‘기술반환’ 큐라클, 분위기 반전시킬 묘수는?

떼아로부터 반환된 ‘CU06’ 자체 임상 진행 예정
임상2a상 데이터 긍정적…임상 2b상 자금도 충분

▲큐라클 CI (사진제공=큐라클)

큐라클이 프랑스 제약사 떼아로부터 기술 반환당한 망막 혈관 질환 치료제 ‘CU06’의 임상에 직접 나서며 반전을 꾀한다. 최근 발표한 임상 2a상 데이터와 보유한 현금을 바탕으로 독자 개발이 가능하단 입장이다. 이를 통해 향후 글로벌기업 등과 협약을 모색한다는 계획이다.

24일 제약‧바이오업계에 따르면 큐라클은 올해 5월 떼아로부터 CU06 기술이전에 대한 권리반환을 통보를 받았다. 이에 따라 CU06의 독자적 개발 권리와 글로벌 판권이 다시 큐라클에 귀속됐다. 큐라클은 2021년 떼아에 CU06에 대한 글로벌 판권(아시아 제외)을 선급금 600만 달러(약 70억 원) 포함 총 1억6350만 달러(약 1900억 원) 규모로 수출한 바 있다.

CU06은 당뇨병성 황반부종, 습성 황반변성을 적응증으로 개발 중인 경구용 혈관내피기능장애 차단제다. CU06이 주목받는 이유는 경구용이라는 점이다. 전 세계 망막 질환 치료제는 모두 주사제다. 망막으로 약물을 전달하는 게 기술적으로 쉽지 않아서다. 하지만 CU06은 이를 개선해 세계 최초 먹는 망막질환 치료제에 도전한다.

큐라클은 권리반환 여부와 관계없이 CU06의 후속 임상을 진행할 예정이다. 회사 측에 따르면 현재 글로벌 임상시험수탁기관(CRO) 선정 마무리 단계에 있으며, 미국 위탁생산(CMO) 기업과 임상에 사용할 신규 제형 생산 일정을 조율 중이다.

큐라클 관계자는 “임상 2b상의 임상 프로토콜 개발이 끝나면 임상 2b상에 대한 적정성 여부와 3상 및 약물 허가를 앞두고 CU06에 필요할 것으로 예상되는 규제 논의를 위해 미국 식품의약국(FDA)과 사전 미팅을 진행할 계획”이라며 “그동안 여러 차례 접촉했던 파트너 후보사를 비롯한 글로벌 빅파마와 더 좋은 조건의 파트너링을 위해 노력하겠다”고 말했다.

큐라클이 임상에 자신하는 이유는 임상 2a상에 대한 결과와 자금이다. 먼저 이달 22일 스웨덴에서 끝난 미국 망막학회(ASRS)에서 CU06이 5개의 최신 혁신 임상 연구 초록 중 하나로 선정됐다.

ASRS에서 발표한 데이터에 따르면 12주간 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 진행된 임상 2a상에서 당뇨병성 황반부종(DME) 환자의 시력 개선과 황반중심두께(CST)의 안정화를 입증했다. 안전성이나 내약성 관련해서도 우려할 만한 경향이 발견되지 않았다.

연구에 따르면 1차 평가지표인 12주 투여 후 CST 측정값은 더 악화되지 않고 대부분 안정적으로 유지됐다. 2차 평가지표인 최대교정시력도 개선됐다. 연구에 참여한 전체 대상자의 시작 시점 평균 BCVA는 70글자였고, 12주간 약물 투여 후 1.9~2.5글자 개선을 보였다. 특히 시작 시점에서의 BCVA가 69글자 이하인 사람은 치료 종료 시점에 각각 4.3, 5.4, 5.8글자가 개선됐다.

발표를 맡은 빅터 곤잘레스 밸리 망막 연구소 박사는 “12주 동안 안전하게 경구 복용했고, 용량 의존적으로 BCVA의 개선이 있었으며, 대사 및 염증 바이오마커에서도 변화를 보여줬다”고 평가했다.

두 번째는 임상 자금이다. CU06의 임상 비용은 대부분 파트너사였던 떼아가 부담했다. 전임상은 큐라클과 떼아가 같이 부담했고 임상 1상은 큐라클, 임상 2a상은 떼아가 임상 비용을 부담했다. 임상 2b상 비용도 떼아가 부담하기로 한 상황에서 기술반환으로 무산됐지만, 큐라클은 임상 2b상을 수행하는데 큰 무리가 없다는 입장이다.

금융감독원 전자공시시스템에 따르면 올해 1분기 기준 큐라클이 1년 내 현금화할 수 있는 유동자산은 총 412억 원이다. 회사 측은 권리 반환 후 임상 디자인을 새롭게 구상하고 있어 임상 2b상을 진행하는데 큰 무리는 없을 거란 전망이다.

큐라클 관계자는 “글로벌 망막학회에서 CU06의 임상 2a상 결과가 최신 혁신 임상 연구 초록으로 채택될 정도로 관심을 받았고, 효과가 없거나 부작용이 나타나지 않았다”며 “CU06처럼 시력 개선 효과가 입증된 약물이 등장하면 글로벌에서 많은 상용화 기회를 창출할 수 있을 것으로 기대하며 후속 임상을 진행할 것”이라고 설명했다.