NK는 안과 분야 희귀질환으로 각막 감각의 감소나 소실을 발생시키는 퇴행성 각막 질환이다. 각막 상피 조직의 손상이 반복될 경우 궤양, 융해, 천공 등이 생기는 심각한 증세로 발전될 수 있다.
경미한 증상에는 인공눈물이나 자가혈청안약(autologous serum tear) 등이 사용되기도 하나, 증상이 심해질수록 눈꺼풀 봉합술, 결막판 피복 수술...
10만 명당 10명 정도가 발병하는 유전성 희귀질환으로, 30~50세 사이 발병해 신경세포가 서서히 죽어 운동기능과 발음장애 등 신체적 능력이 떨어지며, 점차 병이 악화돼 사망에 이르는 퇴행성뇌질환이다.
셀리버리는 헌팅턴병 환자의 비정상적인 유전서열을 가진 유전자변형동물을 이용해 파킨슨병 및 알츠하이머병 치료법으로 개발된 유전자/단백질...
지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 ‘크리스데살라진’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다.
루게릭병은 성인에게서 가장 흔히 나타나는 운동신경세포질환이다. 발병하면 전신 근육마비가 나타나면서 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 수의운동에 장애가...
신경계 퇴행성질환이다. 일반적으로 30~40세 정도에 발병해 15~25년 내 신체적·정신적으로 심각한 무능력 상태가 되고 결국 사망에 이르지만 근본적인 치료제는 없다.
종근당은 지난 26일 서울성모병원 옴니버스파크에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하면서 희귀질환 연구에 박차를 가하고 있다. 이곳에서 미충족 수요가 높고 기존의 방법으로 치료제...
곽병주 지엔티파마 대표이사는 “알츠하이머 치매, 루게릭병의 비임상 동물실험에서 비교 약물 대비 크리스데살라진의 탁월한 약효가 입증됐고, 임상 1상에서 목표 용량 대비 안전성이 검증된 만큼 신속히 임상 2상을 진행할 것”이라며 “희귀질환은 임상 2상 결과에 따라 조기 시장 진입이 가능하기 때문에 글로벌 전문 컨설팅 회사와 협력해 FDA와 EMA에...
에필바이오사이언스는 뇌신경세포, 암세포, 지방세포 등 다양한 세포 내에서의 지질대사 항상성 조절을 통한 희귀 고도비만 질환인 프레더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome), 약제 내성 극복 전립선암 치료제, 치매와 같은 퇴행성 뇌질환 치료제 등의 파이프라인을 보유한 신약개발 회사다. 경기도 성남시 연구개발(R&D)센터 외에 미국 퍼듀대학, 다트무스대학...
이수앱지스도 1월 러시아 제약사 페트로박스(NPO Petrovax Pharm)와 희귀질환 치료제 ‘파바갈’의 기술 이전 계약을 체결했다. 계약은 계약금과 마일스톤, 판매에 따른 로열티를 포함하고 있고 구체적인 계약 내용은 비공개하기로 했다. 제품 판매 지역은 러시아 및 독립국가연합(CIS)을 대상으로 한다. 희귀질환인 파브리병의 치료제인 '파바갈'은 2014년에...
이어 “희귀유전질환, 퇴행성뇌질환, 자가면역질환 치료제 개발에 관심이 많은 글로벌 바이오·제약기업들은 그들이 개발중인 약리물질들의 생체 내 전송률을 높이려는 목적으로 TSDT 플랫폼기술을 접목시키는 데 관심이 많았다. 이번 행사에서 다양한 질병에 대한 다수의 세포ㆍ조직ㆍ투과성 신약 공동개발을 제안 받은 상황” 이라고 밝혔다.
이어 “희귀유전질환, 퇴행성뇌질환, 그리고 자가면역질환 치료제 개발에 관심이 많은 글로벌 바이오ㆍ제약기업들은 그들이 개발 중인 약리물질들의 생체 내 전송률을 높이려는 목적으로 TSDT 플랫폼기술을 접목하는 데 관심이 많았다. 이번 행사에서 다양한 질병에 대한 다수의 세포-/조직- 투과성 신약 공동개발을 제안받은 상황”이라고 밝혔다....
