김연수 서울대병원장은 "우리나라 어린이의 희귀질환을 해결할 수 있도록 지원해주신 고 이건희 회장에게 너무 감사드린다"며 "이번 기부를 한국 소아암 희귀질환 환아들을 치료하는 전무후무한 '의료 플랫폼'으로 구축해 기부자의 큰 뜻을 기릴 것"이라고 말했다.
이건희 회장 유족을 대신해 기부 약정식에 참석한 성인희 사장은 "기업도...
유방암, 대장암, 전립선암, 심뇌혈관질환, 심장질환, 치매, 뇌전증, 소아희귀유전질환 등 8대 질환의 진단ㆍ치료를 지원하는 21개 인공지능 SW로 구성돼 있다.
닥터앤서 1.0은 적극행정 지원을 통해 짧은 기간 동안 의료기기 인허가(6건), 비의료기기(6건), 인허가 진행(9건) 등의 성과를 거둘 수 있었고 국내 38개 의료기관 141명의 의료진이 참여한 임상검증...
앞으로 10년간 소아암, 희귀질환 어린이들 가운데 가정형편이 어려운 환아를 대상으로 유전자 검사ㆍ치료, 항암 치료, 희귀질환 신약 치료 등을 위한 비용을 지원하기로 했다.
백혈병ㆍ림프종 등 13종류의 소아암 환아 지원에 1500억 원, 크론병 등 14종류의 희귀질환 환아들을 위해 600억 원을 지원한다.
향후 10년 동안 소아암 환아 1만2000여 명, 희귀질환 환아 5000여...
앞으로 10년간 소아암, 희귀질환 어린이들 가운데 가정형편이 어려운 환아를 대상으로 유전자 검사ㆍ치료, 항암 치료, 희귀질환 신약 치료 등을 위한 비용을 지원하기로 했다.
백혈병ㆍ림프종 등 13종류의 소아암 환아 지원에 1500억 원, 크론병 등 14종류의 희귀질환 환아들을 위해 600억 원을 지원한다.
향후 10년 동안 소아암 환아 1만2000여 명, 희귀질환 환아 5000여...
시몬스침대는 지난해 3월 소아암 및 중증 희귀ㆍ난치성 질환소아ㆍ청소년 환아들을 돕기 위해 삼성서울병원과 업무협약(MOU)을 체결한 바 있다. 지난해 기부금은 급성 백혈병ㆍ신경모세포종ㆍ폼페병 등 만성질환이나 중증질환으로 지속적인 입원 및 재활 치료가 필요한 만 24세 이하 소아ㆍ청소년 환아 30여 명의 의료비로 사용됐다.
권오정 삼성서울병원 원장은...
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율도 50% 이하로 낮다. 이 환자에게는 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을...
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만 명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다.
한미약품은 이번 FDA 패스트트랙 지정을 시작으로 단장증후군 환자들의 삶의 질을 획기적으로...
차기 파이프라인은 소아 희귀 뇌전증인 레녹스-가스토 증후군 치료제 '카리스바메이트', 희귀 신경계질환 치료제 '렐레노프라이드' 등 중추신경계(CNS) 질환에 집중돼 있다. CNS 질환은 미충족수요가 높고 적은 영업인력으로도 직판이 가능하다는 점에서 글로벌 시장 개척에 '영리한 카드'로 꼽힌다.
SK그룹의 또 다른 지주회사인 SK디스커버리의 기세도 만만치...
인슐린 수치가 과다하게 나타나는 질환을 대상으로 고인슐린증 및 저혈당 치료를 위해 개발되고 있다. RZ358은 미국에서 희귀의약품으로 지정됐고 미국과 유럽에서 희귀소아질환 의약품으로 추가 지정됐다. 레졸루트는 현재 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 RZ358 2b 임상인 ‘RIZE study’를 진행하고 있다.
백혈병과 소아암, 희귀질환을 앓고 있는 환아들이 병원 밖 세상을 체험해볼 수 있도록 ‘미디어 콘텐츠존’을 운영한 것. 실제 아이들과 보호자들이 높은 만족도를 나타내 적용 병원 확대를 꾸준히 검토해왔다.
한편 LG유플러스는 `19년 9월 을지재단과 경기 의정부에 5G 스마트병원 구축을 위한 업무협약(MOU)을 맺은 바 있다. 360도 VR 병문안, IoT 병실 등 5G 기반의...
