2%)에 달했다.
남 의원은 “성형외과 환자가 전체 외국인환자에서 차지하는 비중은 외국인 환자 유치사업을 한 이래로 매년 가장 높아져 미용성형에 대한 의존도가 점점 증가하고 있다”고 지적하며, “정부가 중증질환‧희귀난치성질환 수술 및 치료 등 우리나라의 앞선 의료기술을 제대로 알리는 노력이 필요하다”고 강조했다.
다양한 난치성 질환으로 확장해 나간다는 계획이다.
현재까지 국내에서 체세포 복제 배아줄기세포 연구를 승인받은 기관은 차병원과 차의과학대학교 두 곳뿐이다. 차바이오텍은 배아줄기세포를 활용해 상업 임상시험을 진행 중인 국내 유일 바이오기업으로, 현재 일본의 글로벌 제약사인 아스텔라스의 자회사와 배아 유래 망막상피세포를 활용해 희귀 난치병인...
오제세 의원은 “지방이나 도서지역에 거주하고 있는 환자들이 담당약사의 복약지도, 안내, 상담 등 서비스를 받기 위해서는 직접 서울 센터에 방문해야 하기 때문에 시간과 비용을 낭비하고 있다”며 “지방 거주 희귀·난치성질환자의 의약품 접근성을 개선하고 복약지도 등 환자안전을 강화하기 위해 지역거점 센터 설립이 필요하다”고 강조했다.
이어 오...
건성 황반변성과 수포성 표피박리증 외에도 제2형 당뇨와 두센형 근이영양증 등의 치료제 개발 등을 진행하고 있다. 성장 잠재력이 높은 희귀질환 치료제 개발에 집중하는 전략이다.
박 대표는 "희귀질환 치료제는 현재 180조 원 시장으로 매년 11% 이상 성장하고 있다"면서 "희귀난치성 질환 신약 개발을 통해 블루오션을 개척하겠다"고 말했다.
4일 오전 9시 31분 현재 유틸렉스는 전 거래일 대비 7.72%(3900원) 오른 5만4400원에 거래 중이다.
유틸렉스는 2일 HAR-NDS 유래 줄기세포, 그 분리방법 및 용도와 관련한 미국 특허를 취득했다고 공시했다. 회사 측은 “뇌 질환과 신경질환, 만성감염질환, 암, 자가면역질환, 장기 재생치료와 각종 난치성 질환 치료에 유용하게 사용할 수 있다”고 설명했다.
다발성경화증은 난치성 질환으로 완치 가능한 치료제가 없으며, 기존 치료제의 가격이 비싸 이를 대체할 수 있는 치료제 개발이 절실한 상황이다. 아피톡스는 화학물질이 아닌 천연물질을 기반으로 해 저렴한 가격과 낮은 부작용 등이 장점으로 예상된다.
회사 관계자는 “코스닥 상장 추진과 함께 미국에서도 임상연구비 투자 유치를 위한 협의를 꾸준히...
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. ‘TLY012’는 신약 허가 심사비용 면제, 우선심사 신청권, 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 부여받는다.
최근 1400억원 규모의 시리즈B투자 유치를 성공적으로 완료하고 내년 코스닥 상장을 준비하고 있는 디앤디파마텍은...
FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. TLY012는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 부여받는다.
김연수 병원장은 “서울대병원이 의과대 부속병원에서 독립법인으로 나온지 40년이 됐다”며 “국내의료기관과의 경쟁관계를 탈피하고 교육·연구·진료·공공의료·의료정책 등 5개 핵심 분야의 균형 발전과 함께 중증 희귀난치질환과 공공의료정책 중심으로 새로운 40년을 만들어 갈 것”이라고 강조했다.
이에 서울대병원은 공공의료와 의료정책 강화를 위한...
삼양바이오팜USA는 지난 1회 대회에 이어 이번 행사에도 항암제, 악성 종양 및 난치성 질환 치료제를 개발하는 글로벌 제약 기업들과 함께 국내 기업 중 유일하게 후원에 참여했다고 전했다.
MDS는 희귀 혈액암의 하나로 골수에서 혈액을 만들어 내는 과정에서 이상이 발생해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등의 혈액세포 수와 기능이 정상 이하로 떨어지는 난치성 희귀...
기존 의약품으로 치료가 어려웠던 난치성 질환 치료제 개발이 가능하다.