특히 희귀의약품으로 지정된 전신경화증 및 만성 췌장염에 대해서는 임상 2상 결과에 따라 신속 허가도 추진할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
홍유석 디앤디파마텍 대표는 “미국 IND 승인을 통해 디앤디파마텍은 퇴행성 뇌질환, 비만/NASH, 치주염 질환에 이어 섬유화증까지 총 4개의 서로 다른 신약 후보물질로 6개의 글로벌 임상을 동시...
EDGC는 송도컨벤시아에서 열린 ‘2021국제바이오제약전시회’에 참여해 유전체 빅데이터 분석기술 기반 조기 암 진단(온코캐치), 산전태아 건강검사(나이스), 신생아 희귀질환검사(베베진), 질병 예측 유전자검사(진투미플러스) 등 생활 속에서 쉽게 접할 수 있는 유전체 서비스를 홍보한다고 24일 밝혔다.
이번 전시회는 국내 바이오·의약품 관련업체들이...
이어 “다양한 종류의 희귀질환뿐만 아니라 각종 암과 퇴행성 신경계 질환을 포함한 체세포 변이를 측정하는 건강검진용 유전체 분석 서비스로 고도화될 것”이라며 “마이크로바이옴 분석을 포괄하는 다양한 질환의 바이오마커 발굴을 통한 정밀의료 유전체 분석 기술개발로 사업영역을 확장하고 있다”고 말했다.
캔서롭은 다양한 기업과 협업을 통한 기술...
희귀질환 치료제 ‘헌터라제’의 상용화에 성공한 GC녹십자는 올해도 희귀질환 파이프라인 강화를 위해 오픈이노베이션을 이어가고 있다. GC녹십자는 지난달 일본 돗토리대학교와 GM1(신경퇴행성질환) 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 맺었다. 이에 GC녹십자는 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질을 발굴하고, 이후 비임상 독성시험...
GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. GM1은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며, 현재 출시된 치료제는 없다.
이번 계약에 따라 두 기관은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보물질 발굴을...
‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성질환이다. 신생아 10만 명 당 1명꼴로 발생한다고 알려져 있다. 대부분 6세 미만 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반된다. 현재 시장에 출시된 치료제는 없는 상황이다.
이번 계약을 통해 양측은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규...
전 세계 최초 ‘SSADHD’ 효소 치료제 개발 목표
GC녹십자가 희귀질환 극복을 위한 글로벌 혁신 신약 개발에 나선다.
GC녹십자는 미국 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성 질환 ‘SSADHD(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’ 치료제의 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.
이번 계약을 통해 양사는 SSADH 단백질을 활용한...
이외에도 뇌질환 및 희귀유전질환 분야의 선두주자인 프랑스 소재 글로벌 제약사와의 미팅에서는 뇌신경희귀질환 및 글로벌 라이센싱 총괄책임자가 직접 참석해, 셀리버리의 세포/조직투과성 파킨슨병/알츠하이머병 치료신약물질(iCP-Parkin)의 라이센싱에 대한 논의와 TSDT 플랫폼기술의 활용가능성을 확인 후 현재 이 제약사가 큰 관심을 가지고 있는...
‘졸겐스마주’는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제다. 환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들...
MSA는 희귀퇴행성 뇌질환에 속한다.
KM819는 도파민 분비 신경세포 사멸을 촉진하는 ‘FAF1(Fas-Associated Factor1)’의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클레인의 축적을 막는 기전을 가지고 있다. 카이노스메드는 동물실험을 통해 KM819가 알파시누클레인의 축적을 감소시켜 동물의 운동기능을...
카이노스메드는 희귀퇴행성 뇌 질환(CNS)인 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질(KM819)의 임상 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 27일 밝혔다.
KM819는 카이노스메드가 현재 파킨슨병 치료제로 개발 중이며 미국에서의 임상2상을 준비하고 있는 약물이다. 다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상 질환으로, 진전이 빠르고...
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