의료 빅테이터를 인공지능으로 연계·분석해 ‘소아희귀난치성 유전질환’ 등 8개 질환에 대해 진단 정확도를 높이고, 진단 소요시간을 단축함으로써 의료비 절감 가능성을 제시하는 등 국민 삶의 질 개선에 기여했다는 점이 높이 평가됐다.
또 최우수에 같이 선정된 ‘코로나19 시대 디지털 배움터를 통한 디지털 불평등 해소‘ 사례는 코로나19로 인한 비대면 시대에...
희귀소아 뇌전증 치료제인 '카리스바메이트'는 2024년 미국 신약 허가신청(NDA) 신청을 목표로 하고 있다. 세노바메이트는 아시아 시장 진출을 위해 올해 일본인, 중국인, 한국인 대상으로 임상 3상을 본격화한다.
SK바이오팜은 연구개발 외에도 글로벌 헬스케어 벤처캐피털 회사인 LifeSci Venture Partners와 오픈 이노베이션을 추진하며 유망한 바이오벤처 투자에...
김 차관은 "지난 3년간 364억 원을 투자해 국내 의료기관(26개) 및 ICT 기업(22개) 등과 함께 대장암 등 8대 질환을 대상으로 하는 ‘닥터앤서 1.0’을 개발했다"며 "이를 통해 대장 용종 판독 정확도가 92%로(기존 74~81%) 높아졌으며 소아희귀병 질환의 원인 유전자를 찾아내는 과정도 기존 5년에서 15분으로 단축됐다"고 설명했다.
이어...
뒤쉔병은 X염색체 이상으로 근세포막의 단백질이 소실되는 소아성 희귀질환이다. BLS-M22는 프로바이오틱스 표면에 근육생성 억제 단백질인 마이오스타틴 항원을 결합한 후 경구투여를 통해 체내에 항체를 형성한다.
현재 BLS-M22는 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀질환치료제로 지정 받았다. 2상 임상시험까지 완료할 경우 신약 출시가...
미국 FDA와 유럽 EMA는 2019년 LAPS GLP-2 Analog를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했고, 지난해 FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.
한미약품은 LAPS Glucagon Analog와 LAPS GLP-2 Analog가 FDA 임상 2상 승인을 획득함에 따라, 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 차례로 진행할 계획이다. 안정성 및 효능을 분석해 희귀질환...
박영철 바이오리더스 회장은 “현재 자사의 파이프라인은 물론 혁신신약(first-in-class) 기반기술 자체에 대한 해외 기업의 라이센싱 논의 요청이 매우 높은 상황”이라며 ”컨퍼런스 기간동안 다수의 라이센싱 파트너사와 심층 미팅을 진행해 항암제, 소아 희귀질환 및 노인성 근감소증 치료제 프로그램에 관한 라이센싱을 구체화할 계획이다”고 말했다.
박영철 바이오리더스 회장은 “현재 자사의 파이프라인은 물론 혁신신약(first-in-class) 기반기술 자체에 대한 해외 기업의 라이센싱 논의 요청이 매우 높은 상황”이라며 ”콘퍼런스 기간동안 다수의 라이선싱 파트너사와 심층 미팅을 진행해 항암제, 소아 희귀질환 및 노인성 근감소증 치료제 프로그램에 대한 라이센싱을 구체화할 계획”이라고 말했다.
RZ358은 올해 6월 FDA로부터 ‘희귀소아질환 의약품(RPD)’에 지정됐으며, 내년 하반기 주요 데이터를 확인할 수 있을 것으로 예상된다.
레졸루트는 지난달 나스닥 상장에 성공했다. 한독과 제넥신은 2019년 레졸루트에 공동 투자해 최대주주가 됐으며, 올해 9월 RZ402와 RZ358에 대한 한국 내 상업화 권리를 획득했다.
올해 6월 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease, RPD)’으로 지정된 바 있다. 현재 2b 임상을 진행 중이며, 내년 하반기 주요 데이터(Topline data)를 확인할 수 있을 것으로 예상된다.
당뇨병성 황반부종 치료를 위한 경구 혈장 칼리크레인 억제제 RZ402는 임상시험계획(IND) 승인 준비 단계이며 2021년 1분기 임상 1상에...
아토피 피부질환은 면역세포 Th1과 Th2 간의 불균형으로 발병하는 난치성 자가면역성 피부질환이다. 주로 소아에서 발병하지만 최근에는 성인환자도 증가하고 있어 세계적으로 1억 명 이상, 국내에만 100만 명 이상의 환자가 있어 유병율이 높다.
병원인은 환경적, 유전적, 면역학적 이상, 알레르기 유발물질 노출 등 다양하다. 치료방법 역시 환경개선, 피부...