정이다.
박진영은 “기부 사실이 알려졌을 때 팬분들이 조금 더 기부에 동참한다면 아이 한 명이라도 더 도움을 받을 수 있지 않을까 생각이 들어 처음으로 공개적 기부를 진행하게 됐다”고 밝혔다. 이어...
IBK기업은행은 희귀난치성 및 중증질환을 앓고 있는 중소기업 근로자 가족 138명에게 6억 7000만 원의 치료비를 전달했다고 28일 밝혔다.
이번 지원을 통해 8년째 다발골수종을 앓고 있는 조민선(가명, 63)씨의 배우자와 비대성심근병증으로 심장이식을 준비하는 김진현(가명, 40)씨의 자녀 등이 도움을 받게 됐다.
조민선(가명, 63)씨는 “남편의 다발골수종...