스파크 테라퓨틱스도 혈우병 환자에게 부족한 팩터8 유전자를 넣어줌으로써 치료할 수 있도록 유전자치료제를 개발하고 있다.
구 연구원은 “최근에는 유전자치료제의 기술적 진보를 이뤄 2015년부터 치료제가 FDA 승인을 받기 시작했다. 다만 리스크가 커서 빅파마 보다는 바이오벤처에서 주로 개발하고 있다. 작년 뜨거웠던 CAR-T 치료제 개발도 바이오회사...
샤이어는 ‘주의력결핍 과잉행동장애(ADHD)’ 치료제인 애더럴과 혈우병 관련 약품, 분해 효소 기능 부전으로 체내 이상이 오는 유전성 난치병인 라이소좀병 치료제 등 폭넓은 포트폴리오를 자랑하고 있다.
다케다는 “샤이어와 손을 잡으면 자사 중점 영역인 암과 소화 장애, 신경정신 질환 등의 분야를 더욱 강화할 수 있다”며 “샤이어 사업 기반인...
JW중외제약은 쥬가이제약으로부터 국내 독점 판매권을 확보한 A형 혈우병 치료제 '에미시주맙'(Emicizumab)이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 21일 밝혔다.
식약처는 제약사의 희귀질환 치료제 연구를 활성화하고 환자의 치료 기회를 확대하고자 희귀의약품 지정 제도를 운용하고 있다. 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 시 신속심사...
JW중외제약은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 확보한 A형 혈우병치료제인 ‘에미시주맙(Emicizumab)’이 식품의약품안전처로부터 항체보유의 A형 혈우병에 대한 ‘희귀의약품’ 지정을 받았다고 21일 밝혔다.
’에미시주맙‘은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품으로, 제8인자의...
최근에는 투약 편의성을 증대시킨 피하주사 방식의 혈우병 치료제 ‘ISU304’가 임상1상 중간결과에서 중증 환자를 경증 수준까지 회복시키는 결과를 발표했다. ISU304는 지난해 미국식품의약국(FDA)과 유럽연합집행위원회(European Commission)로부터 희귀의약품으로 지정 받았다.
한미약품이 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료제 ‘HM15136’도 투자자들의 관심을...
유전자기술을 활용하면 말기암과 같이 치료 효율이 낮은 난치 질환에 대한 치료법을 개발할 수 있는 데다 이미 혈우병, 유전성 빈혈 등 비교적 발생비율이 높은 유전성 질환을 중심으로 큰 시장이 확보돼 있다.
우리나라의 유전자가위 기술 글로벌 경쟁력은 선진국에 뒤지지 않는다. 전 세계적으로 대표적인 유전자가위 기술 보유 6개사 중 하나가 국내...
이수앱지스가 피하주사방식을 적용한 새로운 B형 혈우병 치료제의 가능성을 확인했다. 피하주사 혈우병 치료제는 환자의 감염 위험뿐 아니라 편의성을 획기적으로 개선할 수 있다는 점에서 주목받는다.
이수앱지스는 최근 스페인 마드리드서 개최된 '제11회 혈우병 및 유사질환 유럽연합학회 연례회의(EAHAD)'에서 미국 카탈리스트 바이오사이언스(Catalyst...
이수그룹 계열사 이수앱지스가 피하주사방식으로 공동개발중인 B형 혈우병 치료제 'ISU304(ISU304/CB 2679d)'의 임상1상 중간 결과를 발표했다.
이수앱지스는 최근 5명의 중증 혈우병 환자들을 대상으로 6일간 ISU304를 피하주사 방식으로 투약한 결과 혈액 내 제 9인자(FIX) 활성이 정상인 대비 16%까지 증가했다고 12일 밝혔다. 제 9인자 활성은 혈우병의...
미국 시장 진출을 포기한 혈우병치료제도 약효 지속시간을 늘린 차세대 제품을 개발 중이다. GC녹십자는 목암생명과학연구소와 공동으로 차세대 혈우병A형치료제 ‘MG1121’을 개발 중인데 비임상 시험에서 반감기가 기존 제품 대비 3배 이상 늘어났다는 연구결과를 최근 미국 혈액학회 연례회의에서 발표했다.
