또한 그는 “오가노이드는 손상된 조직에 이식돼 직접 재생을 유도하기 때문에 기존 치료로 회복이 어려운 난치성 질환에 대한 근원적 문제를 해결할 수 있다”고 소개했다.
구체적인 성과도 나오고 있다. 오가노이드사이언스는 올해 상반기 장 오가노이드 치료제 ATORM-C’의 임상시험에 돌입한다. 오가노이드를 궤양 위치에 이식한 후 생착시켜 궤양을 없애는...
적용된 후, 2013년과 2023년 두 차례에 걸쳐 급성 골수성 백혈병 환자에 대해서도 급여 인정 기준이 확대돼왔다.
김승주 SK플라즈마 대표이사는 “이번 협약으로 희귀·난치성 질환 전문 제약사로서의 포트폴리오가 한층 더 강화됐다”며 “앞으로도 희귀·난치성 질환 관련 제품군들을 더욱 강화해 국내 희귀질환자들의 치료와 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.
정승원 한올바이오파마 대표는 “면역 시스템을 조절해 뇌질환을 치료하고자 하는 인테론의 혁신적 접근은 기존의 연구 방식을 뛰어넘어 난치성 질환치료에 새로운 희망을 준다”며 “이번 투자를 계기로 인테론과 함께 신약 연구개발, 신규 물질 발굴 등 다양한 협업을 기대한다”고 강조했다.
자스폴 싱(Jaspaul Singh) 인테론 대표는 “혁신신약 개발에 뜻을 같이...
선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 현재까지 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에는 치료옵션이 없는 난치성 암이다. 선낭암은 복잡한 조직학적 특성으로 미리 진단하기 어렵고 타액선 전반에 다발적으로 발생하며 신경을 따라 국소 재발하거나 폐나 뼈, 내장, 뇌 등으로 원격전이도 빈번하게 일어나 치료하기가 어려운 암종이다....
선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에 마땅한 치료제가 없는 난치성 질환이다. 조직학적으로 워낙 다양하고 복잡해 미리 감별하기가 어렵고, 타액선 전반에 다발적으로 발생하며, 신경을 따라 국소 재발하거나 폐나 뼈, 내장, 뇌 등으로 원격전이도 빈번하게 일어나 치료가 까다로운 것으로 알려져 있다.
HLB의...
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청 비용 면제, 세금 감면, 허가 취득 후 7년 간 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.
넥스트젠바이오사이언스는 유한양행과 대웅제약, SK케미칼 등에서 연구...
“난치성 질환치료제는 미충족 수요가 크기 때문에, 이를 해결한다는 것만으로도 충분한 가치가 있습니다.”
최근 본지와 만난 임성빈 엘피스셀테라퓨틱스 대표(경희대학교병원 임상약리학과 교수)는 난치 질환 정복을 위해 세포치료제 개발을 목표로 연구에 몰두하고 있다고 강조했다.
회사 이름에 들어간 ‘엘피스’는 그리스신화 속 닫힌 판도라의 상자에...
국내 최초로 난치성 부정맥 질환인 심방세동 치료를 위한 ‘전극도자절제술’과 ‘24시간 응급 심장마비 부정맥시술시스템’을 도입한 장본인이며, 아시아 개발도상국에게 부정맥 치료법과 급사 예방 시스템 등을 보급하는 데도 앞장섰다. 아시아태평양부정맥학회(APHRS), 남북보건의료교육재단 운영위, 대한부정맥학회 등의 수장을 두루 거치며 국내외 의료계 및...
또 양 사는 희소 난치성 질환인 미토콘드리아 근병증과 관련해 국내외 제약 바이오 분야에서 비즈니스 기회 창출을 위해 적극적으로 협력하기로 했다.
주지현 입셀 대표는 “자사가 보유한 기술이 엣진이 보유한 미토콘드리아에 대한 전문성과 결합돼 기쁘다”고 밝혔다.
박정은 엣진 대표는 “입셀의 유도만능줄기세포를 이용해 유전체 교정에 대한 진보를 이루도록...
미충족 의료 수요가 높은 희귀·난치성 질환에도 효과적일 수 있어 많은 바이오업계가 뛰어들고 있다.
16일 업계에 따르면, 첨단치료제 시장 진입을 위한 국내외 제약바이오기업의 M&A가 활발히 진행되고 있다. SK팜테코는 2021년 3월 프랑스 이포스케시 인수를 통해 유전자 치료제 생산에 필요한 바이러스 벡터 개발 기술을 확보했으며, 유럽 내 CGT...
혈액투석환자는 체내에 쌓인 대부분 수분을 혈액 투석을 통해 제거해야 해서 물 섭취가 제한적이다.
