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  • 뚝심으로 블루오션 개척할까…희귀질환 치료제 연구하는 ‘제약 터줏대감’
    뚝심으로 블루오션 개척할까…희귀질환 치료제 연구하는 ‘제약 터줏대감’
    마라릭시뱃은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀유전질환 ‘알라질증후군’ 치료제로, 지난해 9월 미국 FDA 승인을 받았다. 알라질증후군 유병률은 10만 명 당 1명으로 알려져 있다. 미국에 약 2500명, 국내에 약 100명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 환자 수는 적지만 치료비용이 높아, 미럼 파마슈티컬스는 알라질증후군의 미국 시장 규모만 5억...
    2022-09-29 05:00
  • 삼진제약, 온코빅스와 난치성질환 치료제 연구개발 협력
    삼진제약, 온코빅스와 난치성질환 치료제 연구개발 협력
    삼진제약은 혁신 신약개발 전문기업 온코빅스와 암·섬유화 난치성질환 치료제 연구개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 19일 밝혔다. 이번 협약으로 삼진제약은 암∙섬유화 신약 후보물질의 유도체 합성, 제형 및 제조품질관리(CMC) 연구를 진행하게 된다. 온코빅스는 자사의 혁신 신약개발 플랫폼 ‘TOFPOMICS®(토프오믹스)’를 기반으로 신약 후보물질...
    2022-09-19 13:26
  • 삼진제약, 아리바이오 파트너십 강화…‘기술경영동맹’ 협약
    삼진제약, 아리바이오 파트너십 강화…‘기술경영동맹’ 협약
    이번 협약은 지난 5월 난치성·퇴행성 질환 신약 개발 협약에서 진일보한 본격 기술경영 파트너십 구축이다. 신약 공동 연구개발의 협업 단계를 실질적으로 높이는 것은 물론 자원·인프라와 플랫폼 상호 활용, 미래 글로벌 빅파마 도약을 위한 양사의 호혜적인 경영환경 구축 등을 포괄한다. 삼진제약은 현재 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상이 임박한 아리바이오의...
    2022-08-30 16:31
  • 이수앱지스, 팜캐드와 AI 활용 희귀질환 신약 공동연구
    이수앱지스, 팜캐드와 AI 활용 희귀질환 신약 공동연구
    파뮬레이터는 약물과 타겟 단백질 간 상호 결합력을 매우 정밀하게 예측할 수 있어 통상 4~5년 걸리는 비임상 진입까지의 기간을 절반 이상 단축시켜 주는 것으로 알려졌다. 신경섬유종증 1형은 17번째 염색체에 존재하는 NF1 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀난치성질환으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실...
    2022-08-30 16:04
  • 대웅제약, 희귀질환 아동 돕기 ‘희망 걸음 캠페인’ 통해 성금 전달
    대웅제약, 희귀질환 아동 돕기 ‘희망 걸음 캠페인’ 통해 성금 전달
    전승호 대웅제약 대표는 “희귀질환을 겪고 있는 어려운 이웃을 위해 임직원과 회사가 마음을 모은 성과이기에 더욱 뜻깊게 생각한다”며 “대웅제약은 난치성 질환으로 고통받는 환자들을 위한 신약 개발에 R&D 역량을 집중하는 것은 물론 사회공헌활동을 확대해 ESG 경영을 실천해 가겠다”고 강조했다.   한편, 대웅제약은 ‘난치성 질환 치료제 개발을...
    2022-07-22 10:26
  • 삼성바이오에피스, 유럽서 혈액질환 치료제 ‘SB12’ 임상3상 데이터 공개
    삼성바이오에피스, 유럽서 혈액질환 치료제 ‘SB12’ 임상3상 데이터 공개
    오리지널 의약품 솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성 희귀질환 치료제다. 아스트라제네카 연간 보고서에 의하면 지난해 글로벌 시장 매출은 18억7400만 달러(한화 약 2조3000억 원)에 달한다. 유럽혈액학회 측이 공개한 초록에 따르면 삼성바이오에피스는 두 제품 간 유효성과...
    2022-06-13 13:51
  • [BioS]삼성에피스, 솔리리스 시밀러 3상 “동등성 확인”
    [BioS]삼성에피스, 솔리리스 시밀러 3상 “동등성 확인”
    SB12의 오리지널 의약품 솔리리스(Soliris®, eculizumab)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성 희귀질환 치료제로 지난해 18억7400만달러(약 2조3000억원)의 매출을 기록했다. 삼성바이오에피스는 지난 2019년 7월부터 2021년 10월까지 PNH 환자들을 대상으로 SB12와 오리지널 의약품(ECU) 간...