GC녹십자 관계자는 “올해에도 전사적 경영...
바이오베라티브는 혈우병과 희귀 혈액질환 치료제에 특화된 기업이다.
미국 셀진은 90억 달러에 주노를 인수하기로 합의했다. 인수가는 인수 소문이 시장에 떠돌기 전 주노 시가총액의 거의 두 배에 달하는 것이다. 주노는 면역세포를 강화시켜 암을 치료하는 약을 개발하고 있다.
대기업들의 적극적인 M&A에 제약업계가 활기를 띠고 있지만, 그만큼 버블...
A형 혈우병치료제 ‘에미시주맙’의 국내 판매를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했고, 10월 일본 에자이그룹 EA제약과 혈액투석환자를 위한 이차성 부갑상선 기능항진증(SHPT) 치료제 ‘AJT240’에 대한 국내 임상 및 판매 라이선스계약을 맺었다.
한독은 10월 한독테바의 천식·COPD치료제 ‘듀오레스피 스피로맥스’와 중증 호산구성 천식치료 신약 ‘싱케어주’의...
혈우병은 혈액응고인자의 선천적 결핍에 따른 출혈성 질환으로, 치료 또는 출혈예방을 위해 혈우병치료제를 주기적으로 평생 투여해야 한다. 이 때문에 제약업계는 약효 지속시간을 늘려 약물 투여 횟수를 줄임으로써 환자의 편의성을 높이는 것이 혈우병치료제 연구의 핵심이라고 본다.
‘MG1121’에는 반감기 증가와 동시에 약물의 구조적 안정성을 증가시키기...
◇한미약품, 기술수출 신약 속속 후속임상 진입..SK, 혈우병치료제 美 이어 유럽 진출
제약사들이 기존에 기술수출한 신약 제품들은 순항하며 상업화 단계에 조금씩 다가갔다.
한미약품은 2015년부터 기술이전한 신약 제품들이 속속 상업화 단계에 근접했다. 지난해 베링거인겔하임의 ‘올무티닙’ 권리 반환, 사노피와의 계약 수정, 랩스커버리 적용 약물의...
이수앱지스가 B형 혈우병 치료제 'ISU304/CB 2679d(이하 ISU304)'에 대한 임상1상 중간결과를 미국 학회에서 발표한다. 'ISU104'는 이수앱지스가 미국 카탈리스트 바이오사이언시스(Catalyst Biosciences)와 공동 개발 중인 세계 최초 피하주사제형 B형 혈우병 치료제다.
이수앱지스는 오는 9일부터 12일까지 미국 애틀란타에서 개최되는 ‘제59회...
SK바이오팜은 신약, 의약중간체, 항생물질 연구개발을 진행하며 최근에는 미국 식품의약국(FDA)에 수면장애 치료 신약 ‘SKL-NO5’에 대한 신약허가(NDA) 신청을 위한 준비에 돌입했다. 특히 최 회장의 장녀 윤정 씨가 6월 SK바이오팜에 입사하며 SK그룹 내에서 높아진 위상을 증명했다. SK케미칼은 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’, 국내 대상포진 백신 시장을 겨냥한...
SK케미칼은 자체 개발한 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’의 기술을 2009년 다국적 제약사인 CSL에 이전했다. 이전 후 CSL사에서 생산 및 글로벌 임상, 허가 신청을 진행해 왔다. CSL은 기존에 판매하던 혈우병 치료제 헬릭세이트의 판매를 중단하고 2017년 말에 앱스틸라로 대체할 계획이라고 알려졌다. 이에 SK케미칼은 앱스틸라 매출액 대비 한 자릿수의 로열티를 수취...
이수앱지스 R&D연구소 소속 홍승범 박사는 "이번 국제 학술행사는 국내외 저명한 의료진 및 희귀질환치료제 개발기업들에게 피하주사방식으로 개발되는 ‘ISU304’에 대해 소개할 수 있었던 특별한 기회”라며 “새로운 B형 혈우병 치료방법에 대해 참석자들로부터 많은 관심과 기대를 받은 만큼, 빠른 시일 내에 개발 성과를 보일 수 있도록...