큐라클 관계자는 “국내외 임상 전문가 자문과 서울대학교 약학대학 및 신약개발 지원 단체와의 협업을 통해 오랜 기간 준비해 왔다”라면서 “기존 생물학적 제제들이 각축전을 벌이고 있는 궤양성 대장염 치료제 시장에 혈관 내피기능장애 치료란 새로운 개념의 약물이 등장하는 것에 대해 많은 글로벌 제약사들이 관심을 보여, 임상이...
샤르코마리투스병(CMT)는 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 발병빈도가 높은 희귀질환임에도 불구 치료제가 없는 난치성 말초신경질환으로 손발기형, 근 위축, 감각소실 및 보행장애 등의 증상을 보인다. CMT1A는 전체 CMT 환자의 50%에 해당하며 PMP22를 포함하는 유전부위의 중복 돌연변이로 인해 PMP22의 과다한 발현으로 인해 발생하는...
삼성바이오에피스 관계자는“이번 연구를 통해 SB12와 오리지널 의약품 간의 동등성을 다시 한번 입증할 수 있게 됐다”라고 말했다.
미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스는 연간 치료 비용이 수억 원4에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.
솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 등의 난치성 희귀질환 치료제로 연간 치료 비용이 수억원에 달하는 초(超)고가 바이오의약품이다. 솔리리스의 지난해 글로벌 매출액은 37억6200만달러(한화 5조원)에 달한다.
삼성바이오에피스는 에피스클리 허가를 통해 유럽시장에서 총 7종의 바이오시밀러 제품을...
솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 등의 난치성 희귀질환 치료제로서 연간 치료 비용이 수억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.
삼성바이오에피스는 에피스클리 허가를 통해 유럽 시장에서 총 7종의 바이오시밀러 제품을 보유하게 됐으며, 기존...
행사에 참여한 환자들은 “약 20년 전 처음 다발성경화증을 진단받았을 때는 치료제가 없다는 막막한 현실 속에 반복되는 재발과 입원으로 힘들기도 했지만, 지금은 치료와 재활을 통해 조금씩 걸을 수 있게 되면서 하루하루 나의 삶이 ‘현재 진행 중’이라는 사실에 감사하다”, “어느 날 갑자기 다발성경화증이라는 희귀 난치질환을 진단받아 가족 모두가 힘든 시간을...
주요 파이프라인으로는 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’과 항암제 치료물질 ‘PHI-201’(pan-KARS 저해제), ‘PHI-501’(악성흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암) 등이 있다.
파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스’를 활용한 차별화된 신약개발 프로세스를 보유 중이다 케미버스는 인공지능을 활용한 빅데이터 분석을 통해 적은 리소스로...
주요 파이프라인은 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’과 항암제 치료물질인 ‘PHI-201’(pan-KRAS 저해제), ‘PHI-501’(악성흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암) 등이다.
파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 활용한 신약 개발 프로세스를 보유하고 있다. 케미버스는 인공지능을 활용한 빅데이터 분석으로 적은 리소스로도...
삼성바이오에피스는 자가면역·종양질환 치료제 외에도 초고가 희귀 난치성 혈액질환 치료제를 비롯한 안과·내분비계 질환 분야의 바이오시밀러 개발을 통해, 앞으로도 국내 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공하면서 국가 보건복지 재정 절감에도 기여할 수 있도록 지속 노력할 계획이라고 밝혔다.
이 회사는 질환특이적 세포치료제 개발에 특화, 원천 플랫폼 기술을 활용한 8개의 파이프라인을 갖고 있다.
지아이이노베이션은 총 2조3000억 원 규모의 대규모 기술이전에 성공하고, 한때 장외시장에서 시총 1조 원을 넘었던 만큼 여전히 기업가치를 충분히 인정받지 못하고 있단 평가다.
이런 가운데 바이오기업들이 조심스럽게 수요예측에 나선다....
hiPSC란 인체 기관 중 원하는 모든 신체 조직 및 장기 등으로 분화가 가능한 세포로, 조직 재생과 세포치료를 통해 다양한 중증 및 난치성 질환 치료의 열쇠가 될 것으로 주목받고 있다.
인공적혈구란 혈액 내에서 세포에 산소를 배달하는 역할을 하는 적혈구의 기능을 대체한 물질이다. 최근 혈액수급 불균형이 커지면서 헌혈에만 의존하는 기존 혈액 공급 시스템은...
미충족 수요가 높고 기존의 방법으로 치료제 개발이 어려웠던 타깃에 대한 희귀·난치성 치료제를 개발하고, 특히 아데노부속바이러스(AAV)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중할 예정이다.
종근당은 올해 1분기 별도기준 매출 3601억 원, 영업이익 301억 원을 기록해 전년 동기 대비 각각 6.5%, 23.6% 증가했다. 안정적인 본업 성장세는...
목암연구소는 지난해 1월 인공지능(AI) 기반 신약개발 연구소로 탈바꿈한 뒤 지속적으로 관련전문가를 영입 중에 있으며, 메신저리보핵산(mRNA) 치료제 개발을 위한 플랫폼 연구를 포함해 다양한 분야로 연구를 확장해 나아가고 있다. 올해 4월에는 서울대학교병원과 AI 기반 희귀질환 지식베이스 개발 업무협약을 맺으며, 희귀 난치성 질환의 새로운 치료 표적과 방법론...
폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다.
메드팩토 관계자는 “골육종 대상 백토서팁 단독요법의 첫 환자 투여로 임상이 본격적으로 시작된다”라면서 “성공적인 임상 진행으로 향후 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 옵션으로 자리매김 될 것”이라고 말했다.
지엔티파마는 차세대 염증 및 호흡기질환 치료제로 개발 중인 ‘플루살라진’의 임상 1상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 3일 밝혔다.
이번 임상 1상은 건강한 성인을 대상으로 플루살라진 경구투여 후 안전성, 내약성, 약동학적 연구를 진행한다.
지엔티파마에 따르면, 플루살라진은 강력한 항산화 작용과 조직보호 작용을 보유한 다중표적...
김은영·정형민 미래셀바이오 공동대표는 "그동안의 임상연구를 통해 희귀난치성 질환인 타겟질환의 치료가능성을 확인했다"라며 "자사의 배아줄기세포 유래 치료제의 탁월한 항염작용, 조직재생능력, 생착능 등의 기능이 임상에서 효능으로 입증되는 계기가 되고 있다"고 말했다.
그러면서 “임상 등급(Clinical grade)의 세포치료제를...
미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 희귀·난치성 치료제를 개발하고 있다. 장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(Adenovirus-Associated Virus, AAV)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중고 있다. 같은 해 5월에는 CGT CDMO 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 CGT...
기존 치료제와 달리, BTK와 ITK 이중 표적을 저해할 수 있는 계열 내 최초(first-in-class) 신약이다.
지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받은 바 있다. 또한 난치성 자가면역질환인 류마티스관절염(RA) 등 다양한 자가면역질환 동물모델에서 기존 약물 대비 우월한 치료 효능을 확인한 상태라고 전했다.
애디텀...
폐동맥고혈압은 심장에서 폐로 혈액을 공급하는 폐동맥의 혈압이 상승하여 발생되며 우심부전, 심장 돌연사 등을 일으킬 수 있는 난치성 질환으로 알려져 있다.
국내의 경우 질환에 대한 낮은 인지율과 치료율로 인해 통계수치 외 환자까지 포함하면 약 6000여명이 앓고 있을 것으로 추정된다. 이러한 폐동맥고혈압 치료제 중 엔도텔린 수용체 길항제로 구분되는...