    2022-06-13 09:49
  • HLB “급격한 선낭암 진행성 환자 80% 이상 치료효과 확인“
    HLB “급격한 선낭암 진행성 환자 80% 이상 치료효과 확인“
    선낭암은 치료가 매우 어려운 난치성 질환으로 여러 블록버스터 항암들로 진행된 연구자 임상에서 대부분 반응률이 5~10% 수준이거나 전혀 반응을 보이지 않은 경우도 다수다. HLB는 이번 ASCO 발표와 별도로 미국 식품의약국(FDA)과 가속승인 및 신약승인신청(NDA)을 위한 논의를 조속히 시작할 방침이다. 선낭암은 방사선 치료나 수술 외 표준치료제가 없는...
    2022-06-07 10:53
  • 대웅제약, ‘희망 걸음 캠페인’ 시작…희귀질환 아동 후원
    대웅제약, ‘희망 걸음 캠페인’ 시작…희귀질환 아동 후원
    대웅제약은 ‘난치성 질환 치료제 개발을 통해 인류의 삶의 질을 향상시킨다’는 R&D 비전 아래 세상에 없던 신약(First-In-Class) 개발을 통한 희귀난치성 질환 극복에 매진하고 있다. 대웅제약이 개발 중인 DWN12088은 대표적 희귀질환 중 하나인 섬유증 치료제다. 섬유증이란 체내 콜라겐이 비정상적으로 증가하면서 조직이나 장기가 섬유화되는 질병으로...
    2022-06-03 13:48
  • ‘희귀질환 극복의 날’…정부·제약기업 ‘희귀질환 인식개선’ 나서
    ‘희귀질환 극복의 날’…정부·제약기업 ‘희귀질환 인식개선’ 나서
    올해는 보건복지부와 질병관리청, (사)희귀·난치성질환연합회 공동주관으로 일상회복 후 2년만에 대면행사로 열렸다. 희귀질환 극복을 위해 헌신적으로 노력하는 환우가족 및 단체, 의료인 및 관련 종사자 및 일반 시민들이 대면과 비대면으로 참여했다. 행사에서는 지난 26년 동안 희귀유전질환의 진단·치료·예방에 기여한 조태준 서울대학교 교수 등 3명에 대해...
    2022-05-24 14:32
  • 엑소스템텍, 식약처에 골관절염 치료제 국내 임상1상 IND 신청
    엑소스템텍, 식약처에 골관절염 치료제 국내 임상1상 IND 신청
    엑소좀은 차세대 난치성 질환 치료제로 업계의 관심을 받고 있다. 회사 측은 “엑소좀을 기반으로 하는 치료제의 국내 첫 임상 신청이라는 점도 주목을 끈다”면서 “아직 국내는 물론 해외에서도 엑소좀 치료제 개발 성공 사례는 없는 상황”이라고 밝혔다. 엑소좀은 세포가 분비하는 50~200 나노미터(nm) 크기의 소포체로 세포 간 드나들며 정보전달 역할을...
    2022-04-22 10:41
  • 국내 의료진, 희귀자가면역질환 ‘스틸씨병’ 발병 기전 규명
    국내 의료진, 희귀자가면역질환 ‘스틸씨병’ 발병 기전 규명
    국내 의료진이 희귀난치성 자가면역질환으로 매우 생소한 질병인 ‘스틸씨병’에 대한 새로운 발병 기전을 규명했다. 22일 아주대병원원에 따르면 류마티스내과 김현아·김지원 교수팀이 기존에 발표된 다양한 논문 리뷰를 통해 스틸씨병 발병 기전이 ‘호중구’와 ‘NET(세포외 덫-트랩)’와 연관이 있다는 것을 확인하고 진단을 위한 바이오마커로서의...
    2022-04-22 09:31
  • [BioS]브릿지, 샤페론 'IPF' GPCR19 조절제 "계약금 20억 L/I"
    [BioS]브릿지, 샤페론 'IPF' GPCR19 조절제 "계약금 20억 L/I"
    성승용·이명세 샤페론 공동 대표이사는 “샤페론의 신약후보물질 BBT-209는 위중하고 치료옵션이 제한적인 특발성 폐섬유증 환자들에게 새로운 기전의 치료제가 될 것으로 기대한다”며 “브릿지바이오와 협업을 통해 미충족 의료수요가 높은 난치성 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있도록 치료제 개발을 가속화해...
    2022-04-19 10:44
  • 한국보건산업진흥원, 호주 빅토리아 주정부와 mRNA 기술 협력 MOU
    한국보건산업진흥원, 호주 빅토리아 주정부와 mRNA 기술 협력 MOU
    업무협약의 협력 분야인 RNA 기반 기술은 코로나19를 계기로 주목받은 mRNA 백신 기술뿐만 아니라, 난치성 질환 정복을 가능케 하는 신기술로 높은 가치가 있는 RNA 치료제(마이크로RNA, siRNA등) 분야를 포괄한다. 두 기관은 급격한 발전이 일어나는 RNA 기반 기술 분야의 글로벌 협력 필요성에 동의하고 협력 범위를 확대하게 됐다. 비대면으로 진행된 본 업무협약...