박현선 SK케미칼 파마(Pharma)기획실장은 “혈액투석을 받는 환자들은 이미 수많은 난치성 질환으로 고통을 받고 있다”면서 “레밋치구강붕해정 출시로 난치성 소양증으로 고통받고 있는 환자들의 고통을 줄이고 삶의 질을 높이는데 도움이 되길 바란다”라고 말했다.
파시가는 신장과 심부전에도 도움이 되는 것으로 나타나 판매가 크게 늘었지만 이르면 내년이면 복제약과 경쟁을 하게 될 것이라는 전망이 나온다.
한편 영국에 본사를 둔 다국적 제약사 아스트라제네카는 암 치료제 부문을 강화하고 있다. 2021년에는 미국의 희귀 난치성 질환 전문 제약사 알렉시온을 390억 달러에 인수했다.
PHI-501은 케미버스의 적응증 확장 분석 역량으로 난치성 대장암(CRC), 악성 흑색종(MEL) 및 삼중음성 유방암(TNBC) 치료 물질로 개발되고 있으며 전임상 단계에 있다. 두 물질은 각각 2019년과 2021년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정됐다.
한혜정 파로스아이바이오 최고개발책임자(CDO)는 “AI 플랫폼 기술을 보유한 몇 안 되는 기업인 만큼 글로벌...
특히 기존 치료방법의 한계와 문제점을 해결할 수 있는 마이크로바이옴을 활용한 난치성 질환 및 항암 치료를 위한 원천기술개발에 56억 원을 신규로 지원한다.
이외에도 신‧변종 감염병에 신속 대응이 가능한 백신‧치료제 기술 개발 및 감염병 대응을 위한 근본적인 기초‧원천연구 역량 확보를 위해 803억 원을 지원한다. 치매와 우울증 등 다양한 뇌질환 극복을...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 중국 한소제약으로부터 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’에 대한 단기 마일스톤 150만 달러(약 19억원)를 수령한다고 2일 밝혔다.
이번 마일스톤은 한소제약에 기술수출한 자궁내막증 치료제 후보물질 ‘TU2670’의 임상시료 제조공정(CMC)에 대한 기술이전(Tech-transfer) 달성에 따른 것이다.
티움바이오는...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 티움바이오(Tiumbio)는 중국의 한소제약(Hansoh Pharma)으로부터 자궁내막증 치료제 후보물질 ‘TU2670’에 대한 단기마일스톤 150만달러(약 19억원)를 수령한다고 2일 공시했다. 계약에 따라 티움바이오는 60일내 마일스톤을 수령하게 된다. TU2670은 경구용 GnRH 길항제(Antagonist)이다.
이는 한소제약에 라이선스아웃한...
COPD와 천식은 난치성 질환이다. 특히 COPD는 담배 연기, 직업적 유해가스 노출, 폐 감염 등으로 인해 기관지와 폐실질에 만성적인 염증이 발생해 기도가 좁아지고 폐가 파괴되는 질환이다. 국제호흡기협회포럼(FIRS)에 따르면 전 세계 COPD 환자 수는 2억 명으로 매년 320만 명 정도가 사망하며, 천식 환자 수는 2억6200만 명에 달한다. COPD 환자는 코로나 감염에 더욱...
IBK기업은행은 희귀난치성 및 중증질환을 앓고 있는 중소기업 근로자 가족 138명에게 6억 7000만 원의 치료비를 전달했다고 28일 밝혔다.
이번 지원을 통해 8년째 다발골수종을 앓고 있는 조민선(가명, 63)씨의 배우자와 비대성심근병증으로 심장이식을 준비하는 김진현(가명, 40)씨의 자녀 등이 도움을 받게 됐다.
조민선(가명, 63)씨는 “남편의 다발골수종...
최 대표는 “기존 항체주사제 시장을 경구용 약물로 대체하는 효과가 있어 수요가 매우 높다”며 “기존 약물이 없는 질환이나 난치성질환을 타겟으로 하고 있어, 미충족 수요가 크다. 희귀질환을 우선으로 신약 허가 가능성을 높이고 적응증을 확대하는 전략으로 성공률을 높이겠다”고 포부를 밝혔다.
에스앤케이테라퓨틱스가 보유한 파이프라인은 △루푸스...
CJ바이오사이언스 관계자는 “CJRB-101과 면역관문억제제를 함께 사용해 기존 면역항암제의 낮은 반응률을 높이고, 면역항암제 효과를 잘 보지 못하는 난치성 환자들에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다”라면서, “마이크로바이옴 기반 면역항암제의 경우 인체면역체계를 활성화한다는 작용 원리가 있어, 다양한 암을 치료할 수 있는...