SK바이오팜, ‘제2의 엑스코프리’로 표적분해단백질 낙점 이유는? [바이오USA]‘

▲지화수이 SK라이프사이언스랩스의 글로벌 R&D 위원회 공동위원장이 5일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘2024 바이오인터내셔널컨벤션(바이오USA)’에서 표적분해단백질(TPD)에 대해 발표했다. (이상민 기자 imfactor@)

SK바이오팜이 독자 개발한 뇌전증 혁신 신약 세노바메이트(미국 제품명 엑스코프리)의 뒤를 이을 차세대 신약을 공개했다. 미국 자회사 SK라이프사이언스랩스를 통해 ‘제2의 엑스코프리’를 만들겠다는 포부다.

SK바이오팜은 5일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘2024 바이오인터내셔널컨벤션(바이오USA)’ 발표를 통해 차세대 치료제로 낙점한 표적분해단백질(TPD)을 소개했다.

이날 발표는 SK바이오팜의 미국 자회사 SK라이프사이언스랩스의 글로벌 연구개발(R&D)위원회 지화수이 공동위원장이 맡았다.

SK바이오팜은 미국에 출시한 혁신 신약 엑스코프리의 선전으로 지난해 4분기와 올해 1분기 연속 흑자 달성에 성공했다. 회사에 따르면 엑스코프리는 1분기 미국에서 매출 909억 원을 기록하며 전년 동기 대비 68.5% 성장했다. 올해 3월 기준 월간 총 처방 수는 약 2만7000건이다. 엑스코프리를 미국에서 직접판매해 미국 내 매출총이익률이 90%대 중반에 달한다.

이러한 성과에 힘입어 SK바이오팜은 엑스코프리에 이은 두 번째 상업화 품목으로 표적단백질분해 치료제(TPD)를 차세대 블록버스터로 정했다. TPD는 질병을 유발하는 단백질을 제거하는 기술이다. 약으로 만들 수 없는 단백질에도 결합할 수 있어 새로운 치료접근법으로 주목을 받고 있다.

TPD의 장점은 모든 단백질을 타깃할 수 있다는 점이다. 지화수이 위원장은 이날 “단백질 분해는 임상결과를 개선할 수 있는 물질로 모든 단백질 기능에 영향을 미치고 약물화가 불가능했던 단백질도 타깃 할 수 있다. 촉매 매커니즘이 작용 부위에서 필요한 약물 농도를 줄여준다”고 설명했다.

SK바이오팜은 분자 접착제 발굴 플랫폼 MOPED를 접목해 TPD를 개발 중이다. 이 플랫폼은 분자 접착제 발굴 플랫폼으로 구조화·비구조화된 영역을 모두 타깃해 접근성을 증가시킨다.

이와 관련 현재 SK라이프사이언스랩스는 2개의 분해제 후보물질이 임상에 진입한 상태다. 가장 주목받는 건 고형암 치료제인 PVTX-405다. PVTX-405는 조절 T세포의 기능을 유지하는 IKZF2(이카로스 패밀리 징크 핑거2)를 선택적으로 분해하는 방식으로 종양세포의 성장을 억제한다.

이 밖에도 유방암 치료제로 개발 중인 PVTX-321과 p300(심근세포의 생리적 비대나 병적 비대에 중요한 역할을 하는 단백질), SMARCA2 단백질(고형암에서 주로 발견되는 SMARCA4 단백질 변이를 일으키는 단백질)을 선택적으로 분해하는 치료제도 개발 중이다.