    2022-03-11 14:33
  • [BioS]티움바이오, 면역항암 병용임상 "베이진서 PD-1 지원"
    [BioS]티움바이오, 면역항암 병용임상 "베이진서 PD-1 지원"
    희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(TiumBio)가 중국 베이진(BeiGene)과 면역항암제에 대한 임상 공동연구개발 계약을 체결했다고 8일 밝혔다. 이번 계약으로 티움바이오는 임상단계의 면역항암제 후보물질 TGF-ß/VEGFR 저해제 'TU2218'과 베이진의 PD-1 항체 ‘티슬리주맙(Tislelizumab)’의 병용투여 임상을 진행하게 될 예정이며, 베이진은...
    2022-02-08 10:56
  • 휴메딕스, 지투지바이오에 지분 투자…약효 지속성 주사제 사업 강화
    휴메딕스, 지투지바이오에 지분 투자…약효 지속성 주사제 사업 강화
    또는 주사로 투여해야 하는 약물을 1~3개월에 한 번 투여하는 주사로 대체하는 새로운 형태의 의약품이다. 피하 또는 근육에 약물을 주입, 장시간에 걸쳐 혈액을 통해 약물을 방출시키거나 분자 구조를 확대해 약효 지속 시간을 늘리는 방식이다. 매일 복약 또는 주사를 해야 하는 난치성 질환 환자들에게 약물에 대한 부담을 덜어줘 새로운 대안으로 떠오르고 있다.
    2022-01-20 10:56
  • 권세창 한미약품 사장 “난치성 항암·희귀질환부터 mRNA플랫폼까지 영역 확대”
    권세창 한미약품 사장 “난치성 항암·희귀질환부터 mRNA플랫폼까지 영역 확대”
    이와 함께 국내 제약사 최다 희귀의약품 지정을 바탕으로 올해 난치성 희귀질환 분야에서 새로운 성과 창출을 기대하고 있다. 미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 국내 제약사 중 가장 많은 총 18건의 희귀의약품 지정을 받은 한미약품은 단장증후군, 선천성 고인슐린혈증, 리소좀 축적질환 등 소수의 환자에게 발병하는 희귀질환 치료제 개발에 힘쓰고...
    2022-01-13 08:37
  • 대웅제약, 벤처기업 엑소스템텍과 엑소좀 치료제 공동개발 협약
    대웅제약, 벤처기업 엑소스템텍과 엑소좀 치료제 공동개발 협약
    엑소스템텍은 2016년에 설립돼 줄기세포 엑소좀을 기반으로 다양한 난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처 회사다. 4년 이상의 시간을 투자해 완성도 높은 품질관리 체계 구축 및 대량 생산 기술을 확보함으로써 이 분야 국내 선두그룹으로 성장했다. 파이프라인으로는 퇴행성 관절염 엑소좀 치료제, 간섬유화 엑소좀 치료제, 광절단성 단백질 담지 기술 등이 있다....
    2022-01-06 11:40
  • [BioS]대웅제약, 엑소스템텍과 ‘줄기세포 엑소좀’ 개발 MOU
    [BioS]대웅제약, 엑소스템텍과 ‘줄기세포 엑소좀’ 개발 MOU
    기술을 보유한 대웅제약과의 긴밀한 협력을 통해 엑소좀 치료제 개발에 성과를 낼 수 있도록 노력하겠다”고 말했다. 한편 엑소스템텍은 지난 2016년에 설립돼 줄기세포 유래 엑소좀을 기반으로 다양한 난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오벤처 회사다. 파이프라인으로는 퇴행성 관절염 엑소좀 치료제, 간섬유화 엑소좀 치료제, 광절단성 단백질 담지 기술 등이 있다.
    2022-01-06 11:11
  • [BioS]한미약품, 삼중작용제 'PSC' "유럽서 ODD 지정"
    [BioS]한미약품, 삼중작용제 'PSC' "유럽서 ODD 지정"
    감소시키고, 간 염증과 섬유화를 억제할 것으로 기대한다. 한미약품은 PSC 동물모델에서 LAPSTriple Agonist가 담즙산 축적 감소시키고, 항염증, 항섬유화 효과를 발휘하는 것을 확인했다. PSC는 간내외 담도 염증, 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 이로써 LAPSTriple Agonist는 미국 식품의약국(FDA)...
    2021-12-17 11:38
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