회사 관계자는 6일 “비대흉터 치료제 OLX101의 경우, 현재 영국에서 임상시험 1상을 진행하고 있으며 올해 결과보고서 작성까지 마무리할 것으로 기대한다”며 “내년 미국에서 임상2상을 진행하기 위해 식품의약국(FDA)에 IND를 신청할 계획”이라고 설명했다.
올릭스는 환자가...
유전자 변이로 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생해 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환이다.
전세계 환자 수는 50만 명 가량으로 키움증권에 따르면 EB 환자 치료 시장 규모는 약 1조4000억 원에 달한다. 핵심 지역인 미국과 유럽 내 환자 수는 각각 3만 명에 달한다. 주로 영유아층의 발병률이 높아, EB는 중증 희귀 난치성 질환으로 꼽힌다.
크리스탈 관계자는 “췌장암의 경우, 수술이 불가능한 환자의 평균 생존 기간이 4~6개월 정도인 대표적인 난치 암”이라며 “시판 중인 항암제의 반응률도 낮을 뿐만 아니라 목표 생존연장 기간이 2.5개월밖에 되지 않을 정도로 치료제 개발이 절실한 질환”이라고 말했다.
이어 “CG-745는 췌장암 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자의...
이 교수는 생체의료용 고분자 기반의 나노입자 및 생체주입형 젤을 개발하여 암, 뇌졸중, 당뇨병 등의 난치성 질환 치료에 응용하는 연구를 통해 생체재료 및 약물전달 분야에서 세계적 연구 성과를 거둔 점을 높게 평가받았다.
또한 장기적 시각으로 새로운 연구를 개척하는 신진 연구자 4명을 선정, 연구기금을 매년 5000만 원씩 3년간 지원할 예정이다.
기초부문은...
SB12는 미국의 희귀난치성 질환 치료제 전문 제약사 알렉시온이 개발한 ‘발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)’ 치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러다. 솔리리스는 대표적인 고가 바이오의약품으로, 지난해 글로벌 매출 규모는 35억6300만 달러(약 4조3000억 원)에 달한다.
임상 3상은 오리지널 의약품과의 유효성, 안전성, 약동학 및 면역원성을 비교하는 내용이다....
한국희귀난치성질환연합회와 대한파킨슨병협회, 한국환자단체연합회, 한국1형당뇨병환우회, 한국백혈병환우회, 암시민연대와 함께하는 이번 간담회는 환자 안전 확보를 위한 관리체계 구축 방안을 설명하고 환자단체의 의견을 수렴한다. 주요 내용은 △환자 안전관리 강화 방안 △소통을 통한 환자의 정책결정 참여 및 치료기회 확대 방안 등이다.
식약처는 현재...
압타바이오는 이수진 대표를 필두로, 녹스 저해제 발굴 플랫폼을 기반으로 한 당뇨합병증 치료제와 압타머를 활용한 난치성 항암치료제를 연구 개발하고 있다.
‘녹스 저해제 발굴 플랫폼’은 △당뇨병성 신증 △비알콜성 지방간염(NASH) △황반변성 △당뇨성 망막 변증 △동맥경화증 등 기존 당뇨합병증 치료제 파이프라인과 더불어 최근 △뇌혈관질환...
SB12는 미국의 희귀난치성 질환 치료제 전문 제약사 알렉시온이 개발한 ‘발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)’ 치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러다. 솔리리스는 대표적인 고가 바이오의약품으로, 지난해 글로벌 매출 규모는 35억6300만 달러(약 4조3000억 원)에 달한다.
업계에 따르면 국내 솔리리스 1바이알의 가격은 비급여 기준 약 600만 원이며, 성인 기준 투약...
◇대웅제약 폐섬유중 신약 FDA 희귀의약품 지정 = 대웅제약은 혁신신약 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 'DWN12088'이 희귀난치성 질환인 특발성폐섬유증에 대해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 받았다고 13일 밝혔다. FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. 신약 허가 심사비용 면제...
스타가르트병, 급성 뇌졸중, 알츠하이머병, 퇴행성디스크질환, 간헐성파행증 등 다양한 희귀난치성 질환을 대상으로 상업화 임상을 진행 중이다. 자연살해(NK)세포를 활용한 면역세포치료제도 현재 패스트트랙 추진(희귀질환의약품 지정을 통한 임상 2상 후 조건부 승인)을 목표로 개발하고 있다.
오상훈 차바이오텍 대표이사는 “상반기 일본 아스텔라스...